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Estudo Farmacocinético, de Segurança e Tolerabilidade do Fator de Von Willebrand Recombinante / Complexo do Fator VIII Recombinante na Doença de Von Willebrand Tipo 3

29 de abril de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Fator de Von Willebrand recombinante/complexo de fator VIII recombinante (rVWF:rFVIII): um estudo de fase 1 avaliando a farmacocinética (PK), segurança e tolerabilidade na doença de Von Willebrand tipo 3 (VWD)

Os objetivos deste estudo são avaliar a tolerabilidade imediata e a segurança do rVWF:rFVIII em indivíduos com Doença de Von Willebrand Tipo 3 após a administração de várias dosagens de VWF:RCo.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
32

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Hannover Medical School - Clinic for Haematology, Haemostaseology, Oncology and Stem Cell Transplantation
      • Münster, Alemanha, 48143
        • Institut für Thrombophilie und Hämostaseologie
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 2YP
        • Q.E.II Health Sciences Centre
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30092
        • Emory University School of Medicine, Dept. of Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
        • University of Kentucky Hemophilia Treatment Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Brown Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham & Women´s Hospital, Hematology Division
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14621
        • Rochester General Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53225-3548
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Itália
      • Firenze, Itália, 50134
        • Azienda Ospedaliero-universitaria "Careggi"
      • Genova, Itália, 16147
        • Giannia Gaslini Children´s Hospital
      • Milan, Itália, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano, Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi"
      • Naples, Itália, 80144
        • Ospedale San Giovanni Bosco, Centro Emofilia Divisione di Ematologia
      • Padua, Itália, 35128
        • University of Padua Medical School
      • Vicenza, Itália, 80144
        • Ospedale di Vicenza - U.L.S.S.N.6
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TT
        • West Midlands Region Adult Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital
      • London, Reino Unido, W12 0NN
        • Imperial College School of Medicine, Hammersmith Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester Healthcare NHS Trust, Manchester Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Truro, Reino Unido, TR1 3LJ
        • Royal Cornwall Hospital
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • General Hospital Vienna (Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien), University Department for Internal Medicine I

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito deu voluntariamente o consentimento informado por escrito (antes da condução de qualquer procedimento relacionado ao estudo)
  • O sujeito tem VWD tipo 3 hereditária (<= 3 UI/dL VWF:Ag) ou VWD tipo 1 ou tipo 2A grave (VWF:RCo <= 10% e FVIII:C <20%)
  • O sujeito tem um histórico médico de pelo menos 25 dias de exposição a concentrados de fator de coagulação VWF/FVIII
  • O sujeito tem uma pontuação de Karnofsky >= 70%
  • O sujeito tem entre 18 e 60 anos de idade (no dia da assinatura do consentimento informado)
  • NÃO APLICÁVEL NA ITÁLIA: Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo e concordar em praticar contracepção usando um método de confiabilidade comprovada desde o dia da triagem até a visita de conclusão do estudo
  • APLICÁVEL APENAS NA ITÁLIA: Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo e concordar em praticar contracepção não hormonal usando um método de confiabilidade comprovada (DIU aceitável) desde o dia da triagem até 96 horas após a última investigação infusão de drogas
  • NÃO APLICÁVEL NA ITÁLIA: O sujeito deve concordar em não fazer nenhuma terapia (contracepção hormonal aceitável) que interfira na farmacocinética do fator de coagulação até 96 horas após a última infusão do medicamento experimental
  • APLICÁVEL APENAS NA ITÁLIA: O sujeito deve concordar em não fazer nenhuma terapia que interfira na farmacocinética do fator de coagulação até 96 horas após a última infusão do medicamento experimental

Critério de exclusão:

  • O sujeito foi diagnosticado com um distúrbio de coagulação hereditário ou adquirido diferente de VWD (incluindo distúrbios plaquetários qualitativos e quantitativos e/ou uma razão normalizada internacional (INR) > 1,4)
  • O sujeito foi diagnosticado com deficiência de ADAMTS13 com menos de 10% de atividade de ADAMTS13
  • O sujeito tem um histórico ou presença de inibidor de VWF
  • O sujeito tem histórico ou presença de inibidor de FVIII com título >= 0,4 BU (pelo ensaio de Nijmegen) ou >= 0,6 BU (pelo ensaio de Bethesda)
  • O sujeito tem uma hipersensibilidade conhecida a proteínas de camundongo ou hamster
  • O indivíduo tem um histórico médico de distúrbios imunológicos, excluindo rinite/conjuntivite alérgica sazonal, alergias alimentares ou alergias a animais
  • O sujeito tem um histórico médico de um evento tromboembólico
  • O sujeito é HIV positivo com contagem absoluta de CD4 < 200/mm3
  • O sujeito foi diagnosticado com doença cardiovascular (classes 1-4 da New York Heart Association (NYHA))
  • O sujeito foi diagnosticado com diabetes mellitus dependente de insulina
  • O sujeito tem uma doença aguda (por exemplo, influenza, síndrome semelhante à gripe, rinite/conjuntivite alérgica)
  • O sujeito foi diagnosticado com doença hepática, conforme evidenciado por, mas não limitado a, qualquer um dos seguintes: ALT sérica três vezes o limite superior do normal, hipoalbuminemia, hipertensão da veia porta (por exemplo, presença de esplenomegalia inexplicável, história de varizes esofágicas)
  • O sujeito foi diagnosticado com doença renal, com nível de creatinina sérica >= 2 mg/dL
  • No julgamento do investigador, o sujeito tem outra doença concomitante clinicamente significativa (por exemplo, hipertensão não controlada, diabetes tipo II) que podem representar riscos adicionais para o sujeito
  • O sujeito foi tratado com um medicamento imunomodulador, excluindo o tratamento tópico (por exemplo, pomadas, sprays nasais) dentro de 30 dias antes da inscrição
  • O sujeito foi tratado com drogas conhecidas por induzir púrpura trombocitopênica trombótica (TTP) (por exemplo, Inibidores do receptor de difosfato de adenosina (ADP) (Clopidogrel, Ticlopidina)) dentro de 60 dias antes da inscrição
  • O sujeito está recebendo ou espera receber outro medicamento experimental e/ou intervencional dentro de 30 dias antes da inscrição
  • O sujeito é uma fêmea lactante
  • O sujeito tem um histórico de abuso de drogas ou álcool nos últimos 5 anos
  • O sujeito tem uma doença fatal progressiva e/ou expectativa de vida inferior a 3 meses
  • O sujeito é identificado pelo investigador como incapaz ou indisposto a cooperar com os procedimentos do estudo
  • O sujeito sofre de uma condição mental que o torna incapaz de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo e/ou a evidência de uma atitude não cooperativa
  • Sujeito está preso ou detido compulsivamente por ordem regulamentar e/ou judicial

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: 1
Biológico: Fator de von Willebrand recombinante: FVIII recombinante (rVWF:rFVIII)
Dose única, escalonamento de dose, várias coortes
Comparador Ativo: 2
Biológico: Fator de von Willebrand recombinante: FVIII recombinante (rVWF:rFVIII)
Dose única, escalonamento de dose, várias coortes
Biológico: Concentrado de VWF/FVIII derivado de plasma comercializado
Cross-over: FVIII recombinante (rVWF:rFVIII) e concentrado de VWF/FVIII derivado de plasma comercializado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Demonstrar a tolerabilidade e segurança imediatas após injeções de dose única de rVWF:rFVIII em várias doses
Prazo: Até 30 dias após a última infusão do produto experimental
Até 30 dias após a última infusão do produto experimental

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Baxalta now part of Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de dezembro de 2008

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de agosto de 2010

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de agosto de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
2 de janeiro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de janeiro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de janeiro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de maio de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de abril de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 070701

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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