Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

AlloTransplant o zmniejszonej intensywności na osteopetrozę

3 grudnia 2017 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Przeszczep allogeniczny o zmniejszonej intensywności w przypadku ciężkiej osteopetrozy z włączeniem drugiego wybranego przeszczepu Cd34

Wierzymy, że przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) pomoże pacjentom z osteopetrozą wytworzyć funkcjonujące osteoklasty, a tym samym pomóc w rozwiązaniu nieprawidłowej architektury kości oraz niedokrwistości i niewydolności szpiku kostnego, które są również charakterystyczne dla tej choroby. Jednak w poprzednich badaniach stwierdziliśmy, że około 30% pacjentów z osteopetrozą nie wszczepia się. Dlatego w tym badaniu planujemy zastosować inną kombinację leków przed przeszczepem, aby spróbować uczynić przeszczepy bezpieczniejszymi dla tej choroby, a także zapewnić drugą infuzję komórek macierzystych pacjentom z dopasowanymi spokrewnionymi lub niespokrewnionymi dawcami. Celem tych badań jest znalezienie bezpieczniejszego i skuteczniejszego sposobu wykonywania przeszczepu komórek macierzystych u pacjentów z osteopetrozą, z wykorzystaniem chemioterapii i radioterapii, których celem jest doprowadzenie do wszczepienia i zmniejszenie śmiertelności po przeszczepie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Ten protokół przeszczepu przetestuje: 1) zdolność do uzyskania wszczepienia przy zastosowaniu protokołu o zmniejszonej intensywności, 2) śmiertelność związaną z przeszczepem do 100. punktów po transplantacji (dzień 100, 6 miesięcy, 1, 2 i 5 lat). Dodatkowe badania biologiczne będą obejmować analizę mikromacierzy, poziomy Campath tuż przed podaniem przeszczepu i ustalenie linii mezenchymalnych komórek macierzystych. U starszych pacjentów oferowane będą również badania oceniające różnicowanie i funkcję osteoklastów.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
3

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci kwalifikujący się do przeszczepu w ramach tego protokołu będą w wieku <45 lat i zostaną zdiagnozowani z ciężką osteopetrozą. Zostanie to zdefiniowane jako mające następujące objawy choroby.
  • Kości, które są jednolicie wyraźnie gęste na podstawie badania szkieletu
  • Brak historii, która sugerowałaby dziedziczenie autosomalne dominujące
  • Dowody zmian hematologicznych, które są przypisywane chorobie podstawowej, w tym konieczność ciągłych transfuzji, LUB
  • obecność postępującej niedokrwistości lub trombocytopenii LUB rozróżnienie krwinek białych z przewagą form niedojrzałych i oznakami hematopoezy pozaszpikowej LUB
  • utrzymywanie się poważnych powikłań infekcyjnych, które uważa się za spowodowane nieprawidłową architekturą kości, oporną na interwencje chirurgiczne i medyczne.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci w wieku >45 lat
  • Dowód niewydolności wątroby
  • dysfunkcja płuc wystarczająca do znacznego zwiększenia ryzyka przeszczepu
  • Zaburzenia czynności nerek ze współczynnikiem przesączania kłębuszkowego (GFR) <30% wartości należnej.
  • Upośledzenie funkcji serca wystarczające do znacznego zwiększenia ryzyka przeszczepu
  • Ciężkie, stabilne zaburzenia neurologiczne.
  • Pozytywny wynik testu na ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV).
  • Samice w ciąży lub karmiące

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Zamiar leczyć
Pacjenci zostali włączeni i otrzymali leczenie w ramach badania.
Procedura: Przeszczep komórek macierzystych lub krwi pępowinowej
Wlew komórek macierzystych (przeszczepy od niespokrewnionych lub dopasowanych dawców (zarówno krwi obwodowej, jak i szpiku) w dniu 0 i 42; krew pępowinowa w dniu 0 i 42
Inne nazwy:
  • Przeszczep szpiku kostnego
Lek: Campath, Busulfan, Klofarabina
  • 12 Campath-1H 0,3 mg/kg dożylnie (IV) przez 2 godziny
  • 11 Campath-1H 0,3 mg/kg dożylnie w ciągu 2 godzin
  • 10 Campath-1H 0,3 mg/kg dożylnie w ciągu 2 godzin
  • 9 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dawkę dożylnie co 12 godzin
  • 8 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dawkę dożylnie co 12 godzin
  • 7 „Odpoczynek”
  • 6 Klofarabina 40 mg/m2 pc. dożylnie w ciągu 2 godzin
  • 5 Klofarabina 40 mg/m2 pc. dożylnie w ciągu 2 godzin
  • 4 Klofarabina 40 mg/m2 pc. dożylnie w ciągu 2 godzin
  • 3 Klofarabina 40 mg/m2 pc. dożylnie w ciągu 2 godzin
  • 2 Klofarabina 40 mg/m2 pc. dożylnie w ciągu 2 godzin
Inne nazwy:
  • Busulfex, Clolar, Alemtuzumab
Procedura: Całkowite napromieniowanie limfoidalne
Podaj 500 cGy przez pole przednio-tylne (AP) i tylno-przednie (PA) (250 cGy AP i 250 cGy PA).
Inne nazwy:
  • Promieniowanie lecznicze, radioterapia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, u których uzyskano wszczepienie komórek dawcy
Ramy czasowe: Dzień 100
Liczba pacjentów z trwałą obecnością komórek pochodzących od dawcy w dniu 100
Dzień 100

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zgonem związanym z przeszczepem
Ramy czasowe: Dzień 100
Liczba uczestników zmarła podczas badania do dnia 100, a przyczyna śmierci była związana z przeszczepem.
Dzień 100
Liczba pacjentów z toksycznością związaną z przeszczepem
Ramy czasowe: Dzień 100
Liczba pacjentów, u których wystąpiły działania niepożądane po przeszczepie, sklasyfikowanych według układów organizmu przy użyciu kodowania Common Terminology Criteria for Adverse Events opracowanego przez National Cancer Institute, wersja 3.0.
Dzień 100
Obrazowanie różnicowe i oceny biologiczne
Ramy czasowe: Dzień 100, 6 miesięcy, 1, 2 i 5 lat
Te miary wyników nie zostały ocenione z powodu wcześniejszego zakończenia badania.
Dzień 100, 6 miesięcy, 1, 2 i 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 marca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 marca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 grudnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 0704M06581
  • MT2007-06 (Inny identyfikator: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami