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Estudo Clínico de Aldurazyme em Pacientes com Mucopolissacaridose (MPS) I

19 de março de 2015 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, multinacional da alfa L-iduronidase humana recombinante em pacientes com mucopolissacaridose I

Este estudo está sendo conduzido para demonstrar a segurança e a eficácia clínica do tratamento com Aldurazyme em pacientes com MPS I

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
45

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente tinha um diagnóstico documentado de MPS I confirmado por sinais e sintomas clínicos mensuráveis ​​de MPS I e um nível de atividade da enzima alfa-L-iduronidase de fibroblastos ou leucócitos inferior a 10% do limite inferior da faixa normal do laboratório de medição.
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar tiveram um teste de gravidez negativo (beta-gonadotrofina coriônica humana (hCG) na urina) no início do estudo (todas as pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e pacientes do sexo masculino sexualmente maduros foram aconselhados a usar um método contraceptivo clinicamente aceito durante todo o estudo) .
  • O paciente foi capaz de ficar de pé independentemente por 6 minutos e caminhar um mínimo de 5 metros em 6 minutos.
  • O paciente foi capaz de realizar uma manobra de CVF reprodutível.
  • O paciente tinha um valor basal de CVF inferior ou igual a 80% do valor previsto de CVF normal do paciente com base nos valores previstos de Polgar para altura em pé para crianças de 5 a 7 anos de idade e valores previstos de Hankinson para idades de 8 anos ou mais.

Critério de exclusão:

  • O paciente foi submetido a uma traqueostomia.
  • O paciente já havia passado por um transplante de medula óssea.
  • A paciente estava grávida ou amamentando.
  • O paciente recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo.
  • O paciente tinha uma condição médica, doença intercorrente grave ou outra circunstância atenuante que poderia ter interferido significativamente na adesão ao estudo, incluindo todas as avaliações de prescrição e atividades de acompanhamento.
  • O paciente tinha hipersensibilidade conhecida ao rhIDU ou aos componentes das soluções de teste ativas ou placebo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Os pacientes do grupo placebo-controle receberam uma solução de 100 milimoles (mM) de fosfato de sódio, 150 mM de cloreto de sódio e 0,001% de polissorbato-80, ajustado para um pH de 5,8 administrado por via intravenosa durante aproximadamente 4 horas uma vez por semana durante 26 semanas.
Biológico: Placebo
Os pacientes do grupo placebo-controle receberam uma solução de fosfato de sódio 100 mM, cloreto de sódio 150 mM e polissorbato-80 a 0,001%, ajustado para um pH de 5,8 administrado por via intravenosa durante um período de aproximadamente 4 horas uma vez por semana durante 26 semanas.
Comparador Ativo: Tratamento Aldurazyme
Os pacientes no grupo de tratamento ativo receberam Aldurazyme por via intravenosa na dose de 100 Unidades/kg (aproximadamente 0,58 mg/kg = dose marcada) administrado por via intravenosa durante aproximadamente 4 horas uma vez por semana durante 26 semanas.
Biológico: rhIDU (alfa-L-iduronidase humana recombinante)
Os pacientes no grupo de tratamento ativo receberam Aldurazyme por via intravenosa na dose de 100 unidades/kg (aproximadamente 0,58 mg/kg) administrado por via intravenosa durante aproximadamente 4 horas uma vez por semana durante 26 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração geral da linha de base até a semana 26 em porcentagem da capacidade vital forçada prevista (FVC)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Porcentagem da capacidade vital forçada prevista (FVC): o volume respiratório expirado máximo após uma respiração inspiratória máxima. Alteração geral da linha de base até a semana 26 em porcentagem de CVF prevista = (valor observado)/(valor previsto) * 100%). Um valor mais alto indica uma resposta maior.
Linha de base até a semana 26
Mudança geral da linha de base até a semana 26 no teste de caminhada de seis minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Teste de Caminhada de Seis Minutos (TC6M): Distância percorrida (medida em metros) em 6 minutos. Uma distância maior indica uma resposta maior.
Linha de base até a semana 26

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança geral desde a linha de base até a semana 26 no índice de apneia/hipopneia (IAH)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Índice de apneia/hipopneia (IAH): Número de respirações ausentes (apneia) e superficiais (hipopneia) por hora de sono. Mudança geral da linha de base até a semana 26 no IAH. Uma diminuição maior nos eventos indica uma resposta maior.
Linha de base até a semana 26
Alteração percentual geral desde a linha de base até a semana 26 no volume do fígado
Prazo: Linha de base até a semana 26
Volume do Órgão do Fígado: Volume do fígado medido por Ressonância Magnética (MRI). Maior diminuição no volume indica uma resposta maior.
Linha de base até a semana 26
Mudança geral desde a linha de base até a semana 26 no Questionário de avaliação de saúde infantil/Questionário de avaliação de saúde (CHAQ/HAQ) Pontuação do índice de incapacidade
Prazo: Linha de base até a semana 26
CHAQ/HAQ) = Questionário do paciente que mede o grau de incapacidade em uma escala de 0 (sem incapacidade) a 3 (incapacidade máxima). Uma pontuação mais baixa indica uma resposta maior.
Linha de base até a semana 26
Mudança geral da linha de base até a semana 26 na amplitude de movimento articular ativa (ADM)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Amplitude de movimento articular ativa (ADM): capacidade de flexão do ombro para elevar ao máximo o braço acima da cabeça sem assistência. Amplitude de movimento do ombro (média dos braços esquerdo e direito) medida em graus (0-180) pela goniometria. Maior grau de flexão indica maior resposta.
Linha de base até a semana 26
Alteração percentual geral desde a linha de base até a semana 26 nos níveis urinários de glicosaminoglicanos (GAG)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Níveis urinários de glicosaminoglicanos (GAG): concentração de GAG ​​em relação à creatinina na urina. Uma diminuição maior no nível de GAG ​​indica uma resposta maior.
Linha de base até a semana 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Genzyme, a Sanofi Company

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
BioMarin/Genzyme LLC

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de dezembro de 2000

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2001

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2001

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
2 de junho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de junho de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
3 de junho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de abril de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de março de 2015

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALID-003-99

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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