Enarodustat + CsA vs CsA vid nydiagnostiserad TD-NSAA
Effekt och säkerhet av Enarodustat i kombination med ciklosporin jämfört med ciklosporinmonoterapi vid behandling av nydiagnostiserad TD-NSAA
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Bing Han
- Telefonnummer: +86 13601059938
- E-post: hanbing_li@sina.com.cn
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
1. Ålder ≥ 18 år;
2. Diagnostiserad med aplastisk anemi (AA) genom rutinmässiga blodprov, benmärgspunktion, benmärgsbiopsi och uteslutningstester, och fastställd som transfusionsberoende icke-svår aplastisk anemi (TD NSAA) enligt Camitta-kriterier; Hemoglobin <90 g/L;
3. Hade inga HLA-matchade donatorer eller var inte lämplig för första linjens allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT);
4. Med baslinjelever- och njurfunktioner <2 ULN;
5. ECOG-poäng ≤ 2;
6. Undertecknat informerat samtycke.
Exklusionskriterier:
1. Hade andra primära eller sekundära benmärgssviktssjukdomar (BMF), såsom Fanconi-anemi, medfödd keratiniseringsstörning etc.;
2. Med bevis på klonala hematologiska benmärgssjukdomar (MDS, AML) i cytogenetik;
3. PNH-klon ≥ 50%;
4. Fick HSCT före inkludering;
5. Tidigare använt immunsuppressiva behandlingar såsom ATG, CsA, TPO-receptoragonister (TPO-RA), roxadustat;
6. Allergisk eller intolerant mot enarodustat eller CsA;
7. Gravida eller ammande patienter;
8. Svår blödning eller infektion som inte kan kontrolleras med standardbehandling;
9. Komplicerad med maligna tumörer;
10. Deltagit i andra kliniska prövningar inom 3 månader;
11. Patienter som bedöms inte lämpliga att delta i denna studie av utredaren.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ciklosporin A + enarodustat
CsA 3-5 mg/kg/d Enarodustat 8 mg qd
|
Enarodustat 8 mg qd
CsA 3-5 mg/kg/d, daltrög koncentration 100-200 ng/ml
|
|
Aktiv komparator: CsA
CsA 3-5 mg/kg/dag
|
CsA 3-5 mg/kg/d, daltrög koncentration 100-200 ng/ml
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ORR
Tidsram: 6-månader
|
ORR=CRR+PRR
|
6-månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
RBC-TI-frekvens
Tidsram: 3-månaders, 6-månaders, 12-månaders
|
Andel patienter som uppnår rödblodskroppstransfusionsoberoende i 8 veckor eller längre
|
3-månaders, 6-månaders, 12-månaders
|
|
hämoglobinsvarsfrekvens
Tidsram: 3-månader, 6-månader, 12-månader
|
Andel patienter med hemoglobinsvar
|
3-månader, 6-månader, 12-månader
|
|
Biverkningsfrekvens
Tidsram: genom studiens genomförande, i genomsnitt 1 år
|
Enligt CTCAE, andelen patienter med biverkningar (AEs)
|
genom studiens genomförande, i genomsnitt 1 år
|
|
ORR
Tidsram: 3 månader, 12 månader
|
ORR = CRR + PRR
|
3 månader, 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- K10247
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .