Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti rekombinantního von Willebrandova faktoru / komplexu rekombinantního faktoru VIII u Von Willebrandovy choroby typu 3

29. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Rekombinantní von Willebrandův faktor / komplex rekombinantního faktoru VIII (rVWF:rFVIII): Studie fáze 1 hodnotící farmakokinetiku (PK), bezpečnost a snášenlivost u Von Willebrandovy choroby typu 3 (VWD)

Cílem této studie je vyhodnotit okamžitou snášenlivost a bezpečnost rVWF:rFVIII u subjektů s Von Willebrandovou chorobou typu 3 po podání různých dávek VWF:RCo.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
32

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
      • Genova, Itálie, 16147
        • Giannia Gaslini Children´s Hospital
      • Milan, Itálie, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
      • Naples, Itálie, 80144
        • Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
      • Padua, Itálie, 35128
        • University of Padua Medical School
      • Vicenza, Itálie, 80144
        • Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2YP
        • Q.E.II Health Sciences Centre
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Hannover, Německo, 30625
        • Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
      • Münster, Německo, 48143
        • Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TT
        • West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
      • London, Spojené království, W12 0NN
        • Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Truro, Spojené království, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30092
        • Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536-0284
        • University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Brown Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53225-3548
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt dal dobrovolně písemný informovaný souhlas (před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií)
  • Subjekt má dědičný typ 3 VWD (<= 3 IU/dl VWF:Ag) nebo závažný typ 1 nebo typ 2A VWD (VWF:RCo <= 10 % a FVIII:C <20 %)
  • Subjekt má anamnézu nejméně 25 dnů expozice koncentrátům koagulačních faktorů VWF/FVIII
  • Subjekt má Karnofského skóre >= 70 %
  • Subjekt je ve věku 18 až 60 let (v den podpisu informovaného souhlasu)
  • NELZE VZTAHOVAT SE V ITÁLII: Subjekty ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a souhlasit s používáním antikoncepce za použití metody prokázané spolehlivosti ode dne screeningu až do návštěvy ukončení studie
  • PLATNÉ POUZE V ITÁLII: Subjekty ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a souhlasit s používáním nehormonální antikoncepce za použití metody prokázané spolehlivosti (IUD přijatelné) ode dne screeningu do 96 hodin po posledním vyšetření. infuze drogy
  • NELZE VZTAHOVAT SE V ITÁLII: Subjekt musí souhlasit s tím, že nebude na žádné terapii (přijatelná hormonální antikoncepce) interferující s farmakokinetikou koagulačního faktoru do 96 hodin po poslední infuzi zkoumaného léku.
  • PLATNÉ POUZE V ITÁLII: Subjekt musí souhlasit s tím, že nebude na žádné terapii interferující s farmakokinetikou koagulačního faktoru do 96 hodin po poslední infuzi zkoumaného léku.

Kritéria vyloučení:

  • U subjektu byla diagnostikována dědičná nebo získaná porucha koagulace jiná než VWD (včetně kvalitativních a kvantitativních poruch krevních destiček a/nebo mezinárodního normalizovaného poměru (INR) > 1,4)
  • U subjektu byl diagnostikován nedostatek ADAMTS13 s méně než 10% aktivitou ADAMTS13
  • Subjekt má v anamnéze nebo v přítomnosti inhibitoru VWF
  • Subjekt má v anamnéze nebo přítomnost inhibitoru FVIII s titrem >= 0,4 BU (testem Nijmegen) nebo >= 0,6 BU (testem Bethesda)
  • Subjekt má známou přecitlivělost na myší nebo křeččí proteiny
  • Subjekt má v anamnéze imunologické poruchy, s výjimkou sezónní alergické rýmy/konjunktivitidy, potravinových alergií nebo alergií na zvířata
  • Subjekt má v anamnéze tromboembolickou příhodu
  • Subjekt je HIV pozitivní s absolutním počtem CD4 < 200/mm3
  • Subjekt byl diagnostikován s kardiovaskulárním onemocněním (New York Heart Association (NYHA) třídy 1-4)
  • U subjektu byl diagnostikován diabetes mellitus závislý na inzulínu
  • Subjekt má akutní onemocnění (např. chřipka, syndrom podobný chřipce, alergická rýma/konjunktivitida)
  • Subjekt byl diagnostikován s onemocněním jater, o čemž svědčí, ale bez omezení, kterékoli z následujících: sérová ALT trojnásobek horní hranice normálu, hypoalbuminémie, hypertenze portální žíly (např. přítomnost jinak nevysvětlitelné splenomegalie, anamnéza jícnových varixů)
  • U subjektu bylo diagnostikováno onemocnění ledvin s hladinou kreatininu v séru >= 2 mg/dl
  • Podle úsudku zkoušejícího má subjekt jiné klinicky významné doprovodné onemocnění (např. nekontrolovaná hypertenze, diabetes typu II), které mohou pro subjekt představovat další rizika
  • Subjekt byl léčen imunomodulačním léčivem, s výjimkou místní léčby (např. masti, nosní spreje) do 30 dnů před zařazením
  • Subjekt byl léčen léky, o kterých je známo, že vyvolávají trombotickou trombocytopenickou purpuru (TTP) (např. Inhibitory receptoru adenosindifosfátu (ADP) (Clopidogrel, Ticlopidin)) do 60 dnů před zařazením
  • Subjekt dostává nebo očekává, že dostane další výzkumný a/nebo intervenční lék do 30 dnů před zařazením
  • Subjektem je kojící žena
  • Subjekt měl v anamnéze zneužívání drog nebo alkoholu během posledních 5 let
  • Subjekt má progresivní fatální onemocnění a/nebo očekávanou délku života kratší než 3 měsíce
  • Subjekt je identifikován zkoušejícím jako neschopný nebo neochotný spolupracovat s postupy studie
  • Subjekt trpí duševním stavem, který mu znemožňuje porozumět podstatě, rozsahu a možným důsledkům studia a/nebo důkazům o nespolupracujícím přístupu
  • Subjekt je ve vězení nebo nucené vazbě na základě regulačního a/nebo soudního příkazu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 1
Biologický: Rekombinantní von Willebrandův faktor: rekombinantní FVIII (rVWF:rFVIII)
Jedna dávka, eskalace dávky, různé kohorty
Aktivní komparátor: 2
Biologický: Rekombinantní von Willebrandův faktor: rekombinantní FVIII (rVWF:rFVIII)
Jedna dávka, eskalace dávky, různé kohorty
Biologický: Prodávaný koncentrát VWF/FVIII získaný z plazmy
Cross-over: rekombinantní FVIII (rVWF:rFVIII) a prodávaný koncentrát VWF/FVIII získaný z plazmy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Prokázat okamžitou snášenlivost a bezpečnost po injekcích jedné dávky rVWF:rFVIII v různých dávkách
Časové okno: Až 30 dnů po poslední infuzi hodnoceného přípravku
Až 30 dnů po poslední infuzi hodnoceného přípravku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Baxalta now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2008

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. srpna 2010

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. srpna 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. ledna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. ledna 2009

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. ledna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. dubna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 070701

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení