Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Farmakokineettinen, turvallisuus ja siedettävyystutkimus Von Willebrandin yhdistelmätekijän / Rekombinanttitekijä VIII -kompleksin tyypin 3 Von Willebrandin taudissa

torstai 29. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

Rekombinantti von Willebrand -tekijä / Rekombinanttitekijä VIII -kompleksi (rVWF:rFVIII): 1. vaiheen tutkimus, jossa arvioidaan farmakokinetiikkaa (PK), turvallisuutta ja siedettävyyttä tyypin 3 von Willebrandin taudissa (VWD)

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida rVWF:rFVIII:n välitöntä siedettävyyttä ja turvallisuutta potilailla, joilla on tyypin 3 Von Willebrandin tauti eri VWF:RCo-annosten antamisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
32

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
      • Genova, Italia, 16147
        • Giannia Gaslini Children´s Hospital
      • Milan, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
      • Naples, Italia, 80144
        • Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
      • Padua, Italia, 35128
        • University of Padua Medical School
      • Vicenza, Italia, 80144
        • Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2YP
        • Q.E.II Health Sciences Centre
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
      • Münster, Saksa, 48143
        • Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TT
        • West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0NN
        • Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Truro, Yhdistynyt kuningaskunta, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30092
        • Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536-0284
        • University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Brown Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53225-3548
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittava on vapaaehtoisesti antanut kirjallisen suostumuksen (ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista)
  • Potilaalla on perinnöllinen tyypin 3 VWD (<= 3 IU/dL VWF:Ag) tai vaikea tyypin 1 tai tyypin 2A VWD (VWF:RCo <= 10 % ja FVIII:C < 20 %)
  • Potilaalla on sairaushistoria vähintään 25 päivän altistumisesta VWF/FVIII-hyytymistekijäkonsentraateille
  • Koehenkilön Karnofsky-pistemäärä >= 70 %
  • Tutkittava on 18-60-vuotias (tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivänä)
  • EI KOSKEVAT ITALIASSA: Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ja heidän on suostuttava käyttämään ehkäisyä luotettavalla menetelmällä seulontapäivästä tutkimuksen päättymiskäyntiin saakka.
  • KOSKEVAT VAIN ITALIASSA: Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ja heidän on suostuttava käyttämään ei-hormonaalista ehkäisyä käyttämällä todistetusti luotettavaa menetelmää (IUD hyväksyttävä) seulontapäivästä 96 tunnin kuluttua viimeisestä tutkimuksesta. huumeinfuusio
  • EI KOSKEVAT ITALIASSA: Tutkittavan on suostuttava olemaan saamatta mitään hyytymistekijän farmakokinetiikkaa häiritsevää hoitoa (hormonipohjainen ehkäisy hyväksyttävä), ennen kuin 96 tunnin kuluttua viimeisestä tutkimuslääkeinfuusion jälkeen.
  • VOIMASSA VAIN ITALIASSA: Tutkittavan on suostuttava olemaan saamatta mitään hyytymistekijän farmakokinetiikkaa häiritsevää hoitoa ennen kuin 96 tuntia viimeisen tutkittavan lääkeinfuusion jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on diagnosoitu muu perinnöllinen tai hankittu hyytymishäiriö kuin VWD (mukaan lukien kvalitatiiviset ja kvantitatiiviset verihiutaleiden häiriöt ja/tai kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,4)
  • Koehenkilöllä on diagnosoitu ADAMTS13-puutos ja alle 10 % ADAMTS13-aktiivisuus
  • Potilaalla on ollut tai on olemassa VWF-estäjää
  • Potilaalla on ollut FVIII-inhibiittori, jonka tiitteri on >= 0,4 BU (Nijmegen-määrityksellä) tai >= 0,6 BU (Bethesda-määrityksellä)
  • Kohdeella on tunnettu yliherkkyys hiiren tai hamsterin proteiineille
  • Tutkittavalla on lääketieteellinen historia immunologisia häiriöitä lukuun ottamatta kausiluonteista allergista nuhaa/sidekalvotulehdusta, ruoka-allergioita tai eläinallergioita
  • Potilaalla on lääketieteellinen historia tromboembolisesta tapahtumasta
  • Potilas on HIV-positiivinen ja absoluuttinen CD4-määrä < 200/mm3
  • Tutkittavalla on diagnosoitu sydän- ja verisuonisairaus (New York Heart Associationin (NYHA) luokat 1-4)
  • Potilaalla on diagnosoitu insuliinista riippuvainen diabetes mellitus
  • Tutkittavalla on akuutti sairaus (esim. influenssa, flunssan kaltainen oireyhtymä, allerginen nuha/sidekalvotulehdus)
  • Potilaalla on diagnosoitu maksasairaus, josta on osoituksena, mutta ei rajoittuen, jokin seuraavista: seerumin ALT kolme kertaa normaalin yläraja, hypoalbuminemia, porttilaskimon hypertensio (esim. muutoin selittämättömän splenomegalian esiintyminen, ruokatorven suonikohjujen historia)
  • Potilaalla on diagnosoitu munuaissairaus, seerumin kreatiniinitaso >= 2 mg/dl
  • Tutkijan arvion mukaan tutkittavalla on toinen kliinisesti merkittävä samanaikainen sairaus (esim. hallitsematon verenpainetauti, tyypin II diabetes), jotka voivat aiheuttaa lisäriskejä koehenkilölle
  • Kohdetta on hoidettu immunomoduloivalla lääkkeellä, lukuun ottamatta paikallista hoitoa (esim. voiteet, nenäsumutteet) 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
  • Kohdetta on hoidettu lääkkeillä, joiden tiedetään aiheuttavan tromboottista trombosytopeenista purppuraa (TTP) (esim. Adenosiinidifosfaatti (ADP) -reseptorin estäjät (klopidogreeli, tiklopidiini)) 60 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
  • Potilas saa tai odottaa saavansa toista tutkimus- ja/tai interventiolääkettä 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
  • Kohde on imettävä nainen
  • Tutkittavalla on ollut huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä viimeisen viiden vuoden aikana
  • Potilaalla on etenevä kuolemaan johtava sairaus ja/tai elinajanodote on alle 3 kuukautta
  • Tutkija tunnistaa kohteen olevan kyvytön tai haluton tekemään yhteistyötä tutkimusmenetelmien kanssa
  • Tutkittava kärsii henkisestä tilasta, joka tekee hänestä kyvyttömän ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia ja/tai todisteita yhteistyökyvyttömyydestä
  • Kohde on vankilassa tai pakollisen säilöön säädösten ja/tai lain mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: 1
Biologinen: Rekombinantti von Willebrand -tekijä: rekombinantti FVIII (rVWF:rFVIII)
Yksittäinen annos, annoksen korotus, eri kohortteja
Active Comparator: 2
Biologinen: Rekombinantti von Willebrand -tekijä: rekombinantti FVIII (rVWF:rFVIII)
Yksittäinen annos, annoksen korotus, eri kohortteja
Biologinen: Markkinoitu plasmaperäinen VWF/FVIII-konsentraatti
Cross-over: rekombinantti FVIII (rVWF:rFVIII) ja markkinoitu plasmaperäinen VWF/FVIII-konsentraatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osoittaa välitöntä siedettävyyttä ja turvallisuutta rVWF:rFVIII:n kerta-annosinjektioiden jälkeen eri annoksilla
Aikaikkuna: Enintään 30 päivää viimeisen tutkimustuotteen infuusion jälkeen
Enintään 30 päivää viimeisen tutkimustuotteen infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Baxalta now part of Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. joulukuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 31. elokuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 31. elokuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 2. tammikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 2. tammikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 5. tammikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 3. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 29. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 070701

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia