Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Pharmakokinetische, Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie des rekombinanten Von-Willebrand-Faktors / rekombinanten Faktor-VIII-Komplexes bei der Von-Willebrand-Krankheit Typ 3

29. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Rekombinanter Von-Willebrand-Faktor/Rekombinanter Faktor-VIII-Komplex (rVWF:rFVIII): Eine Phase-1-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik (PK), Sicherheit und Verträglichkeit bei der Von-Willebrand-Krankheit Typ 3 (VWD)

Ziel dieser Studie ist es, die unmittelbare Verträglichkeit und Sicherheit von rVWF:rFVIII bei Patienten mit Von-Willebrand-Krankheit Typ 3 nach Verabreichung verschiedener Dosierungen von VWF:RCo zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
32

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
      • Münster, Deutschland, 48143
        • Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
      • Genova, Italien, 16147
        • Giannia Gaslini Children´s Hospital
      • Milan, Italien, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
      • Naples, Italien, 80144
        • Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
      • Padua, Italien, 35128
        • University of Padua Medical School
      • Vicenza, Italien, 80144
        • Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2YP
        • Q.E.II Health Sciences Centre
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30092
        • Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536-0284
        • University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Brown Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53225-3548
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TT
        • West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0NN
        • Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Truro, Vereinigtes Königreich, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband hat freiwillig eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben (vor der Durchführung studienbezogener Verfahren).
  • Der Proband hat eine erbliche VWD Typ 3 (<= 3 IE/dl VWF:Ag) oder eine schwere VWD Typ 1 oder Typ 2A (VWF:RCo <= 10 % und FVIII:C <20 %).
  • Der Proband hat eine medizinische Vorgeschichte von mindestens 25 Tagen, in denen er VWF/FVIII-Gerinnungsfaktorkonzentraten ausgesetzt war
  • Der Proband hat einen Karnofsky-Score >= 70 %
  • Der Proband ist zwischen 18 und 60 Jahre alt (am Tag der Unterzeichnung der Einverständniserklärung).
  • IN ITALIEN NICHT ANWENDBAR: Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich damit einverstanden erklären, vom Tag des Screenings bis zum Abschlussbesuch der Studie Verhütungsmittel mit einer nachweislich zuverlässigen Methode anzuwenden
  • NUR IN ITALIEN ANWENDBAR: Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich damit einverstanden erklären, vom Tag des Screenings bis 96 Stunden nach der letzten Untersuchung eine nicht hormonelle Verhütungsmethode unter Verwendung einer nachweislich zuverlässigen Methode (IUP akzeptabel) anzuwenden Drogeninfusion
  • IN ITALIEN NICHT ANWENDBAR: Der Proband muss zustimmen, bis 96 Stunden nach der letzten Infusion des Prüfpräparats keine Therapie (hormonbasierte Empfängnisverhütung akzeptabel) zu erhalten, die die Pharmakokinetik des Gerinnungsfaktors beeinträchtigt
  • NUR IN ITALIEN ANWENDBAR: Der Proband muss zustimmen, bis 96 Stunden nach der letzten Infusion des Prüfpräparats keine Therapie zu erhalten, die die Pharmakokinetik des Gerinnungsfaktors beeinträchtigt

Ausschlusskriterien:

  • Bei dem Probanden wurde eine andere erbliche oder erworbene Gerinnungsstörung als VWD diagnostiziert (einschließlich qualitativer und quantitativer Thrombozytenstörungen und/oder einer International Normalized Ratio (INR) > 1,4).
  • Bei der Person wurde ein ADAMTS13-Mangel mit weniger als 10 % ADAMTS13-Aktivität diagnostiziert
  • Der Proband hat eine Vorgeschichte oder das Vorliegen eines VWF-Inhibitors
  • Der Proband weist eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein eines FVIII-Inhibitors mit einem Titer von >= 0,4 BU (nach Nijmegen-Assay) oder >= 0,6 BU (nach Bethesda-Assay) auf.
  • Bei der Person besteht eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Maus- oder Hamsterproteinen
  • Der Proband hat eine Krankengeschichte mit immunologischen Störungen, ausgenommen saisonale allergische Rhinitis/Konjunktivitis, Nahrungsmittelallergien oder Tierallergien
  • Bei der Person ist in der Krankengeschichte ein thromboembolisches Ereignis aufgetreten
  • Die Person ist HIV-positiv mit einer absoluten CD4-Zahl < 200/mm3
  • Bei dem Probanden wurde eine Herz-Kreislauf-Erkrankung diagnostiziert (Klassen 1–4 der New York Heart Association (NYHA)).
  • Bei der Person wurde ein insulinabhängiger Diabetes mellitus diagnostiziert
  • Der Proband hat eine akute Erkrankung (z.B. Grippe, grippeähnliches Syndrom, allergische Rhinitis/Konjunktivitis)
  • Bei dem Probanden wurde eine Lebererkrankung diagnostiziert, die durch eines der folgenden Anzeichen nachgewiesen werden kann, aber nicht darauf beschränkt ist: Serum-ALT, dreimal so hoch wie die Obergrenze des Normalwerts, Hypalbuminämie, Pfortaderhochdruck (z. B. Vorliegen einer ansonsten ungeklärten Splenomegalie, Vorgeschichte von Ösophagusvarizen)
  • Bei der Person wurde eine Nierenerkrankung mit einem Serumkreatininspiegel >= 2 mg/dL diagnostiziert
  • Nach Einschätzung des Prüfers hat der Proband eine weitere klinisch bedeutsame Begleiterkrankung (z. B. unkontrollierter Bluthochdruck, Diabetes Typ II), die zusätzliche Risiken für den Patienten darstellen können
  • Der Proband wurde mit einem immunmodulatorischen Medikament behandelt, ausgenommen eine topische Behandlung (z. B. Salben, Nasensprays) innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung
  • Der Patient wurde mit Arzneimitteln behandelt, von denen bekannt ist, dass sie eine thrombotische thrombozytopenische Purpura (TTP) auslösen (z. B. Adenosindiphosphat (ADP)-Rezeptorinhibitoren (Clopidogrel, Ticlopidin)) innerhalb von 60 Tagen vor der Einschreibung
  • Der Proband erhält innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung ein anderes Prüfpräparat und/oder ein Interventionsmedikament oder beabsichtigt, dieses zu erhalten
  • Das Subjekt ist eine säugende Frau
  • Der Proband hat in den letzten 5 Jahren Drogen- oder Alkoholmissbrauch in der Vorgeschichte
  • Das Subjekt hat eine fortschreitende tödliche Krankheit und/oder eine Lebenserwartung von weniger als 3 Monaten
  • Der Prüfer stellt fest, dass der Proband nicht in der Lage oder nicht bereit ist, an den Studienabläufen mitzuarbeiten
  • Der Proband leidet unter einer psychischen Erkrankung, die es ihm unmöglich macht, die Art, den Umfang und die möglichen Konsequenzen der Studie zu verstehen und/oder Anzeichen einer unkooperativen Haltung zu zeigen
  • Die Person befindet sich aufgrund behördlicher und/oder gerichtlicher Anordnung im Gefängnis oder in Zwangshaft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: 1
Biologisch: Rekombinanter von Willebrand-Faktor: rekombinanter FVIII (rVWF:rFVIII)
Einzeldosis, Dosissteigerung, verschiedene Kohorten
Aktiver Komparator: 2
Biologisch: Rekombinanter von Willebrand-Faktor: rekombinanter FVIII (rVWF:rFVIII)
Einzeldosis, Dosissteigerung, verschiedene Kohorten
Biologisch: Vermarktetes, aus Plasma gewonnenes VWF/FVIII-Konzentrat
Crossover: rekombinanter FVIII (rVWF:rFVIII) und vermarktetes aus Plasma gewonnenes VWF/FVIII-Konzentrat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Um die unmittelbare Verträglichkeit und Sicherheit nach Einzeldosis-Injektionen von rVWF:rFVIII in verschiedenen Dosen zu demonstrieren
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage nach der letzten Infusion des Prüfpräparats
Bis zu 30 Tage nach der letzten Infusion des Prüfpräparats

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Baxalta now part of Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Dezember 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. August 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. August 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Januar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Januar 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Januar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. April 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 070701

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten