Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie účinnosti mexiletinu pro myotonickou dystrofii typu 1

21. května 2018 aktualizováno: Chad Heatwole, University of Rochester

Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie klinické účinnosti mexiletinu pro myotonickou dystrofii typu 1 (DM1)

Účelem této studie je prozkoumat účinky léčby mexiletinem po dobu 6 měsíců na chůzi, myotonii, svalovou funkci a sílu, bolest, gastrointestinální funkci, srdeční vedení a kvalitu života u myotonické dystrofie typu 1 (DM1).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie poskytne údaje o dlouhodobé (6 měsíců) bezpečnosti a účinnosti mexiletinu u:

  • zlepšení vzdálenosti, kterou jsou účastníci schopni ujít za šest minut;
  • snížení myotonie;
  • zlepšení svalové síly;
  • zvýšení svalové hmoty;
  • snížení muskuloskeletální bolesti;
  • zlepšení funkce trávicího traktu a polykání);
  • zlepšení funkčních schopností;
  • snížení srdečních arytmií; a
  • zlepšení kvality života související se zdravím.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
42

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza DM1 potvrzená genetickou mutací DM1
  • Schopnost chůze 30 stop (povolena pomoc s hůlkou a/nebo výztuhou nohou)
  • Přítomnost úchopové myotonie

Kritéria vyloučení:

  • Vrozená DM1
  • Léčba přípravkem Mexiletine během posledních 8 týdnů
  • Srdeční blok druhého nebo třetího stupně, flutter síní, fibrilace síní, ventrikulární arytmie nebo užívá léky na léčbu srdeční arytmie
  • Příjem dalšího antimyotonického léku
  • Onemocnění jater nebo ledvin vyžadující pokračující léčbu
  • Má záchvatovou poruchu
  • Je těhotná nebo kojící
  • Měl těžkou depresi do 3 měsíců nebo měl v anamnéze sebevražedné myšlenky
  • Má některý z následujících zdravotních stavů: nekontrolovaný diabetes mellitus, městnavé srdeční selhání, symptomatická kardiomyopatie, symptomatické onemocnění koronárních tepen, rakovina (jiná než rakovina kůže) před méně než pěti lety, roztroušená skleróza nebo jiné závažné onemocnění.
  • Zneužívání drog nebo alkoholu do 3 měsíců
  • Koexistence jiného nervosvalového onemocnění
  • Není schopen dát informovaný souhlas
  • Těžká artritida nebo jiný zdravotní stav (kromě DM1), který by významně ovlivnil chůzi

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Mexiletin
20 subjektů bude randomizováno (přiřazeno), aby dostávali mexiletin. Mexiletin je na trhu dostupný pro léčbu srdečních arytmií, ale v současné době není schválen pro léčbu myotonie nebo myotonické dystrofie.
Lék: Mexiletin
150 mg/kg tobolky mexiletinu užívané ústy, třikrát denně po dobu 6 měsíců
Ostatní jména:
  • Generický název: mexiletin hydrochlorid
Komparátor placeba: Cukrová pilulka
20 subjektů bude randomizováno (přiřazeno) k podávání placeba (cukrové pilulky). Tato kontrolní skupina je nezbytná pro definitivní stanovení antimyotonické účinnosti a bezpečnosti mexiletinu.
Lék: Placebo
Tobolky placeba 150 mg/kg užívané ústy, třikrát denně po dobu 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od základní linie v ambulantním režimu s použitím 6minutové vzdálenosti chůze
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Během tohoto hodnocení byli účastníci požádáni, aby šli co nejdále tam a zpět po pevné 20metrové trase po dobu 6 minut. Celková vzdálenost ušlá během 6 minut byla zaznamenána v metrech. Změna od výchozí hodnoty byla definována jako rozdíl mezi průměrnou 6 minutovou vzdáleností chůze na začátku a průměrnou 6 minutovou vzdáleností chůze po 6 měsících.
Základní až 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, u kterých došlo ke snížení dávky nebo vysazení či pozastavení užívání léku na více než 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Nežádoucí účinky byly monitorovány při třech osobních hodnoceních (měsíce 0, 3 a 6), při telefonických hodnoceních každé 2 týdny a prostřednictvím pacientem vyplněných deníků o vedlejších účincích. Vyšetřovatelé studie a výbor pro monitorování bezpečnosti přezkoumali nežádoucí příhody a podle potřeby učinili rozhodnutí týkající se vysazení léku, pozastavení a snížení dávky.
6 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty v kvantitativním měření myotonie úchopu ruky
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Doba relaxace dlouhých ohýbačů prstů pravé ruky po maximální dobrovolné izometrické kontrakci provedené ve standardizované fixní poloze lokte/zápěstí/ruky pravé paže. Relaxační doba pro toto měření je definována jako doba relaxace od 90 % do 5 % maximální izometrické síly kontrakce ruky (první ze 6 sériových kontrakcí zprůměrovaných ve dvou po sobě jdoucích pokusech provedených s odstupem 10 minut).
Základní až 6 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve skóre manuálního svalového testování (MMT).
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Manuální svalové testování bylo provedeno na 26 svalových skupinách (abduktory ramen, flexory loktů, flexory zápěstí, extenzory zápěstí, flexory kyčle, extenzory kolena, extenzory kyčle, flexory kolena, abduktory kyčle, extenzory loktů, dorziflexory kotníku a plantární flexory vpravo a vlevo plus extenzor krku a flexory krku). Svaly byly testovány v různých polohách včetně sezení, vleže, na břiše a vleže na boku a každá hodnocena podle modifikace stupnice Medical Research Council (MRC) od 0 do 5 (5 představuje normální sílu). Průměrné skóre MMT je odvozeno zprůměrováním jednotlivých skóre MMT napříč 26 jednotlivými svaly.
Základní až 6 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty v PR, QRS a QTc intervalech a průměrné minimální srdeční frekvenci (HR) prostřednictvím monitorování elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Výchozí stav do 6 měsíců
Intervaly PR, QRS a QTc a také průměrná minimální srdeční frekvence (HR) byly získány pomocí standardních 12svodových elektrokardiogramů (EKG). Hodnoty byly vygenerovány počítačem a ověřeny řešitelem studie a kardiologem studie.
Výchozí stav do 6 měsíců
Průměrná změna od výchozího stavu v zátěži nemocí hlášenou pacientem a kvalitě života
Časové okno: Základní až 6 měsíců
  • Zdravotní index myotonické dystrofie (MDHI) je ověřená míra zátěže nemocí hlášené pacienty. Celkové skóre MDHI je vážený průměr odvozený ze 17 subškál. Celkové skóre MDHI se pohybuje od 0 do 100, přičemž 0 představuje žádnou nemoc hlášenou pacientem a 100 představuje nejzávažnější nemoc hlášenou pacientem.
  • Dotazník individualizované neuromuskulární kvality života (INQoL) je měřítkem kvality života u neuromuskulárních onemocnění. Souhrnné skóre INQoL je vážený průměr složený z 5 subdomén. Skóre se pohybuje od 0 do 100 a lze je interpretovat jako procento maximálního škodlivého dopadu na kvalitu života, přičemž vyšší skóre ukazuje na škodlivější dopad.
  • Průzkum 36 položek Short Form Survey (SF-36) je obecným měřítkem kvality života v 8 doménách. Z 8 domén jsou vytvořeny dvě souhrnné metriky v rozsahu od 0 do 100 %, přičemž nižší skóre představuje horší úroveň fungování.
Základní až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Rochester

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. července 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. července 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. srpna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. května 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Jiné číslo grantu/financování: R01FD003716)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení