Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Snížená intenzita AlloTransplant pro osteopetrózu

3. prosince 2017 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Alogenní transplantace se sníženou intenzitou pro těžkou osteopetrózu zahrnující druhý vybraný štěp Cd34

Věříme, že transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pomůže subjektům s osteopetrózou generovat funkční osteoklasty, a tím napomůže řešení abnormální kostní architektury a anémie a selhání kostní dřeně, které je pro toto onemocnění také charakteristické. V minulých studiích jsme však zjistili, že přibližně 30 % pacientů s osteopetrózou se nepřihojí. Proto v této studii plánujeme použít jinou kombinaci předtransplantačních léků, abychom se pokusili učinit transplantace bezpečnější pro toto onemocnění, a také poskytnout druhou infuzi kmenových buněk u pacientů s odpovídajícími příbuznými nebo nepříbuznými dárci. Účelem tohoto výzkumu je najít bezpečnější a účinnější způsob provádění transplantace kmenových buněk u pacientů s osteopetrózou pomocí chemoterapie a ozařování navržených tak, aby způsobily přihojení štěpu a snížily úmrtnost po transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tento transplantační protokol bude testovat následující: 1) schopnost dosáhnout přihojení pomocí protokolu se sníženou intenzitou, 2) úmrtnost spojenou s transplantací do 100. dne, 3) výsledky pacientů na základě diferenciálního zobrazování a biologických hodnocení před transplantací a při určených bodů po transplantaci (100. den, 6 měsíců, 1, 2 a 5 let). Další biologické studie budou zahrnovat analýzu mikročipů, hladiny Campath těsně před podáním štěpu a vytvoření linií mezenchymálních kmenových buněk. U starších pacientů budou rovněž nabídnuty studie k hodnocení diferenciace a funkce osteoklastů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 45 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti způsobilí k transplantaci podle tohoto protokolu budou ve věku < 45 let a bude u nich diagnostikována závažná osteopetróza. To bude definováno jako s následujícími projevy onemocnění.
  • Kosti, které jsou na základě průzkumu skeletu rovnoměrně výrazně husté
  • Žádná historie, která by naznačovala autozomálně dominantní dědičnost
  • Důkazy o hematologických změnách, které jsou připisovány základnímu onemocnění, včetně potřeby probíhajících transfuzí, NEBO
  • přítomnost progresivní anémie nebo trombocytopenie NEBO diferenciál bílých krvinek s převahou nezralých forem a průkazem extramedulární krvetvorby NEBO
  • přetrvávání závažných infekčních komplikací, o nichž se předpokládá, že jsou způsobeny abnormální architekturou kosti, která je odolná vůči chirurgickým a lékařským zákrokům.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti ve věku >45 let
  • Důkaz jaterního selhání
  • plicní dysfunkce postačující k podstatnému zvýšení rizika transplantace
  • Renální dysfunkce s rychlostí glomerulární filtrace (GFR) < 30 % předpokládané hodnoty.
  • Srdeční kompromis dostatečný k podstatnému zvýšení rizika transplantace
  • Těžké, stabilní neurologické postižení.
  • Pozitivita viru lidské imunodeficience (HIV).
  • Březí nebo kojící samice

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Intent-To-Treat
Pacienti se zapsali a absolvovali studijní léčbu.
Postup: Transplantace kmenových buněk nebo pupečníkové krve
Infuze kmenových buněk (nepříbuzné nebo odpovídající příbuzné dárcovské štěpy (oba periferní krev i kostní dřeň) v den 0 a 42; pupečníková krev v den 0 a 42
Ostatní jména:
  • Transplantace kostní dřeně
Lék: Campath, Busulfan, Clofarabin
  • 12 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenózně (IV) po dobu 2 hodin
  • 11 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenózně po dobu 2 hodin
  • 10 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenózně po dobu 2 hodin
  • 9 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dávka IV každých 12 hodin
  • 8 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dávka IV každých 12 hodin
  • 7 "Odpočinek"
  • 6 Klofarabin 40 mg/m2 intravenózně po dobu 2 hodin
  • 5 Klofarabin 40 mg/m2 intravenózně po dobu 2 hodin
  • 4 Klofarabin 40 mg/m2 intravenózně po dobu 2 hodin
  • 3 Klofarabin 40 mg/m2 intravenózně po dobu 2 hodin
  • 2 Klofarabin 40 mg/m2 intravenózně po dobu 2 hodin
Ostatní jména:
  • Busulfex, Clolar, Alemtuzumab
Postup: Celkové ozáření lymfatických uzlin
Dávka 500 cGy přes anteroposteriorní (AP) a posteroanteriorní (PA) pole (250 cGy AP a 250 cGy PA).
Ostatní jména:
  • Terapeutické ozáření, radiační terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů, kteří dosáhli přihojení dárcovských buněk
Časové okno: Den 100
Počet pacientů s přetrvávající přítomností buněk získaných od dárce v den 100
Den 100

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s úmrtím souvisejícím s transplantací
Časové okno: Den 100
Počet účastníků zemřel během studie ke dni 100 a důvod smrti souvisel s transplantací.
Den 100
Počet pacientů s toxicitou související s transplantací
Časové okno: Den 100
Počet pacientů s nepříznivými účinky v důsledku transplantace kategorizovaných podle tělesného systému pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events kódování od National Cancer Institute, verze 3.0.
Den 100
Diferenciální zobrazování a biologická hodnocení
Časové okno: Den 100, 6 měsíců, 1, 2 a 5 let
Tato výsledná měření nebyla hodnocena z důvodu předčasného ukončení studie.
Den 100, 6 měsíců, 1, 2 a 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2007

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2008

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. března 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. března 2008

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. prosince 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 0704M06581
  • MT2007-06 (Jiný identifikátor: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení