Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af Aldurazyme hos patienter med mucopolysaccharidosis (MPS) I

19. marts 2015 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenter, multinational, klinisk undersøgelse af rekombinant human alfa L-Iduronidase hos patienter med mucopolysaccharidosis I

Denne undersøgelse udføres for at demonstrere sikkerheden og den kliniske effekt af Aldurazyme-behandling hos MPS I-patienter

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
45

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten havde en dokumenteret diagnose af MPS I bekræftet af målbare kliniske tegn og symptomer på MPS I og et fibroblast- eller leukocyt-alfa-L-iduronidase-enzymaktivitetsniveau på mindre end 10 % af den nedre grænse for normalområdet for målelaboratoriet.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder havde en negativ graviditetstest (urin-beta-humant choriongonadotropin (hCG)) ved baseline (alle kvindelige patienter i den fødedygtige alder og seksuelt modne mandlige patienter blev rådet til at bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode gennem hele undersøgelsen) .
  • Patienten var i stand til at stå selvstændigt i 6 minutter og gå minimum 5 meter inden for 6 minutter.
  • Patienten var i stand til at udføre en reproducerbar FVC-manøvre.
  • Patienten havde en baseline FVC-værdi, der var mindre end eller lig med 80 % af patientens forudsagte normale FVC-værdi baseret på polgar-forudsagte værdier for ståhøjde for børn i alderen 5 til 7 år og Hankinson-forudsagte værdier for 8 år og derover.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten havde gennemgået en trakeostomi.
  • Patienten havde tidligere gennemgået en knoglemarvstransplantation.
  • Patienten var gravid eller ammende.
  • Patienten har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studieindskrivning.
  • Patienten havde en medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller anden formildende omstændighed, der i væsentlig grad kunne have interfereret med undersøgelsesoverholdelse, inklusive alle ordinationsevalueringer og opfølgningsaktiviteter.
  • Patienten havde en kendt overfølsomhed over for rhIDU eller over for komponenter i de aktive eller placebo-testopløsninger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Patienter i placebokontrolgruppen fik administreret en opløsning af 100 millimolær (mM) natriumphosphat, 150 mM natriumchlorid og 0,001 % polysorbat-80, justeret til en pH på 5,8 administreret intravenøst ​​over ca. 4 timer én gang om ugen i 26 uger.
Biologisk: Placebo
Patienter i placebo-kontrolgruppen fik administreret en opløsning af 100 mM natriumphosphat, 150 mM natriumchlorid og 0,001 % polysorbat-80, justeret til en pH på 5,8 administreret intravenøst ​​over en tidsperiode på ca. 4 timer en gang om ugen i 26 uger.
Aktiv komparator: Aldurazyme behandling
Patienter i den aktive behandlingsgruppe fik Aldurazyme intravenøst ​​i en dosis på 100 enheder/kg (ca. 0,58 mg/kg = mærket dosis) administreret intravenøst ​​over ca. 4 timer én gang om ugen i 26 uger.
Biologisk: rhIDU (rekombinant human-Alpha-L-Iduronidase)
Patienter i den aktive behandlingsgruppe fik Aldurazyme intravenøst ​​i en dosis på 100 enheder/kg (ca. 0,58 mg/kg) administreret intravenøst ​​over ca. 4 timer én gang om ugen i 26 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet ændring fra baseline til uge 26 i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Procent Predicted Forced Vital Capacity (FVC): den maksimale udåndede åndedrætsvolumen efter en maksimal indåndet vejrtrækning. Samlet ændring fra baseline til uge 26 i procent forudsagt FVC = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100 %). En højere værdi indikerer en større respons.
Baseline til uge 26
Samlet ændring fra baseline til uge 26 i seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Seks minutters gangtest (6MWT): Gået distance (målt i meter) på 6 minutter. En længere afstand indikerer en større respons.
Baseline til uge 26

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet ændring fra baseline til uge 26 i Apnø/Hypopnea Index (AHI)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Apnø/Hypopnø Index (AHI): Antal fraværende (apnø) og overfladiske (hypopnø) vejrtrækninger pr. times søvn. Samlet ændring fra baseline til uge 26 i AHI. Et større fald i hændelser indikerer en større respons.
Baseline til uge 26
Samlet procentvis ændring fra baseline til uge 26 i levervolumen
Tidsramme: Baseline til uge 26
Leverorganvolumen: Levervolumen målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Større fald i volumen indikerer en større respons.
Baseline til uge 26
Samlet ændring fra baseline til uge 26 i Child Health Assessment Questionnaire/Health Assessment Questionnaire (CHAQ/HAQ) handicapindeksscore
Tidsramme: Baseline til uge 26
CHAQ/HAQ) = Patientspørgeskema, der måler graden af ​​invaliditet på en skala fra 0 (ingen funktionsnedsættelse) til 3 (maksimal invaliditet). En lavere score indikerer en større respons.
Baseline til uge 26
Samlet ændring fra baseline til uge 26 i Active Joint Range of Motion (ROM)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Active Joint Range of Motion (ROM): Skulderfleksion Evne til maksimalt at hæve ens arm over hovedet uden hjælp. Skulderens bevægelsesområde (gennemsnit af venstre og højre arm) målt i grader (0-180) ved goniometri. Større grad af fleksion indikerer større respons.
Baseline til uge 26
Samlet procentvis ændring fra baseline til uge 26 i uringlycosaminoglycan (GAG) niveauer
Tidsramme: Baseline til uge 26
Urinary Glycosaminoglycan (GAG) Niveauer: Koncentration af GAG i forhold til kreatinin i urinen. Et større fald i GAG-niveau indikerer en større respons.
Baseline til uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genzyme, a Sanofi Company

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
BioMarin/Genzyme LLC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2001

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2001

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. juni 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. juni 2009

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. juni 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. marts 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALID-003-99

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger