Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Meksiletiinin kliininen tehokkuustutkimus tyypin 1 myotoniseen dystrofiaan

maanantai 21. toukokuuta 2018 päivittänyt: Chad Heatwole, University of Rochester

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, kliininen meksiletiinin tehokkuustutkimus tyypin 1 myotonisen dystrofian (DM1) hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia 6 kuukauden meksiletiinihoidon vaikutuksia liikkumiseen, myotoniaan, lihasten toimintaan ja voimakkuuteen, kipuun, maha-suolikanavan toimintaan, sydämen johtumiseen ja elämänlaatuun myotonisessa dystrofiassa tyyppi 1 (DM1).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus tarjoaa tietoa meksiletiinin pitkäaikaisesta (6 kuukauden) turvallisuudesta ja tehosta seuraavissa tilanteissa:

  • etäisyyden parantaminen osallistujat pystyvät kävelemään kuudessa minuutissa;
  • vähentää myotoniaa;
  • parantaa lihasvoimaa;
  • lisää vähärasvaista lihasmassaa;
  • tuki- ja liikuntaelinten kivun vähentäminen;
  • ruoansulatuskanavan toiminnan ja nielemisen parantaminen);
  • toiminnallisten kykyjen parantaminen;
  • sydämen rytmihäiriöiden vähentäminen; ja
  • sairauskohtaisen terveyteen liittyvän elämänlaadun parantaminen.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
42

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • DM1-diagnoosi, vahvistettu DM1-geenimutaatiolla
  • Kyky kävellä 30 jalkaa (apu kepin ja/tai jalkatuen avulla)
  • Tartunnan myotonian esiintyminen

Poissulkemiskriteerit:

  • Synnynnäinen DM1
  • Mexiletine-hoito viimeisten 8 viikon aikana
  • Toisen tai kolmannen asteen sydänkatkos, eteislepatus, eteisvärinä, kammion rytmihäiriöt tai lääkitys sydämen rytmihäiriön hoitoon
  • Toisen myotonialääkkeen saaminen
  • Maksa- tai munuaissairaus, joka vaatii jatkuvaa hoitoa
  • Hänellä on kohtaushäiriö
  • Onko raskaana tai imettää
  • Oli vakava masennus 3 kuukauden sisällä tai sinulla on ollut itsemurha-ajatuksia
  • Onko sinulla jokin seuraavista sairaustiloista: hallitsematon diabetes mellitus, sydämen vajaatoiminta, oireinen kardiomyopatia, oireinen sepelvaltimotauti, syöpä (muu kuin ihosyöpä) alle viisi vuotta sitten, multippeliskleroosi tai muu vakava sairaus.
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 3 kuukauden sisällä
  • Toisen hermo-lihassairauden rinnakkaiselo
  • Ei pysty antamaan tietoista suostumusta
  • Vaikea niveltulehdus tai muu lääketieteellinen tila (DM1:n lisäksi), joka vaikuttaisi merkittävästi liikkumiseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Active Comparator: Meksiletiini
20 koehenkilöä satunnaistetaan (nimitetään) saamaan Mexiletineä. Meksiletiiniä on saatavilla markkinoilla sydämen rytmihäiriöiden hoitoon, mutta sitä ei ole tällä hetkellä hyväksytty myotonian tai myotonisen dystrofian hoitoon.
Lääke: Meksiletiini
150 mg/kg Mexiletine-kapselit suun kautta, kolme kertaa päivässä 6 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • Yleisnimi: meksiletiinihydrokloridi
Placebo Comparator: Sokeri pilleri
20 koehenkilöä satunnaistetaan (nimitetään) saamaan lumelääkettä (sokeripilleri). Tämä kontrolliryhmä on välttämätön meksiletiinin antimyotonisen tehon ja turvallisuuden varmistamiseksi.
Lääke: Plasebo
150 mg/kg lumekapselit suun kautta kolme kertaa päivässä 6 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötasosta ambulaatiossa käytettäessä 6 minuutin kävelymatkaa
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
Tämän arvioinnin aikana osallistujia pyydettiin kävelemään niin pitkälle kuin he pystyivät edestakaisin kiinteää 20 metrin reittiä 6 minuutin ajan. Kuuden minuutin aikana kävelty kokonaismatka kirjattiin metreinä. Muutos lähtötasosta määriteltiin erona lähtötilanteen keskimääräisen 6 minuutin kävelymatkan ja 6 kuukauden keskimääräisen 6 minuutin kävelymatkan välillä.
Perustaso 6 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden annosta on pienennetty tai lääkkeiden tutkimus lopetettiin tai keskeytettiin yli 6 kuukauden ajan
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Haittavaikutuksia seurattiin kolmessa henkilökohtaisessa arvioinnissa (kuukaudet 0, 3 ja 6), puhelinarvioinneissa kahden viikon välein ja potilaan täyttämien sivuvaikutuspäiväkirjojen avulla. Tutkimuksen tutkijat ja turvallisuuden seurantakomitea tarkastelivat haittatapahtumat ja tekivät tarvittaessa päätöksiä lääkkeiden vetäytymisestä, keskeyttämisestä ja annoksen pienentämisestä.
6 kuukautta
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta käden otteen myotonian kvantitatiivisessa mittauksessa
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
Oikean käden pitkän sormen koukistuslihasten rentoutumisaika vapaaehtoisen maksimaalisen isometrisen supistuksen jälkeen, joka suoritetaan oikean käsivarren kyynärpään/ranteen/käden standardoidussa kiinteässä asennossa. Rentoutumisaika tälle mittaukselle määritellään ajaksi, joka kuluu 90 %:sta 5 %:iin käden suurimmasta isometrisestä supistumisvoimasta (ensimmäinen kuudesta sarjasupistumisesta lasketaan keskiarvoina kahdessa peräkkäisessä 10 minuutin välein suoritetussa kokeessa).
Perustaso 6 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötasosta manuaalisessa lihastestauksessa (MMT) -pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
Manuaaliset lihastestit suoritettiin 26 lihasryhmälle (olkapään ojentajat, kyynärpään koukistajat, ranteen koukistajat, ranteen ojentajat, lonkan ojentajat, polven ojentajat, lonkan ojentajat, polven ojentajat, lonkan ojentajat, kyynärpään ojentajat, nilkan ojentajat sekä oikean ja jalkapohjan ojentajat vasen plus kaulan ojentaja ja niskan koukistajat). Lihaksia testattiin eri asennoissa, mukaan lukien istuma-, makuu-, makuu- ja kyljellään, ja jokainen arvosteltiin Medical Research Councilin (MRC) asteikolla 0-5 (5 edustaa normaalia voimaa). Keskimääräinen MMT-pistemäärä saadaan laskemalla 26 yksittäisen lihaksen yksittäisten MMT-pisteiden keskiarvo.
Perustaso 6 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta PR-, QRS- ja QTc-välissä sekä keskimääräinen minimisyke (HR) EKG-monitoroinnin avulla
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
PR-, QRS- ja QTc-välit sekä keskimääräinen minimisyke (HR) saatiin tavanomaisilla 12 kytkentäsähkökardiogrammilla (EKG). Tutkimuksen tutkija ja tutkimuskardiologi luovat ja vahvistivat arvot tietokoneella.
Perustaso 6 kuukauteen
Keskimääräinen muutos lähtötilanteeseen verrattuna potilaiden ilmoittamassa sairaudessa ja elämänlaadussa
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
  • Myotonisen dystrofian terveysindeksi (MDHI) on validoitu sairauskohtainen mitta potilaan ilmoittamasta sairaustaakasta. MDHI-kokonaispistemäärä on painotettu keskiarvo, joka on johdettu 17 ala-asteikosta. MDHI:n kokonaispistemäärät vaihtelevat välillä 0-100, jolloin 0 tarkoittaa, että ei potilaiden ilmoittamaa sairaustaakkaa ja 100 edustaa vakavinta potilaiden ilmoittamaa sairaustaakkaa.
  • Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) on elämänlaadun mitta hermo-lihassairauksissa. INQoL-yhteenvetopistemäärä on painotettu keskiarvo, joka koostuu viidestä alialueesta. Pisteet vaihtelevat välillä 0-100, ja ne voidaan tulkita prosentteina suurimmasta haitallisesta vaikutuksesta elämänlaatuun, ja korkeammat pisteet osoittavat haitallisempaa vaikutusta.
  • 36 Item Short Form Survey (SF-36) on yleinen elämänlaadun mitta 8 alalla. Kahdeksasta verkkotunnuksesta tuotetaan kaksi yhteenvetomittaria, jotka vaihtelevat välillä 0-100 % ja alhaisemmat pisteet edustavat huonompaa toimintatasoa.
Perustaso 6 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
University of Rochester

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 20. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 28. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 1. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 19. kesäkuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 21. toukokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. toukokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Muu apuraha/rahoitusnumero: R01FD003716)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia