Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne preparatu Aldurazyme u pacjentów z mukopolisacharydozą (MPS) I

19 marca 2015 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie kliniczne rekombinowanej ludzkiej alfa-L-iduronidazy u pacjentów z mukopolisacharydozą I

Badanie to jest prowadzone w celu wykazania bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej leczenia produktem Aldurazyme u pacjentów z MPS I

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
45

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent miał udokumentowane rozpoznanie MPS I potwierdzone mierzalnymi objawami klinicznymi i przedmiotowymi MPS I oraz poziomem aktywności enzymu alfa-L-iduronidazy fibroblastów lub leukocytów poniżej 10% dolnej granicy zakresu normy laboratorium pomiarowego.
  • Pacjentki w wieku rozrodczym miały ujemny wynik testu ciążowego (beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa (hCG) w moczu) na początku badania (wszystkim pacjentkom w wieku rozrodczym i dojrzałym płciowo mężczyznom zalecano stosowanie medycznie akceptowanej metody antykoncepcji przez cały okres badania) .
  • Pacjent był w stanie stać samodzielnie przez 6 minut i przejść co najmniej 5 metrów w ciągu 6 minut.
  • Pacjent był w stanie wykonać powtarzalny manewr FVC.
  • U pacjenta wyjściowa wartość FVC była mniejsza lub równa 80% przewidywanej normalnej wartości FVC pacjenta na podstawie wartości przewidywanych przez Polgara dla wzrostu w pozycji stojącej dla dzieci w wieku od 5 do 7 lat oraz wartości przewidywanych według Hankinsona dla wieku 8 lat i starszych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent miał wykonaną tracheostomię.
  • Pacjent przeszedł wcześniej przeszczep szpiku kostnego.
  • Pacjentka była w ciąży lub karmiła piersią.
  • Pacjent otrzymał badany lek w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  • Pacjent miał stan chorobowy, poważną współistniejącą chorobę lub inne okoliczności łagodzące, które mogły znacząco zakłócić zgodność badania, w tym wszystkie oceny przepisywania i działania następcze.
  • Pacjent miał znaną nadwrażliwość na rhIDU lub na składniki aktywnych lub placebo roztworów testowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Pacjentom z grupy kontrolnej otrzymującej placebo podawano roztwór 100 milimolowego (mM) fosforanu sodu, 150 mM chlorku sodu i 0,001% polisorbatu-80, doprowadzony do pH 5,8, podawany dożylnie przez około 4 godziny raz w tygodniu przez 26 tygodni.
Biologiczny: Placebo
Pacjentom z grupy placebo-kontrolnej podawano roztwór 100 mM fosforanu sodu, 150 mM chlorku sodu i 0,001% polisorbatu-80, o pH doprowadzonym do 5,8, podawano dożylnie przez okres około 4 godzin raz w tygodniu przez 26 tygodni.
Aktywny komparator: Leczenie Aldurazymem
Pacjenci w grupie leczonej czynnie otrzymywali Aldurazyme dożylnie w dawce 100 jednostek/kg mc. (około 0,58 mg/kg mc. = dawka podana na etykiecie) podawaną dożylnie przez około 4 godziny raz w tygodniu przez 26 tygodni.
Biologiczny: rhIDU (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
Pacjenci z grupy aktywnego leczenia otrzymywali Aldurazyme dożylnie w dawce 100 jednostek/kg (około 0,58 mg/kg) podawanej dożylnie przez około 4 godziny raz w tygodniu przez 26 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26. w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC): maksymalna wydychana objętość oddechowa po maksymalnym wdechu. Ogólna zmiana od wartości początkowej do tygodnia 26. w procentach przewidywanych FVC = (wartość obserwowana)/(wartość przewidywana) * 100%). Wyższa wartość oznacza lepszą odpowiedź.
Linia bazowa do tygodnia 26
Ogólna zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26 w sześciominutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Sześciominutowy test marszu (6MWT): Dystans pokonany (mierzony w metrach) w ciągu 6 minut. Większa odległość oznacza lepszą reakcję.
Linia bazowa do tygodnia 26

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26 we wskaźniku bezdechów/spłyceń (AHI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Wskaźnik bezdechu/spłycenia oddechu (AHI): Liczba nieobecnych (bezdech) i płytkich (spłycenie) oddechów na godzinę snu. Ogólna zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26 w AHI. Większy spadek liczby zdarzeń wskazuje na większą reakcję.
Linia bazowa do tygodnia 26
Ogólna procentowa zmiana objętości wątroby od wartości początkowej do tygodnia 26
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Objętość narządów wątroby: Objętość wątroby mierzona metodą rezonansu magnetycznego (MRI). Większy spadek głośności wskazuje na większą reakcję.
Linia bazowa do tygodnia 26
Ogólna zmiana od punktu początkowego do 26. tygodnia w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia dziecka/kwestionariuszu oceny stanu zdrowia (CHAQ/HAQ) Wskaźnik niepełnosprawności
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
CHAQ/HAQ) = kwestionariusz pacjenta, który mierzy stopień niepełnosprawności w skali od 0 (brak niepełnosprawności) do 3 (maksymalna niepełnosprawność). Niższy wynik oznacza lepszą odpowiedź.
Linia bazowa do tygodnia 26
Ogólna zmiana aktywnego wspólnego zakresu ruchu (ROM) od punktu początkowego do tygodnia 26.
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Active Joint Range of Motion (ROM): Zgięcie barku Zdolność do maksymalnego uniesienia ramienia nad głowę bez pomocy. Zakres ruchu barku (średnia dla lewego i prawego ramienia) mierzony w stopniach (0-180) za pomocą goniometrii. Większy stopień zgięcia wskazuje na lepszą reakcję.
Linia bazowa do tygodnia 26
Ogólna zmiana procentowa stężeń glikozaminoglikanu w moczu (GAG) od wartości początkowej do tygodnia 26.
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Poziomy glikozaminoglikanu w moczu (GAG): Stężenie GAG ​​w stosunku do kreatyniny w moczu. Większy spadek poziomu GAG wskazuje na większą odpowiedź.
Linia bazowa do tygodnia 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Genzyme, a Sanofi Company

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
BioMarin/Genzyme LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2000

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2001

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2001

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 czerwca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 czerwca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 czerwca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 kwietnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALID-003-99

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami