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Allotrapianto a intensità ridotta per l'osteopetrosi

3 dicembre 2017 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trapianto allogenico a intensità ridotta per osteopetrosi grave che incorpora un secondo innesto selezionato di Cd34

Riteniamo che il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) aiuterà i soggetti con osteopetrosi a generare osteoclasti funzionanti, e così facendo contribuirà alla risoluzione dell'architettura ossea anormale e dell'anemia e dell'insufficienza del midollo osseo che è anche caratteristica di questa malattia. Tuttavia, in studi precedenti abbiamo riscontrato che circa il 30% dei pazienti con osteopetrosi non attecchisce. Pertanto, in questo studio, intendiamo utilizzare una diversa combinazione di farmaci pre-trapianto per cercare di rendere i trapianti più sicuri per questa malattia, nonché per fornire una seconda infusione di cellule staminali in pazienti con donatori correlati o non correlati. Lo scopo di questa ricerca è trovare un mezzo più sicuro ed efficace per eseguire il trapianto di cellule staminali in pazienti con osteopetrosi, utilizzando la chemioterapia e le radiazioni progettate per provocare l'attecchimento e ridurre la mortalità del trapianto.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo protocollo di trapianto testerà quanto segue: 1) la capacità di raggiungere l'attecchimento con il protocollo di intensità ridotta, 2) la mortalità associata al trapianto entro il giorno 100, 3) gli esiti del paziente, basati su imaging differenziale e valutazioni biologiche prima del trapianto e a designato punti dopo il trapianto (giorno 100, 6 mesi, 1, 2 e 5 anni). Ulteriori studi biologici includeranno l'analisi di microarray, i livelli di Campath appena prima della somministrazione dell'innesto e l'istituzione di linee di cellule staminali mesenchimali. Nei pazienti più anziani, verranno offerti anche studi per valutare la differenziazione e la funzione degli osteoclasti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
3

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti idonei al trapianto nell'ambito di questo protocollo avranno meno di 45 anni e verrà diagnosticata una grave osteopetrosi. Questo sarà definito come avere le seguenti manifestazioni della malattia.
  • Ossa che sono uniformemente marcatamente dense in base all'indagine scheletrica
  • Nessuna storia che suggerisca un'eredità autosomica dominante
  • Evidenza di alterazioni ematologiche attribuite alla malattia di base, inclusa la necessità di trasfusioni in corso, OR
  • la presenza di anemia progressiva o trombocitopenia, O un differenziale di globuli bianchi con una predominanza di forme immature e evidenza di ematopoiesi extramidollare, OPPURE
  • persistenza di gravi complicanze infettive che si ritiene siano dovute all'architettura anormale dell'osso resistente agli interventi chirurgici e medici.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti di età >45 anni
  • Evidenza di insufficienza epatica
  • disfunzione polmonare sufficiente ad aumentare sostanzialmente il rischio di trapianto
  • Disfunzione renale con velocità di filtrazione glomerulare (GFR) <30% del previsto.
  • Compromissione cardiaca sufficiente ad aumentare sostanzialmente il rischio di trapianto
  • Compromissione neurologica grave e stabile.
  • Positività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Donne in gravidanza o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Intento a trattare
I pazienti sono stati arruolati e hanno ricevuto il trattamento in studio.
Procedura: Trapianto di cellule staminali o di sangue del cordone ombelicale
Infusione di cellule staminali (innesti da donatore non imparentato o imparentato (sia sangue periferico che midollo) al giorno 0 e 42; sangue del cordone ombelicale al giorno 0 e 42
Altri nomi:
  • Trapianto di midollo osseo
Droga: Campath, Busulfan, Clofarabina
  • 12 Campath-1H 0,3 mg/kg per via endovenosa (IV) nell'arco di 2 ore
  • 11 Campath-1H 0,3 mg/kg per via endovenosa nell'arco di 2 ore
  • 10 Campath-1H 0,3 mg/kg per via endovenosa nell'arco di 2 ore
  • 9 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dose EV ogni 12 ore
  • 8 Busulfan 12 kg: 1,6 mg/kg/dose EV ogni 12 ore
  • 7 "Riposo"
  • 6 Clofarabina 40 mg/m2 per via endovenosa nell'arco di 2 ore
  • 5 Clofarabina 40 mg/m2 per via endovenosa nell'arco di 2 ore
  • 4 Clofarabina 40 mg/m2 per via endovenosa nell'arco di 2 ore
  • 3 Clofarabina 40 mg/m2 per via endovenosa nell'arco di 2 ore
  • 2 Clofarabina 40 mg/m2 per via endovenosa nell'arco di 2 ore
Altri nomi:
  • Busulfex, Clolar, Alemtuzumab
Procedura: Irradiazione linfoide totale
Dose 500 cGy tramite campi anteroposteriore (AP) e posteroanteriore (PA) (250 cGy AP e 250 cGy PA).
Altri nomi:
  • Radiazione terapeutica, radioterapia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che ottengono l'attecchimento delle cellule del donatore
Lasso di tempo: Giorno 100
Numero di pazienti con presenza persistente di cellule derivate da donatore al giorno 100
Giorno 100

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con morte correlata al trapianto
Lasso di tempo: Giorno 100
Il numero di partecipanti è deceduto durante lo studio entro il giorno 100 e il motivo della morte era correlato al trapianto.
Giorno 100
Numero di pazienti con tossicità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Giorno 100
Numero di pazienti che hanno manifestato effetti avversi dovuti al trapianto classificati per sistema corporeo utilizzando la codifica dei criteri di terminologia comune per gli eventi avversi del National Cancer Institute, versione 3.0.
Giorno 100
Imaging differenziale e valutazioni biologiche
Lasso di tempo: Giorno 100, 6 mesi, 1, 2 e 5 anni
Queste misure di esito non sono state valutate a causa della conclusione anticipata dello studio.
Giorno 100, 6 mesi, 1, 2 e 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2007

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 marzo 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 marzo 2008

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 dicembre 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 0704M06581
  • MT2007-06 (Altro identificatore: Masonic Cancer Center, University of Minnesota)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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