Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

AlloTransplantat mit reduzierter Intensität bei Osteopetrose

3. Dezember 2017 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogene Transplantation mit reduzierter Intensität bei schwerer Osteopetrose mit einem zweiten selektierten Cd34-Transplantat

Wir glauben, dass die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) Patienten mit Osteopetrose helfen wird, funktionierende Osteoklasten zu erzeugen, und dadurch die Auflösung der abnormalen Knochenarchitektur und der Anämie und des Knochenmarkversagens unterstützen, die auch für diese Krankheit charakteristisch sind. Wir haben jedoch in früheren Studien festgestellt, dass etwa 30 % der Osteopetrose-Patienten keine Transplantation durchführen. Daher planen wir in dieser Studie, eine andere Kombination von Medikamenten vor der Transplantation zu verwenden, um zu versuchen, Transplantationen für diese Krankheit sicherer zu machen, sowie eine zweite Infusion von Stammzellen bei Patienten mit passenden verwandten oder nicht verwandten Spendern bereitzustellen. Der Zweck dieser Forschung ist es, ein sichereres und effektiveres Mittel zur Durchführung von Stammzelltransplantationen bei Patienten mit Osteopetrose zu finden, wobei Chemotherapie und Bestrahlung verwendet werden, um eine Transplantation zu bewirken und die Transplantatsterblichkeit zu verringern.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dieses Transplantationsprotokoll testet Folgendes: 1) die Fähigkeit, eine Transplantation mit dem Protokoll mit reduzierter Intensität zu erreichen, 2) die mit der Transplantation verbundene Mortalität bis zum Tag 100, 3) Patientenergebnisse, basierend auf differenzieller Bildgebung und biologischen Bewertungen vor der Transplantation und zum vorgesehenen Zeitpunkt Punkte nach Transplantation (Tag 100, 6 Monate, 1, 2 und 5 Jahre). Zusätzliche biologische Studien werden Microarray-Analysen, Campath-Spiegel unmittelbar vor der Verabreichung des Transplantats und die Etablierung von mesenchymalen Stammzelllinien beinhalten. Bei älteren Patienten werden auch Studien zur Bewertung der Osteoklastendifferenzierung und -funktion angeboten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
3

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 45 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die nach diesem Protokoll für eine Transplantation in Frage kommen, sind <45 Jahre alt und es wird eine schwere Osteopetrose diagnostiziert. Dies wird als die folgenden Manifestationen der Krankheit definiert.
  • Knochen, die basierend auf einer Skelettuntersuchung gleichmäßig ausgeprägt dicht sind
  • Keine Vorgeschichte, die auf autosomal-dominante Vererbung hindeuten würde
  • Hinweise auf hämatologische Veränderungen, die auf die Grunderkrankung zurückzuführen sind, einschließlich der Notwendigkeit laufender Transfusionen, ODER
  • das Vorhandensein einer fortschreitenden Anämie oder Thrombozytopenie, ODER ein Unterschied zwischen den weißen Blutkörperchen mit einer Dominanz unreifer Formen und Anzeichen einer extramedullären Hämatopoese, ODER
  • Persistenz schwerwiegender infektiöser Komplikationen, von denen angenommen wird, dass sie auf die abnormale Architektur des Knochens zurückzuführen sind, die chirurgischen und medizinischen Eingriffen widerstehen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten über 45 Jahre
  • Hinweise auf Leberversagen
  • pulmonale Dysfunktion, die ausreicht, um das Transplantationsrisiko erheblich zu erhöhen
  • Nierenfunktionsstörung mit glomerulärer Filtrationsrate (GFR) < 30 % des Sollwerts.
  • Ausreichende kardiale Beeinträchtigung, um das Transplantationsrisiko erheblich zu erhöhen
  • Schwere, stabile neurologische Beeinträchtigung.
  • Positivität des humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Schwangere oder stillende Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Absicht zu behandeln
Patienten wurden in die Studie aufgenommen und erhielten eine Studienbehandlung.
Verfahren: Stammzell- oder Nabelschnurbluttransplantation
Infusion von Stammzellen (nicht verwandte oder passende verwandte Spendertransplantate (sowohl peripheres Blut als auch Knochenmark) an Tag 0 und 42; Nabelschnurblut an Tag 0 und 42
Andere Namen:
  • Knochenmarktransplantation
Arzneimittel: Campath, Busulfan, Clofarabin
  • 12 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenös (IV) über 2 Stunden
  • 11 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenös über 2 Stunden
  • 10 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenös über 2 Stunden
  • 9 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/Dosis i.v. alle 12 Stunden
  • 8 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/Dosis i.v. alle 12 Stunden
  • 7 "Ruhe"
  • 6 Clofarabin 40 mg/m2 intravenös über 2 Stunden
  • 5 Clofarabin 40 mg/m2 intravenös über 2 Stunden
  • 4 Clofarabin 40 mg/m2 intravenös über 2 Stunden
  • 3 Clofarabin 40 mg/m2 intravenös über 2 Stunden
  • 2 Clofarabin 40 mg/m2 intravenös über 2 Stunden
Andere Namen:
  • Busulfex, Clolar, Alemtuzumab
Verfahren: Totale lymphoide Bestrahlung
Dosis 500 cGy über anteroposteriore (AP) und posteroanteriore (PA) Felder (250 cGy AP und 250 cGy PA).
Andere Namen:
  • Therapeutische Bestrahlung, Strahlentherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, die eine Transplantation von Spenderzellen erreichen
Zeitfenster: Tag 100
Anzahl der Patienten mit anhaltendem Vorhandensein von Spenderzellen an Tag 100
Tag 100

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit transplantationsbedingtem Tod
Zeitfenster: Tag 100
Die Anzahl der Teilnehmer starb während der Studie bis Tag 100 und die Todesursache stand im Zusammenhang mit der Transplantation.
Tag 100
Anzahl der Patienten mit transplantationsbedingter Toxizität
Zeitfenster: Tag 100
Anzahl der Patienten, bei denen Nebenwirkungen aufgrund einer Transplantation aufgetreten sind, kategorisiert nach Körpersystem unter Verwendung der Common Terminology Criteria for Adverse Events-Codierung des National Cancer Institute, Version 3.0.
Tag 100
Differential Imaging und biologische Bewertungen
Zeitfenster: Tag 100, 6 Monate, 1, 2 und 5 Jahre
Diese Endpunkte wurden aufgrund des vorzeitigen Studienabbruchs nicht bewertet.
Tag 100, 6 Monate, 1, 2 und 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. März 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. März 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 0704M06581
  • MT2007-06 (Andere Kennung: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten