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Studio di farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità del fattore di Von Willebrand ricombinante/complesso di fattore VIII ricombinante nella malattia di Von Willebrand di tipo 3

29 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Fattore Von Willebrand ricombinante / Complesso fattore VIII ricombinante (rVWF:rFVIII): uno studio di fase 1 che valuta la farmacocinetica (PK), la sicurezza e la tollerabilità nella malattia di Von Willebrand di tipo 3 (VWD)

Gli obiettivi di questo studio sono valutare la tollerabilità immediata e la sicurezza di rVWF:rFVIII in soggetti con malattia di Von Willebrand di tipo 3 dopo la somministrazione di vari dosaggi di VWF:RCo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
32

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2YP
        • Q.E.II Health Sciences Centre
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Hannover, Germania, 30625
        • Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
      • Münster, Germania, 48143
        • Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
      • Genova, Italia, 16147
        • Giannia Gaslini Children´s Hospital
      • Milan, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
      • Naples, Italia, 80144
        • Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
      • Padua, Italia, 35128
        • University of Padua Medical School
      • Vicenza, Italia, 80144
        • Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TT
        • West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
      • London, Regno Unito, W12 0NN
        • Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Truro, Regno Unito, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30092
        • Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536-0284
        • University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Brown Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53225-3548
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Il soggetto ha fornito volontariamente il consenso informato scritto (prima dello svolgimento di qualsiasi procedura correlata allo studio)
  • Il soggetto è affetto da VWD ereditaria di tipo 3 (<= 3 UI/dL VWF:Ag) o grave da VWD di tipo 1 o di tipo 2A (VWF:RCo <= 10% e FVIII:C <20%)
  • Il soggetto ha una storia medica di almeno 25 giorni di esposizione a concentrati di fattore di coagulazione VWF/FVIII
  • Il soggetto ha un punteggio di Karnofsky >= 70%
  • Il soggetto ha un'età compresa tra i 18 e i 60 anni (al giorno della firma del consenso informato)
  • NON APPLICABILE IN ITALIA: I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di praticare la contraccezione utilizzando un metodo di comprovata affidabilità dal giorno dello screening fino alla visita di completamento dello studio
  • APPLICABILE SOLO IN ITALIA: I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di praticare una contraccezione non ormonale utilizzando un metodo di comprovata affidabilità (IUD accettabile) dal giorno dello screening fino a 96 ore dopo l'ultima indagine infusione di farmaci
  • NON APPLICABILE IN ITALIA: il soggetto deve accettare di non assumere alcuna terapia (accettabile contraccezione a base di ormoni) che interferisca con la farmacocinetica del fattore della coagulazione fino a 96 ore dopo l'ultima infusione del farmaco sperimentale
  • APPLICABILE SOLO IN ITALIA: il soggetto deve accettare di non assumere alcuna terapia che interferisca con la farmacocinetica del fattore della coagulazione fino a 96 ore dopo l'ultima infusione del farmaco sperimentale

Criteri di esclusione:

  • Al soggetto è stata diagnosticata una malattia della coagulazione ereditaria o acquisita diversa dalla VWD (comprese le alterazioni piastriniche qualitative e quantitative e/o un rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,4)
  • Al soggetto è stata diagnosticata una carenza di ADAMTS13 con meno del 10% di attività di ADAMTS13
  • Il soggetto ha una storia o presenza di inibitore del VWF
  • Il soggetto ha una storia o presenza di inibitore del FVIII con un titolo >= 0,4 BU (mediante il dosaggio di Nijmegen) o >= 0,6 BU (mediante il dosaggio di Bethesda)
  • Il soggetto ha una nota ipersensibilità alle proteine ​​del topo o del criceto
  • Il soggetto ha una storia medica di disturbi immunologici, escluse riniti/congiuntiviti allergiche stagionali, allergie alimentari o allergie animali
  • Il soggetto ha una storia medica di un evento tromboembolico
  • Il soggetto è HIV positivo con una conta assoluta di CD4 < 200/mm3
  • Al soggetto è stata diagnosticata una malattia cardiovascolare (classi 1-4 della New York Heart Association (NYHA))
  • Al soggetto è stato diagnosticato il diabete mellito insulino-dipendente
  • Il soggetto ha una malattia acuta (es. influenza, sindrome simil-influenzale, rinite allergica/congiuntivite)
  • Al soggetto è stata diagnosticata una malattia del fegato, come evidenziato da, ma non limitato a, uno dei seguenti: ALT sierico tre volte il limite superiore del normale, ipoalbuminemia, ipertensione della vena porta (ad es. presenza di splenomegalia altrimenti inspiegabile, anamnesi di varici esofagee)
  • Al soggetto è stata diagnosticata una malattia renale, con un livello di creatinina sierica >= 2 mg/dL
  • A giudizio dello sperimentatore, il soggetto ha un'altra malattia concomitante clinicamente significativa (ad es. ipertensione incontrollata, diabete di tipo II) che possono comportare rischi aggiuntivi per il soggetto
  • Il soggetto è stato trattato con un farmaco immunomodulatore, escluso il trattamento topico (es. unguenti, spray nasali) entro 30 giorni prima dell'arruolamento
  • Il soggetto è stato trattato con farmaci noti per indurre porpora trombotica trombocitopenica (TTP) (ad es. Inibitori del recettore dell'adenosina difosfato (ADP) (Clopidogrel, Ticlopidina)) entro 60 giorni prima dell'arruolamento
  • Il soggetto sta ricevendo o prevede di ricevere un altro farmaco sperimentale e/o interventistico entro 30 giorni prima dell'arruolamento
  • Il soggetto è una femmina in allattamento
  • Il soggetto ha una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 5 anni
  • Il soggetto ha una malattia mortale progressiva e/o un'aspettativa di vita inferiore a 3 mesi
  • Il soggetto è identificato dallo sperimentatore come incapace o non disposto a collaborare con le procedure dello studio
  • Il soggetto soffre di una condizione mentale che lo rende incapace di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio e/o l'evidenza di un atteggiamento non collaborativo
  • Il soggetto si trova in carcere o in carcerazione coatta per ordine normativo e/o giudiziario

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: 1
Biologico: Fattore von Willebrand ricombinante : FVIII ricombinante (rVWF:rFVIII)
Dose singola, aumento della dose, varie coorti
Comparatore attivo: 2
Biologico: Fattore von Willebrand ricombinante : FVIII ricombinante (rVWF:rFVIII)
Dose singola, aumento della dose, varie coorti
Biologico: Concentrato di VWF/FVIII derivato dal plasma commercializzato
Incrocio: FVIII ricombinante (rVWF:rFVIII) e concentrato di VWF/FVIII derivato dal plasma commercializzato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Dimostrare l'immediata tollerabilità e sicurezza dopo iniezioni monodose di rVWF:rFVIII a vari dosaggi
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del prodotto sperimentale
Fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del prodotto sperimentale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Baxalta now part of Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 agosto 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 agosto 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 gennaio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 gennaio 2009

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 gennaio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 aprile 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 070701

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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