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Klinische Studie zu Aldurazyme bei Patienten mit Mukopolysaccharidose (MPS) I

19. März 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische, multinationale, klinische Studie mit rekombinanter humaner Alpha-L-Iduronidase bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I

Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und klinische Wirksamkeit der Aldurazyme-Behandlung bei MPS-I-Patienten zu demonstrieren

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
45

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient hatte eine dokumentierte Diagnose von MPS I, bestätigt durch messbare klinische Anzeichen und Symptome von MPS I und einen Fibroblasten- oder Leukozyten-Alpha-L-Iduronidase-Enzymaktivitätsspiegel von weniger als 10 % der Untergrenze des Normalbereichs des Messlabors.
  • Weibliche Patientinnen im gebärfähigen Alter hatten zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest (Urin-beta-humanes Choriongonadotropin (hCG)) (allen weiblichen Patientinnen im gebärfähigen Alter und geschlechtsreifen männlichen Patienten wurde geraten, während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode anzuwenden). .
  • Der Patient war in der Lage, 6 Minuten lang selbstständig zu stehen und innerhalb von 6 Minuten mindestens 5 Meter zu gehen.
  • Der Patient war in der Lage, ein reproduzierbares FVC-Manöver durchzuführen.
  • Der Patient hatte einen Basislinien-FVC-Wert, der kleiner oder gleich 80 % des vorhergesagten normalen FVC-Werts des Patienten war, basierend auf den von Polgar vorhergesagten Werten für die Stehhöhe für Kinder im Alter von 5 bis 7 Jahren und den vorhergesagten Hankinson-Werten für Kinder ab 8 Jahren.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hatte sich einer Tracheotomie unterzogen.
  • Der Patient hatte sich zuvor einer Knochenmarktransplantation unterzogen.
  • Die Patientin war schwanger oder stillte.
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss ein Prüfpräparat erhalten.
  • Der Patient hatte einen medizinischen Zustand, eine schwere interkurrente Erkrankung oder andere mildernde Umstände, die die Einhaltung der Studie, einschließlich aller Verschreibungsbewertungen und Nachsorgeaktivitäten, erheblich beeinträchtigt haben könnten.
  • Der Patient hatte eine bekannte Überempfindlichkeit gegen rhIDU oder gegen Bestandteile der Wirkstoff- oder Placebo-Testlösungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Patienten in der Placebo-Kontrollgruppe wurde eine Lösung aus 100 millimolar (mM) Natriumphosphat, 150 mM Natriumchlorid und 0,001 % Polysorbat-80, eingestellt auf einen pH-Wert von 5,8, intravenös über etwa 4 Stunden einmal wöchentlich für 26 Wochen verabreicht.
Biologisch: Placebo
Patienten in der Placebo-Kontrollgruppe wurde eine Lösung aus 100 mM Natriumphosphat, 150 mM Natriumchlorid und 0,001 % Polysorbat-80, eingestellt auf einen pH-Wert von 5,8, intravenös über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden einmal wöchentlich für 26 Wochen verabreicht.
Aktiver Komparator: Behandlung mit Aldurazyme
Patienten in der aktiven Behandlungsgruppe erhielten Aldurazyme intravenös in einer Dosis von 100 Einheiten/kg (ungefähr 0,58 mg/kg = angegebene Dosis) intravenös über ungefähr 4 Stunden einmal wöchentlich für 26 Wochen.
Biologisch: rhIDU (rekombinante humane Alpha-L-Iduronidase)
Patienten in der aktiven Behandlungsgruppe erhielten Aldurazyme intravenös in einer Dosis von 100 Einheiten/kg (ungefähr 0,58 mg/kg) einmal wöchentlich intravenös über ungefähr 4 Stunden für 26 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtveränderung von Baseline bis Woche 26 in Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Procent Predicted Forced Vital Capacity (FVC): das maximale ausgeatmete Atemvolumen nach einem maximalen eingeatmeten Atemzug. Gesamtveränderung von Baseline bis Woche 26 in Prozent vorhergesagter FVC = (beobachteter Wert)/(vorhergesagter Wert) * 100 %). Ein höherer Wert zeigt eine stärkere Reaktion an.
Baseline bis Woche 26
Gesamtveränderung von Baseline bis Woche 26 im Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT): Gehstrecke (gemessen in Metern) in 6 Minuten. Ein größerer Abstand zeigt eine größere Reaktion an.
Baseline bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtveränderung des Apnoe/Hypopnoe-Index (AHI) vom Ausgangswert bis Woche 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Apnoe/Hypopnoe-Index (AHI): Anzahl fehlender (Apnoe) und flacher (Hypopnoe) Atemzüge pro Stunde Schlaf. Gesamtveränderung von Baseline bis Woche 26 im AHI. Eine stärkere Abnahme der Ereignisse weist auf eine stärkere Reaktion hin.
Baseline bis Woche 26
Gesamte prozentuale Veränderung des Lebervolumens vom Ausgangswert bis Woche 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Leberorganvolumen: Volumen der Leber, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRI). Eine stärkere Abnahme des Volumens zeigt eine stärkere Reaktion an.
Baseline bis Woche 26
Gesamtveränderung von der Baseline bis Woche 26 im Disability Index Score im Child Health Assessment Questionnaire/Health Assessment Questionnaire (CHAQ/HAQ).
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
CHAQ/HAQ) = Patientenfragebogen, der den Grad der Behinderung auf einer Skala von 0 (keine Behinderung) bis 3 (maximale Behinderung) misst. Eine niedrigere Punktzahl zeigt eine größere Reaktion an.
Baseline bis Woche 26
Gesamtveränderung vom Ausgangswert bis Woche 26 im aktiven Bewegungsbereich der Gelenke (ROM)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Active Joint Range of Motion (ROM): Schulterflexion Fähigkeit, den Arm ohne Hilfe maximal über den Kopf zu heben. Bewegungsbereich der Schulter (Mittelwert des linken und rechten Arms), gemessen in Grad (0-180) durch Goniometrie. Ein größerer Flexionsgrad zeigt eine größere Reaktion an.
Baseline bis Woche 26
Gesamte prozentuale Veränderung der Glykosaminoglykanspiegel (GAG) im Urin von der Baseline bis Woche 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Glykosaminoglykanspiegel (GAG) im Urin: Konzentration von GAG im Verhältnis zu Kreatinin im Urin. Eine stärkere Abnahme des GAG-Spiegels weist auf eine stärkere Reaktion hin.
Baseline bis Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Genzyme, a Sanofi Company

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
BioMarin/Genzyme LLC

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Dezember 2000

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2001

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2001

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Juni 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Juni 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Juni 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. März 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALID-003-99

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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