Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Farmacokinetische, veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van recombinant von Willebrand-factor / recombinant factor VIII-complex bij de ziekte van von Willebrand type 3

29 april 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Recombinant-von-willebrand-factor / recombinant-factor VIII-complex (rVWF:rFVIII): een fase 1-onderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek (PK), veiligheid en verdraagbaarheid bij type 3-ziekte van von Willebrand (VWD)

De doelstellingen van deze studie zijn het evalueren van de onmiddellijke verdraagbaarheid en veiligheid van rVWF:rFVIII bij personen met de ziekte van Von Willebrand type 3 na toediening van verschillende doseringen van VWF:RCo.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
32

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2YP
        • Q.E.II Health Sciences Centre
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
      • Münster, Duitsland, 48143
        • Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
  • Italië
      • Firenze, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
      • Genova, Italië, 16147
        • Giannia Gaslini Children´s Hospital
      • Milan, Italië, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
      • Naples, Italië, 80144
        • Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
      • Padua, Italië, 35128
        • University of Padua Medical School
      • Vicenza, Italië, 80144
        • Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TT
        • West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0NN
        • Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Truro, Verenigd Koninkrijk, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30092
        • Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536-0284
        • University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Brown Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53225-3548
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersoon heeft vrijwillig schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven (vóór uitvoering van studiegerelateerde procedures)
  • De proefpersoon heeft erfelijk type 3 VWD (<= 3 IE/dL VWF:Ag) of ernstig type 1 of type 2A VWD (VWF:RCo <= 10% en FVIII:C <20%)
  • De patiënt heeft een medische voorgeschiedenis van ten minste 25 dagen blootstelling aan VWF/FVIII-stollingsfactorconcentraten
  • De proefpersoon heeft een Karnofsky-score >= 70%
  • De proefpersoon is tussen de 18 en 60 jaar oud (op de dag van ondertekening van de geïnformeerde toestemming)
  • NIET VAN TOEPASSING IN ITALIË: Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan en ermee instemmen anticonceptie toe te passen met behulp van een methode van bewezen betrouwbaarheid vanaf de dag van de screening tot het bezoek aan de voltooiing van de studie
  • ALLEEN VAN TOEPASSING IN ITALIË: Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben en ermee instemmen om niet-hormonale anticonceptie toe te passen met behulp van een methode van bewezen betrouwbaarheid (IUD acceptabel) vanaf de dag van screening tot 96 uur na het laatste onderzoek infuus van medicijnen
  • NIET VAN TOEPASSING IN ITALIË: De proefpersoon moet ermee instemmen om tot 96 uur na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel geen therapie te ondergaan (hormoongebaseerde anticonceptie is acceptabel) die de farmacokinetiek van de stollingsfactor verstoort
  • ALLEEN VAN TOEPASSING IN ITALIË: De proefpersoon moet ermee instemmen om tot 96 uur na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel geen therapie te ondergaan die de farmacokinetiek van de stollingsfactor verstoort

Uitsluitingscriteria:

  • De proefpersoon is gediagnosticeerd met een andere erfelijke of verworven stollingsstoornis dan VWD (inclusief kwalitatieve en kwantitatieve bloedplaatjesstoornissen en/of een internationale genormaliseerde ratio (INR) > 1,4)
  • De proefpersoon is gediagnosticeerd met een ADAMTS13-deficiëntie met minder dan 10% ADAMTS13-activiteit
  • De patiënt heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van VWF-remmers
  • De proefpersoon heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een FVIII-remmer met een titer >= 0,4 BU (volgens Nijmegen-assay) of >= 0,6 BU (volgens Bethesda-assay)
  • De proefpersoon heeft een bekende overgevoeligheid voor muizen- of hamstereiwitten
  • De patiënt heeft een medische voorgeschiedenis van immunologische stoornissen, met uitzondering van seizoensgebonden allergische rhinitis/conjunctivitis, voedselallergieën of dierallergieën
  • De patiënt heeft een medische geschiedenis van een trombo-embolische gebeurtenis
  • De proefpersoon is hiv-positief met een absoluut aantal CD4's < 200/mm3
  • De proefpersoon is gediagnosticeerd met hart- en vaatziekten (klassen 1-4 van de New York Heart Association (NYHA))
  • De proefpersoon is gediagnosticeerd met insuline-afhankelijke diabetes mellitus
  • De proefpersoon heeft een acute ziekte (bijv. griep, griepachtig syndroom, allergische rhinitis/conjunctivitis)
  • De proefpersoon is gediagnosticeerd met leverziekte, zoals blijkt uit, maar niet beperkt tot, een van de volgende: serum-ALT driemaal de bovengrens van normaal, hypoalbuminemie, hypertensie van de poortader (bijv. aanwezigheid van anders onverklaarbare splenomegalie, voorgeschiedenis van slokdarmvarices)
  • De proefpersoon is gediagnosticeerd met nierziekte, met een serumcreatininespiegel >= 2 mg/dL
  • Naar het oordeel van de onderzoeker heeft de proefpersoon een andere klinisch significante bijkomende ziekte (bijv. ongecontroleerde hypertensie, diabetes type II) die extra risico's voor de patiënt kunnen opleveren
  • De patiënt is behandeld met een immunomodulerend geneesmiddel, met uitzondering van lokale behandeling (bijv. zalven, neussprays) binnen 30 dagen voor inschrijving
  • De patiënt is behandeld met geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze trombotische trombocytopenische purpura (TTP) induceren (bijv. Adenosinedifosfaat (ADP)-receptorremmers (Clopidogrel, Ticlopidine)) binnen 60 dagen vóór inschrijving
  • De proefpersoon ontvangt of verwacht binnen 30 dagen vóór inschrijving een ander onderzoeks- en/of interventiegeneesmiddel te krijgen
  • Het onderwerp is een zogende vrouw
  • De patiënt heeft in de afgelopen 5 jaar een voorgeschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik
  • De patiënt heeft een progressieve dodelijke ziekte en/of een levensverwachting van minder dan 3 maanden
  • De proefpersoon wordt door de onderzoeker geïdentificeerd als niet in staat of niet bereid om mee te werken aan onderzoeksprocedures
  • De proefpersoon lijdt aan een psychische aandoening waardoor hij/zij de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek niet kan begrijpen en/of blijk geeft van een onwillige houding
  • Betrokkene zit in de gevangenis of wordt gedwongen vastgehouden op grond van een regelgevend en/of gerechtelijk bevel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: 1
Biologisch: Recombinant von Willebrand-factor: recombinant FVIII (rVWF:rFVIII)
Enkele dosis, dosisverhoging, verschillende cohorten
Actieve vergelijker: 2
Biologisch: Recombinant von Willebrand-factor: recombinant FVIII (rVWF:rFVIII)
Enkele dosis, dosisverhoging, verschillende cohorten
Biologisch: Op de markt gebracht plasma-afgeleid VWF/FVIII-concentraat
Cross-over: recombinant FVIII (rVWF:rFVIII) en op de markt gebracht plasma-afgeleid VWF/FVIII-concentraat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de onmiddellijke verdraagbaarheid en veiligheid aan te tonen na injecties met een enkele dosis rVWF:rFVIII in verschillende doses
Tijdsspanne: Tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksproduct
Tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksproduct

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Baxalta now part of Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 december 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
31 augustus 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
31 augustus 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
2 januari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
2 januari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
5 januari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
3 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
29 april 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 070701

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen