Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie Aldurazymu u pacientů s mukopolysacharidózou (MPS) I

19. března 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, nadnárodní, klinická studie rekombinantní lidské alfa L-iduronidázy u pacientů s mukopolysacharidózou I

Tato studie se provádí za účelem prokázání bezpečnosti a klinické účinnosti léčby Aldurazymem u pacientů s MPS I

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
45

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
  • Německo
      • Mainz, Německo
  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient měl zdokumentovanou diagnózu MPS I potvrzenou měřitelnými klinickými příznaky a symptomy MPS I a hladinu aktivity enzymu fibroblastů nebo leukocytů alfa-L-iduronidázy nižší než 10 % spodní hranice normálního rozmezí měřicí laboratoře.
  • Pacientky ve fertilním věku měly na začátku negativní těhotenský test (močový beta-lidský choriový gonadotropin (hCG)) (všem pacientkám ve fertilním věku a sexuálně zralým pacientům bylo doporučeno používat během studie lékařsky uznávanou metodu antikoncepce) .
  • Pacient byl schopen samostatně stát 6 minut a během 6 minut ujít minimálně 5 metrů.
  • Pacient byl schopen provést reprodukovatelný FVC manévr.
  • Pacient měl výchozí hodnotu FVC, která byla menší nebo rovna 80 % pacientovy předpokládané normální hodnoty FVC založené na polgarových předpokládaných hodnotách výšky ve stoje pro děti ve věku 5 až 7 let a Hankinsonových předpokládaných hodnotách pro věk 8 a více let.

Kritéria vyloučení:

  • Pacientovi byla provedena tracheostomie.
  • Pacient již dříve podstoupil transplantaci kostní dřeně.
  • Pacientka byla těhotná nebo kojící.
  • Pacient dostal testovaný lék během 30 dnů před zařazením do studie.
  • Pacient měl zdravotní stav, závažnou interkurentní chorobu nebo jinou polehčující okolnost, která mohla významně narušit dodržování studie včetně všech hodnocení předepisování a následných činností.
  • Pacient měl známou přecitlivělost na rhIDU nebo na složky aktivních nebo placebo testovacích roztoků.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Pacientům v placebo-kontrolní skupině byl podáván roztok 100 milimolárního (mM) fosforečnanu sodného, ​​150 mM chloridu sodného a 0,001% polysorbátu-80, upravený na pH 5,8, podávaný intravenózně po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně po dobu 26 týdnů.
Biologický: Placebo
Pacientům v placebo-kontrolní skupině byl podáván roztok 100 mM fosforečnanu sodného, ​​150 mM chloridu sodného a 0,001 % polysorbátu-80, upravený na pH 5,8, podávaný intravenózně po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně po dobu 26 týdnů.
Aktivní komparátor: Léčba Aldurazymem
Pacienti ve skupině s aktivní léčbou dostávali Aldurazyme intravenózně v dávce 100 jednotek/kg (přibližně 0,58 mg/kg = označená dávka) podávanou intravenózně po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně po dobu 26 týdnů.
Biologický: rhIDU (rekombinantní lidská alfa-L-iduronidáza)
Pacienti ve skupině s aktivní léčbou dostávali Aldurazyme intravenózně v dávce 100 jednotek/kg (přibližně 0,58 mg/kg) podávanou intravenózně po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně po dobu 26 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková změna procenta předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC) od základního stavu do týdne 26
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
Percent Predicted Forced Vital Capacity (FVC): maximální vydechovaný dechový objem po maximálním nádechu. Celková změna od výchozího stavu do týdne 26 v procentech předpokládané FVC = (pozorovaná hodnota)/(předpokládaná hodnota) * 100 %). Vyšší hodnota znamená větší odezvu.
Výchozí stav do týdne 26
Celková změna od základního k 26. týdnu v testu šestiminutové chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
Šestiminutový test chůze (6MWT): Ušená vzdálenost (měřená v metrech) za 6 minut. Větší vzdálenost znamená větší odezvu.
Výchozí stav do týdne 26

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková změna indexu apnoe/hypopnoe (AHI) od výchozího stavu do 26. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
Index apnoe/hypopnoe (AHI): Počet nepřítomných (apnoe) a mělkých (hypopnoe) dechů za hodinu spánku. Celková změna od základního do 26. týdne v AHI. Větší pokles událostí znamená větší odezvu.
Výchozí stav do týdne 26
Celková procentní změna objemu jater od výchozího stavu do 26. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
Objem jaterních orgánů: Objem jater měřený magnetickou rezonancí (MRI). Větší pokles hlasitosti znamená větší odezvu.
Výchozí stav do týdne 26
Celková změna od výchozího stavu do 26. týdne v dotazníku pro hodnocení zdraví dítěte/dotazníku pro hodnocení zdraví (CHAQ/HAQ) skóre indexu postižení
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
CHAQ/HAQ) = Pacientský dotazník, který měří stupeň postižení na škále od 0 (žádné postižení) do 3 (maximální postižení). Nižší skóre znamená větší odezvu.
Výchozí stav do týdne 26
Celková změna rozsahu pohybu aktivního kloubu (ROM) od výchozího stavu do 26. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
Rozsah pohybu aktivního kloubu (ROM): Flexe ramen Schopnost maximálně zvednout paži nad hlavu bez pomoci. Rozsah pohybu ramene (průměr levé a pravé paže) měřený ve stupních (0-180) pomocí goniometrie. Větší stupeň flexe ukazuje na větší odezvu.
Výchozí stav do týdne 26
Celková procentní změna hladin glykosaminoglykanů (GAG) v moči od výchozího stavu do 26. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
Hladiny glykosaminoglykanu (GAG) v moči: Koncentrace GAG ​​vzhledem ke kreatininu v moči. Větší pokles hladiny GAG ukazuje na větší odezvu.
Výchozí stav do týdne 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Genzyme, a Sanofi Company

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
BioMarin/Genzyme LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2000

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2001

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2001

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. června 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. června 2009

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. června 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. dubna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. března 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALID-003-99

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení