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Ensaio de Eficácia Clínica da Mexiletina para Distrofia Miotônica Tipo 1

21 de maio de 2018 atualizado por: Chad Heatwole, University of Rochester

Um ensaio de eficácia clínica randomizado, controlado por placebo de mexiletina para distrofia miotônica tipo 1 (DM1)

O objetivo deste estudo é investigar os efeitos do tratamento com mexiletina por 6 meses na deambulação, miotonia, função e força muscular, dor, funcionamento gastrointestinal, condução cardíaca e qualidade de vida na distrofia miotônica tipo 1 (DM1).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo fornecerá dados sobre a segurança e eficácia a longo prazo (6 meses) da mexiletina em:

  • melhorar a distância que os participantes são capazes de percorrer em seis minutos;
  • redução da miotonia;
  • melhorar a força muscular;
  • aumento da massa muscular magra;
  • diminuição da dor musculoesquelética;
  • melhorando a função gastrointestinal e a deglutição);
  • melhorar as habilidades funcionais;
  • diminuição de arritmias cardíacas; e
  • melhorar a qualidade de vida relacionada à saúde específica da doença.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
42

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um diagnóstico de DM1, confirmado por mutação genética DM1
  • Capacidade de andar 30 pés (auxílio com bengala e/ou órtese de perna permitida)
  • Presença de miotonia de preensão

Critério de exclusão:

  • DM1 congênito
  • Tratamento com Mexiletina nas últimas 8 semanas
  • Bloqueio cardíaco de segundo ou terceiro grau, flutter atrial, fibrilação atrial, arritmias ventriculares ou está recebendo medicação para tratamento de uma arritmia cardíaca
  • Recebendo outro medicamento antimiotonia
  • Doença hepática ou renal que requer tratamento contínuo
  • Tem um distúrbio convulsivo
  • Está grávida ou amamentando
  • Teve depressão grave dentro de 3 meses ou história de ideação suicida
  • Tem qualquer uma das seguintes condições médicas: diabetes mellitus não controlada, insuficiência cardíaca congestiva, cardiomiopatia sintomática, doença arterial coronariana sintomática, câncer (exceto câncer de pele) há menos de cinco anos, esclerose múltipla ou outra doença médica grave.
  • Abuso de drogas ou álcool dentro de 3 meses
  • Coexistência de outra doença neuromuscular
  • É incapaz de dar consentimento informado
  • Artrite grave ou outra condição médica (além do DM1) que afetaria significativamente a deambulação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: Mexiletina
20 indivíduos serão randomizados (atribuídos) para receber Mexiletine. A mexiletina está disponível no mercado para o tratamento de arritmias cardíacas, mas atualmente não está aprovada para o tratamento de miotonia ou distrofia miotônica.
Medicamento: Mexiletina
150 mg/kg Mexiletine cápsulas tomadas por via oral, três vezes ao dia por 6 meses
Outros nomes:
  • Nome genérico: cloridrato de mexiletina
Comparador de Placebo: Pílula de açúcar
20 indivíduos serão randomizados (designados) para receber placebo (pílula de açúcar). Este grupo de controle é necessário para estabelecer definitivamente a eficácia antimiotônica e a segurança da mexiletina.
Medicamento: Placebo
Cápsulas de placebo de 150 mg/kg tomadas por via oral, três vezes ao dia por 6 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média da linha de base na deambulação usando a distância de caminhada de 6 minutos
Prazo: Linha de base até 6 meses
Durante esta avaliação, os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe que pudessem para frente e para trás em uma rota fixa de 20 metros por 6 minutos. A distância total percorrida durante os 6 minutos foi registrada em metros. A alteração da linha de base foi definida como a diferença entre a distância média de caminhada de 6 minutos na linha de base e a distância média de caminhada de 6 minutos em 6 meses.
Linha de base até 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que tiveram uma redução de dose ou retirada ou suspensão do medicamento do estudo por mais de 6 meses
Prazo: 6 meses
Os eventos adversos foram monitorados nas três avaliações pessoais (meses 0, 3 e 6), em avaliações por telefone a cada 2 semanas e por meio de diários de efeitos colaterais preenchidos pelo paciente. Os investigadores do estudo e o comitê de monitoramento de segurança revisaram os eventos adversos e tomaram decisões sobre retiradas, suspensões e reduções de dose do medicamento, conforme necessário.
6 meses
Alteração média desde a linha de base na medida quantitativa da miotonia de preensão manual
Prazo: Linha de base até 6 meses
Tempo de relaxamento dos músculos flexores dos dedos longos da mão direita após contração isométrica voluntária máxima realizada em posição fixa padronizada do cotovelo/punho/mão do braço direito. O tempo de relaxamento para esta medição é definido como o tempo para relaxar de 90% a 5% da força isométrica máxima de contração da mão (a primeira das 6 contrações seriadas em média em duas tentativas consecutivas realizadas com 10 minutos de intervalo).
Linha de base até 6 meses
Alteração média desde a linha de base na pontuação do teste muscular manual (MMT)
Prazo: Linha de base até 6 meses
O teste muscular manual foi realizado em 26 grupos musculares (abdutores de ombro, flexores de cotovelo, flexores de punho, extensores de punho, flexores de quadril, extensores de joelho, extensores de quadril, flexores de joelho, abdutores de quadril, extensores de cotovelo, dorsiflexores de tornozelo e flexores plantares à direita e esquerdo mais extensor do pescoço e flexores do pescoço). Os músculos foram testados em várias posições, incluindo sentado, supino, deitado de bruços e de lado, e cada um foi classificado em uma modificação da escala do Medical Research Council (MRC) de 0 a 5 (5 representando a força normal). A pontuação média do MMT é derivada da média das pontuações individuais do MMT nos 26 músculos individuais.
Linha de base até 6 meses
Alteração média desde a linha de base nos intervalos PR, QRS e QTc e frequência cardíaca mínima média (FC) por meio de monitoramento por eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base para 6 meses
Os intervalos PR, QRS e QTc, bem como a frequência cardíaca mínima (FC) média, foram obtidos por meio de eletrocardiogramas (ECGs) padrão de 12 derivações. Os valores foram gerados por computador e verificados pelo investigador do estudo e pelo cardiologista do estudo.
Linha de base para 6 meses
Alteração média desde a linha de base na carga de doença relatada pelo paciente e na qualidade de vida
Prazo: Linha de base até 6 meses
  • O Índice de Saúde da Distrofia Miotônica (MDHI) é uma medida validada específica da doença da carga de doença relatada pelo paciente. A pontuação total do MDHI é uma média ponderada derivada de 17 subescalas. As pontuações totais do MDHI variam de 0 a 100, com 0 representando nenhuma carga de doença relatada pelo paciente e 100 representando a carga de doença mais grave relatada pelo paciente.
  • O Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) é uma medida da qualidade de vida em doenças neuromusculares. A pontuação resumida do INQoL é uma média ponderada composta por 5 subdomínios. As pontuações variam de 0 a 100 e podem ser interpretadas como a porcentagem do impacto prejudicial máximo na qualidade de vida, com pontuações mais altas indicando um impacto mais prejudicial.
  • O 36-Item Short Form Survey (SF-36) é uma medida genérica de qualidade de vida em 8 domínios. Duas métricas resumidas são produzidas a partir dos 8 domínios, variando de 0 a 100%, com pontuações mais baixas representando piores níveis de funcionamento.
Linha de base até 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University of Rochester

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de fevereiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
20 de julho de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de julho de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
1 de agosto de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de junho de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de maio de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Número de outro subsídio/financiamento: R01FD003716)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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