Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reduceret intensitet AlloTransplant for osteopetrose

3. december 2017 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reduceret intensitet allogen transplantation for svær osteopetrose med inkorporering af en anden Cd34 udvalgt graft

Vi tror på, at hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) vil hjælpe personer med osteopetrose med at generere fungerende osteoklaster og derved hjælpe med at løse den unormale knoglearkitektur og den anæmi og knoglemarvssvigt, som også er karakteristisk for denne sygdom. Imidlertid har vi fundet i tidligere undersøgelser, at ca. 30% af osteopetrose-patienter ikke transplanterer. Derfor planlægger vi i denne undersøgelse at bruge en anden kombination af præ-transplantationslægemidler for at forsøge at gøre transplantationer sikrere for denne sygdom, samt at give en anden infusion af stamceller til patienter med matchede relaterede eller ikke-beslægtede donorer. Formålet med denne forskning er at finde et sikrere og mere effektivt middel til at udføre stamcelletransplantation hos patienter med osteopetrose, ved at bruge kemoterapi og stråling designet til at fremkalde engraftment og mindske transplantationsdødeligheden.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne transplantationsprotokol vil teste følgende: 1) evnen til at opnå engraftment med protokollen med reduceret intensitet, 2) dødeligheden forbundet med transplantation på dag 100, 3) patientresultater baseret på differentiel billeddannelse og biologiske evalueringer før transplantation og ved udpegede point efter transplantation (dag 100, 6 måneder, 1, 2 og 5 år). Yderligere biologiske undersøgelser vil omfatte mikroarray-analyse, Campath-niveauer lige før administrationen af ​​transplantatet og etablering af mesenkymale stamcellelinjer. Hos ældre patienter vil der også blive tilbudt undersøgelser til evaluering af osteoklastdifferentiering og funktion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 45 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der er kvalificerede til transplantation i henhold til denne protokol, vil være <45 år og vil blive diagnosticeret med svær osteopetrose. Dette vil blive defineret som at have følgende manifestationer af sygdommen.
  • Knogler, der er ensartet markant tætte baseret på skeletundersøgelse
  • Ingen historie, der tyder på autosomal dominant arv
  • Bevis for hæmatologiske ændringer, der tilskrives den underliggende sygdom, herunder behovet for igangværende transfusioner, ELLER
  • tilstedeværelsen af ​​progressiv anæmi eller trombocytopeni, ELLER en forskel på hvide blodlegemer med en overvægt af umodne former og tegn på ekstramedullær hæmatopoiese, ELLER
  • vedvarende alvorlige infektiøse komplikationer, der menes at skyldes den unormale knoglearkitektur, som er modstandsdygtige over for kirurgiske og medicinske indgreb.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter >45 år
  • Bevis på leversvigt
  • pulmonal dysfunktion tilstrækkelig til at øge risikoen for transplantation væsentligt
  • Renal dysfunktion med glomerulær filtrationshastighed (GFR) <30 % af forventet.
  • Hjertekompromittering er tilstrækkelig til at øge risikoen for transplantation væsentligt
  • Alvorlig, stabil neurologisk svækkelse.
  • Human immundefekt virus (HIV) positivitet.
  • Drægtige eller ammende hunner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Intent-To-Treat
Patienter tilmeldte sig og modtog undersøgelsesbehandling.
Procedure: Stamcelle- eller navlestrengsblodtransplantation
Stamcelle (urelateret eller matchede relaterede donortransplantater (både perifert blod og marv) infusion på dag 0 og 42; navlestrengsblod på dag 0 og 42
Andre navne:
  • Knoglemarvstransplantation
Medicin: Campath, Busulfan, Clofarabin
  • 12 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenøst ​​(IV) over 2 timer
  • 11 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenøst ​​over 2 timer
  • 10 Campath-1H 0,3 mg/kg intravenøst ​​over 2 timer
  • 9 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dosis IV hver 12. time
  • 8 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dosis IV hver 12. time
  • 7 "Hvile"
  • 6 Clofarabin 40 mg/m2 intravenøst ​​over 2 timer
  • 5 Clofarabin 40 mg/m2 intravenøst ​​over 2 timer
  • 4 Clofarabin 40 mg/m2 intravenøst ​​over 2 timer
  • 3 Clofarabin 40 mg/m2 intravenøst ​​over 2 timer
  • 2 Clofarabin 40 mg/m2 intravenøst ​​over 2 timer
Andre navne:
  • Busulfex, Clolar, Alemtuzumab
Procedure: Total lymfoid bestråling
Doser 500 cGy via anteroposterior (AP) og posteroanterior (PA) felter (250 cGy AP og 250 cGy PA).
Andre navne:
  • Terapeutisk stråling, strålebehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der opnår donorcelleengraftment
Tidsramme: Dag 100
Antal patienter med vedvarende tilstedeværelse af donor-afledte celler på dag 100
Dag 100

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med transplantationsrelateret død
Tidsramme: Dag 100
Antallet af deltagere døde under undersøgelsen på dag 100, og dødsårsagen var relateret til transplantation.
Dag 100
Antal patienter med transplantationsrelateret toksicitet
Tidsramme: Dag 100
Antal patienter, der oplever bivirkninger på grund af transplantation, kategoriseret efter kropssystem ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events-kodning fra National Cancer Institute, Version 3.0.
Dag 100
Differentiel billeddannelse og biologiske evalueringer
Tidsramme: Dag 100, 6 måneder, 1, 2 og 5 år
Disse resultatmål blev ikke vurderet på grund af tidlig undersøgelsesafslutning.
Dag 100, 6 måneder, 1, 2 og 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2008

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. marts 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. marts 2008

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. december 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 0704M06581
  • MT2007-06 (Anden identifikator: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger