Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aldurazymen kliininen tutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi (MPS) I

torstai 19. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskus, monikansallinen kliininen tutkimus ihmisen rekombinantti alfa-L-iduronidaasista potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I

Tämä tutkimus tehdään Aldurazyme-hoidon turvallisuuden ja kliinisen tehon osoittamiseksi MPS I -potilailla

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
45

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
  • Saksa
      • Mainz, Saksa
  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaalla oli dokumentoitu MPS I -diagnoosi, joka vahvistettiin mitattavissa olevilla MPS I:n kliinisillä oireilla ja fibroblastien tai leukosyyttien alfa-L-iduronidaasientsyymin aktiivisuustasolla, joka oli alle 10 % mittauslaboratorion normaalin alueen alarajasta.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla oli negatiivinen raskaustesti (virtsa-beeta-ihmisen koriongonadotropiini (hCG)) lähtötilanteessa (kaikkia hedelmällisessä iässä olevia naispotilaita ja seksuaalisesti kypsiä miespotilaita neuvottiin käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan) .
  • Potilas pystyi seisomaan itsenäisesti 6 minuuttia ja kävelemään vähintään 5 metriä 6 minuutin sisällä.
  • Potilas pystyi suorittamaan toistettavan FVC-liikkeen.
  • Potilaan lähtötason FVC-arvo oli pienempi tai yhtä suuri kuin 80 % potilaan ennustetusta normaalista FVC-arvosta, joka perustui polgar-ennusteisiin 5–7-vuotiaiden lasten seisomakorkeudelle ja Hankinsonin ennustettuihin arvoihin 8-vuotiaille ja sitä vanhemmille.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalle oli tehty trakeostomia.
  • Potilaalle oli aiemmin tehty luuydinsiirto.
  • Potilas oli raskaana tai imetti.
  • Potilas on saanut tutkimuslääkkeen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Potilaalla oli sairaus, vakava väliaikainen sairaus tai muu lieventävä seikka, joka olisi voinut merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista, mukaan lukien kaikki lääkemääräysarvioinnit ja seurantatoimet.
  • Potilaalla oli tunnettu yliherkkyys rhIDU:lle tai aktiivisen tai lumelääkkeen testiliuosten aineosille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Plasebo
Lumekontrolliryhmän potilaille annettiin liuosta, jossa oli 100 millimolaarista (mM) natriumfosfaattia, 150 mM natriumkloridia ja 0,001 % polysorbaatti-80:tä, pH säädettynä arvoon 5,8, ja annettiin suonensisäisesti noin 4 tunnin aikana kerran viikossa 26 viikon ajan.
Biologinen: Plasebo
Lumekontrolliryhmän potilaille annettiin liuosta, jossa oli 100 mM natriumfosfaattia, 150 mM natriumkloridia ja 0,001 % polysorbaatti-80:tä, pH säädettynä arvoon 5,8, ja annettiin suonensisäisesti noin 4 tunnin ajan kerran viikossa 26 viikon ajan.
Active Comparator: Aldurazyme-hoito
Potilaat aktiivisessa hoitoryhmässä saivat Aldurazymea suonensisäisesti annoksella 100 yksikköä/kg (noin 0,58 mg/kg = merkitty annos) laskimoon noin 4 tunnin aikana kerran viikossa 26 viikon ajan.
Biologinen: rhIDU (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
Potilaat aktiivisessa hoitoryhmässä saivat Aldurazymea suonensisäisesti annoksena 100 yksikköä/kg (noin 0,58 mg/kg) laskimoon noin 4 tunnin aikana kerran viikossa 26 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaismuutos perustilanteesta viikkoon 26 prosentteina ennustetusta pakotetusta elinvoimakapasiteetista (FVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Prosentuaalinen ennustettu pakotettu elinkapasiteetti (FVC): suurin uloshengitystilavuus maksimaalisen sisäänhengityksen jälkeen. Kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26 prosentteina ennustettu FVC = (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %). Suurempi arvo tarkoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 26
Kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26 kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT): Kävelty matka (metreinä mitattuna) 6 minuutissa. Pidempi etäisyys tarkoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Apnea/hypopneaindeksin (AHI) kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Apnea/hypopneaindeksi (AHI): Poissaolevien (apnea) ja pinnallisten (hypopnea) hengitysten määrä unituntia kohden. Kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26 AHI:ssa. Tapahtumien suurempi väheneminen tarkoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 26
Maksan tilavuuden kokonaismuutos prosentteina lähtötasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Maksaelimen tilavuus: Maksan tilavuus mitattuna magneettikuvauksella (MRI). Suurempi äänenvoimakkuuden lasku tarkoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 26
Kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26 lasten terveyden arviointikyselyn/terveyden arviointikyselyn (CHAQ/HAQ) vammaisuusindeksin pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26
CHAQ/HAQ) = Potilaskysely, joka mittaa vamman astetta asteikolla 0 (ei vammaisuutta) 3:een (maksimaalinen vamma). Pienempi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vastausta.
Lähtötilanne viikolle 26
Aktiivisen yhteisen liikeradan (ROM) kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Active Joint Range of Motion (ROM): Olkapään taipuminen Kyky nostaa käsivartta maksimaalisesti pään yläpuolelle ilman apua. Hartioiden liikealue (vasemman ja oikean käden keskiarvo) mitattuna asteina (0-180) goniometrisesti. Suurempi taivutus osoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 26
Virtsan glykosaminoglykaani (GAG) -tasojen kokonaismuutos lähtötasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Virtsan glykosaminoglykaanin (GAG) tasot: GAG:n pitoisuus suhteessa kreatiniiniin virtsassa. GAG-tason suurempi lasku osoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Genzyme, a Sanofi Company

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
BioMarin/Genzyme LLC

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. joulukuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. syyskuuta 2001

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. syyskuuta 2001

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 2. kesäkuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 2. kesäkuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 7. huhtikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 19. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ALID-003-99

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia