Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności klinicznej meksyletyny w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1

21 maja 2018 zaktualizowane przez: Chad Heatwole, University of Rochester

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności klinicznej meksyletyny w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1)

Celem tego badania jest zbadanie wpływu leczenia meksyletyną przez 6 miesięcy na poruszanie się, miotonię, funkcję i siłę mięśni, ból, funkcjonowanie przewodu pokarmowego, przewodzenie serca i jakość życia w dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to dostarczy danych na temat długoterminowego (6 miesięcy) bezpieczeństwa i skuteczności meksyletyny w:

  • poprawa dystansu, jaki uczestnicy są w stanie przejść w sześć minut;
  • zmniejszenie miotonii;
  • poprawa siły mięśniowej;
  • zwiększenie beztłuszczowej masy mięśniowej;
  • zmniejszenie bólu mięśniowo-szkieletowego;
  • poprawa funkcji przewodu pokarmowego i połykania);
  • poprawa zdolności funkcjonalnych;
  • zmniejszenie arytmii serca; oraz
  • poprawę jakości życia związanej ze zdrowiem związanej z chorobą.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
42

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza DM1 potwierdzona mutacją genetyczną DM1
  • Możliwość przejścia 30 stóp (dozwolona pomoc z laską i/lub usztywnieniem nóg)
  • Obecność miotonii chwytnej

Kryteria wyłączenia:

  • Wrodzona DM1
  • Leczenie Mexiletine w ciągu ostatnich 8 tygodni
  • Blok serca drugiego lub trzeciego stopnia, trzepotanie przedsionków, migotanie przedsionków, komorowe zaburzenia rytmu lub przyjmuje leki stosowane w leczeniu zaburzeń rytmu serca
  • Przyjmowanie kolejnego leku antymiotonowego
  • Choroba wątroby lub nerek wymagająca ciągłego leczenia
  • Ma zaburzenie napadowe
  • Jest w ciąży lub karmi piersią
  • Miał ciężką depresję w ciągu 3 miesięcy lub myśli samobójcze w wywiadzie
  • Cierpi na jedno z następujących schorzeń: niekontrolowana cukrzyca, zastoinowa niewydolność serca, objawowa kardiomiopatia, objawowa choroba wieńcowa, rak (inny niż rak skóry) mniej niż pięć lat wcześniej, stwardnienie rozsiane lub inna poważna choroba medyczna.
  • Nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu 3 miesięcy
  • Współistnienie innej choroby nerwowo-mięśniowej
  • Nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody
  • Ciężkie zapalenie stawów lub inny stan chorobowy (oprócz DM1), który znacząco wpływa na chodzenie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Meksyletyna
20 pacjentów zostanie losowo przydzielonych (przydzielonych) do otrzymywania Mexiletine. Meksyletyna jest dostępna na rynku do leczenia zaburzeń rytmu serca, ale obecnie nie jest zatwierdzona do leczenia miotonii lub dystrofii miotonicznej.
Lek: Meksyletyna
Kapsułki Mexiletine 150 mg/kg przyjmowane doustnie, trzy razy dziennie przez 6 miesięcy
Inne nazwy:
  • Nazwa ogólna: chlorowodorek meksyletyny
Komparator placebo: Pigułka cukrowa
20 osób zostanie losowo przydzielonych (przydzielonych) do grupy otrzymującej placebo (pigułka cukrowa). Ta grupa kontrolna jest niezbędna do ostatecznego ustalenia skuteczności przeciwmiotonicznej i bezpieczeństwa meksyletyny.
Lek: Placebo
Kapsułki placebo 150 mg/kg przyjmowane doustnie, trzy razy dziennie przez 6 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana w stosunku do linii bazowej w chodzeniu przy użyciu 6-minutowego dystansu marszu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
Podczas tej oceny uczestnicy zostali poproszeni o chodzenie tam iz powrotem tak daleko, jak tylko mogli, po ustalonej 20-metrowej trasie przez 6 minut. Całkowity dystans pokonany w ciągu 6 minut był zapisywany w metrach. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowej zdefiniowano jako różnicę między średnią odległością marszu po 6 minutach na początku badania a średnią odległością marszu po 6 minutach po 6 miesiącach.
Wartość bazowa do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których zmniejszono dawkę lub odstawiono lub zawieszono badany lek w ciągu 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zdarzenia niepożądane monitorowano podczas trzech ocen osobistych (miesiące 0, 3 i 6), podczas ocen telefonicznych co 2 tygodnie oraz za pomocą wypełnionych przez pacjentów dzienników działań niepożądanych. Badacze i komitet monitorujący bezpieczeństwo dokonali przeglądu zdarzeń niepożądanych i podjęli decyzje dotyczące wycofania leku, zawieszenia i zmniejszenia dawki w razie potrzeby.
6 miesięcy
Średnia zmiana od linii bazowej w pomiarze ilościowym miotonii uścisku dłoni
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
Czas relaksacji mięśni zginaczy palca długiego prawej ręki po maksymalnym świadomym skurczu izometrycznym wykonanym w znormalizowanej stałej pozycji łokcia/nadgarstka/ręki prawej ręki. Czas relaksacji dla tego pomiaru definiuje się jako czas rozluźnienia od 90% do 5% maksymalnej izometrycznej siły skurczu ręki (pierwszy z 6 serii skurczów uśrednionych w dwóch kolejnych próbach wykonanych w odstępie 10 minut).
Wartość bazowa do 6 miesięcy
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w wyniku manualnego testu mięśni (MMT).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
Ręczne testy mięśni przeprowadzono na 26 grupach mięśni (odwodziciele barków, zginacze łokci, zginacze nadgarstków, prostowniki nadgarstków, zginacze bioder, prostowniki kolan, prostowniki bioder, zginacze kolan, odwodziciele bioder, prostowniki łokci, zginacze grzbietu kostek i zginacze podeszwowe prawej i lewy plus prostownik szyi i zginacze szyi). Mięśnie testowano w różnych pozycjach, w tym siedzącej, leżącej na plecach, leżącej na brzuchu i leżącej na boku, a każdą oceniano według modyfikacji skali Medical Research Council (MRC) od 0 do 5 (5 oznacza normalną siłę). Średni wynik MMT uzyskuje się przez uśrednienie indywidualnych wyników MMT dla 26 poszczególnych mięśni.
Wartość bazowa do 6 miesięcy
Średnia zmiana odstępów PR, QRS i QTc w stosunku do wartości wyjściowych oraz średnia minimalna częstość akcji serca (HR) za pomocą monitorowania elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 miesięcy
Odstępy PR, QRS i QTc oraz średnią minimalną częstość akcji serca (HR) uzyskano za pomocą standardowych elektrokardiogramów (EKG) z 12 odprowadzeń. Wartości zostały wygenerowane komputerowo i zweryfikowane przez badacza i kardiologa.
Linia bazowa do 6 miesięcy
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w zakresie obciążenia chorobami zgłaszanymi przez pacjentów i jakości życia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
  • Indeks zdrowotny dystrofii miotonicznej (MDHI) to zwalidowana, specyficzna dla choroby miara obciążenia chorobą zgłaszanego przez pacjentów. Całkowity wynik MDHI jest średnią ważoną uzyskaną z 17 podskal. Całkowite wyniki MDHI wahają się od 0 do 100, gdzie 0 oznacza brak obciążenia chorobą zgłaszanego przez pacjenta, a 100 oznacza najpoważniejsze obciążenie chorobą zgłaszane przez pacjenta.
  • Zindywidualizowany nerwowo-mięśniowy kwestionariusz jakości życia (INQoL) jest miarą jakości życia w chorobie nerwowo-mięśniowej. Wynik podsumowujący INQoL to średnia ważona składająca się z 5 subdomen. Wyniki wahają się od 0 do 100 i można je interpretować jako procent maksymalnego szkodliwego wpływu na jakość życia, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej szkodliwy wpływ.
  • Krótka ankieta składająca się z 36 pozycji (SF-36) jest ogólną miarą jakości życia w 8 domenach. Z 8 domen tworzone są dwa podsumowujące wskaźniki, w zakresie od 0 do 100%, przy czym niższe wyniki oznaczają gorszy poziom funkcjonowania.
Wartość bazowa do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Rochester

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 lipca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lipca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 czerwca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 maja 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Inny numer grantu/finansowania: R01FD003716)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami