Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk effektforsøg af Mexiletine for myotonisk dystrofi type 1

21. maj 2018 opdateret af: Chad Heatwole, University of Rochester

Et randomiseret, placebokontrolleret, klinisk effektforsøg af mexiletin for myotonisk dystrofi type-1 (DM1)

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge virkningerne af mexiletinbehandling i 6 måneder på ambulation, myotoni, muskelfunktion og styrke, smerter, mave-tarmfunktion, hjerteledning og livskvalitet ved myotonisk dystrofi type 1 (DM1).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil give data om den langsigtede (6 måneder) sikkerhed og effekt af mexiletin i:

  • forbedre den distance, deltagerne er i stand til at gå på seks minutter;
  • reduktion af myotoni;
  • forbedring af muskelstyrke;
  • øget muskelmasse;
  • aftagende muskuloskeletale smerter;
  • forbedring af mave-tarmfunktion og synke);
  • forbedring af funktionelle evner;
  • faldende hjertearytmier; og
  • forbedring af sygdomsspecifik sundhedsrelateret livskvalitet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
42

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En diagnose af DM1, bekræftet af DM1 genetisk mutation
  • Evne til at gå 30 fod (assistance med stok og/eller benafstivning tilladt)
  • Tilstedeværelse af greb myotoni

Ekskluderingskriterier:

  • Medfødt DM1
  • Behandling med Mexiletine inden for de seneste 8 uger
  • Anden eller tredje grads hjerteblok, atrieflimren, atrieflimren, ventrikulære arytmier eller får medicin til behandling af en hjertearytmi
  • Modtager et andet antimyotoni-lægemiddel
  • Lever- eller nyresygdom, der kræver løbende behandling
  • Har en anfaldsforstyrrelse
  • Er gravid eller ammer
  • Havde en svær depression inden for 3 måneder eller en historie med selvmordstanker
  • Har en af ​​følgende medicinske tilstande: ukontrolleret diabetes mellitus, kongestiv hjertesvigt, symptomatisk kardiomyopati, symptomatisk koronararteriesygdom, kræft (bortset fra hudkræft) mindre end fem år tidligere, multipel sklerose eller anden alvorlig medicinsk sygdom.
  • Stof- eller alkoholmisbrug inden for 3 måneder
  • Sameksistens af en anden neuromuskulær sygdom
  • Kan ikke give informeret samtykke
  • Alvorlig gigt eller anden medicinsk tilstand (udover DM1), som vil påvirke ambulationen betydeligt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Mexiletine
20 forsøgspersoner vil blive randomiseret (tildelt) til at modtage Mexiletine. Mexiletine er tilgængeligt på markedet til behandling af hjertearytmier, men det er i øjeblikket ikke godkendt til behandling af myotoni eller myotonisk dystrofi.
Medicin: Mexiletine
150 mg/kg Mexiletine-kapsler taget gennem munden, tre gange dagligt i 6 måneder
Andre navne:
  • Generisk navn: mexiletinhydrochlorid
Placebo komparator: Sukker pille
20 forsøgspersoner vil blive randomiseret (tildelt) til at modtage placebo (sukkerpille). Denne kontrolgruppe er nødvendig for definitivt at fastslå den antimyotoniske virkning og sikkerhed af mexiletin.
Medicin: Placebo
150 mg/kg placebo-kapsler taget gennem munden, tre gange dagligt i 6 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i ambulation ved hjælp af 6 minutters gangafstand
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Under denne vurdering blev deltagerne bedt om at gå så langt de kunne frem og tilbage på en fast rute på 20 meter i 6 minutter. Den samlede gåafstand i løbet af de 6 minutter blev registreret i meter. Ændring fra baseline blev defineret som forskellen mellem den gennemsnitlige 6-minutters gåafstand ved baseline og den gennemsnitlige 6-minutters gåafstand ved 6 måneder.
Baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der havde en dosisreduktion eller en undersøgelsesmedicinabstinens eller suspension over 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Bivirkninger blev overvåget ved de tre personlige evalueringer (måned 0, 3 og 6), ved telefonevalueringer hver 2. uge og via patientudfyldte bivirkningsdagbøger. Undersøgelsens efterforskere og sikkerhedsovervågningsudvalget gennemgik uønskede hændelser og traf beslutninger vedrørende medicinabstinenser, suspensioner og dosisreduktioner efter behov.
6 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i kvantitativ måling af håndgrebsmyotoni
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Afspændingstid for højre hånds lange fingerbøjningsmuskler efter en maksimal frivillig isometrisk kontraktion udført i en standardiseret fast position af højre arm albue/håndled/hånd. Afspændingstid for denne måling er defineret som tiden til at slappe af fra 90 % til 5 % af den maksimale isometriske sammentrækningskraft af hånden (den første af 6 serielle kontraktioner i gennemsnit over to på hinanden følgende forsøg udført med 10 minutters mellemrum).
Baseline til 6 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i manuel muskeltestscore (MMT).
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Manuel muskeltestning blev udført på 26 muskelgrupper (skulderabduktorer, albuebøjere, håndledsbøjere, håndledsextensorer, hoftebøjere, knæextensorer, hofteextensorer, knæbøjere, hofteabduktorer, albue-extensorer, ankel dorsiflexorer og plantar flexorer til højre og venstre plus nakkeekstensor og nakkebøjer). Musklerne blev testet i forskellige stillinger, herunder siddende, liggende, tilbøjelige og sideliggende og hver bedømt efter en modifikation af Medical Research Council (MRC) skalaen fra 0 til 5 (5 repræsenterer normal styrke). Gennemsnitlig MMT-score udledes ved at beregne et gennemsnit af de individuelle MMT-score på tværs af de 26 individuelle muskler.
Baseline til 6 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i PR-, QRS- og QTc-intervaller og gennemsnitlig minimumspuls (HR) via elektrokardiogram (EKG) overvågning
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
PR-, QRS- og QTc-intervaller samt gennemsnitlig minimumspuls (HR) blev opnået gennem standard 12 elektrokardiogrammer (EKG'er). Værdier blev computergenereret og verificeret af undersøgelsens investigator og undersøgelseskardiolog.
Baseline til 6 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i patientrapporteret sygdomsbyrde og livskvalitet
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
  • Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) er et valideret sygdomsspecifikt mål for patientrapporteret sygdomsbyrde. Den samlede MDHI-score er et vægtet gennemsnit udledt af 17 underskalaer. MDHI totalscore spænder fra 0-100, hvor 0 repræsenterer ingen patientrapporteret sygdomsbyrde og 100 repræsenterer den mest alvorlige patientrapporterede sygdomsbyrde.
  • Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) er et mål for livskvalitet ved neuromuskulær sygdom. INQoL-resuméscoren er et vægtet gennemsnit, der består af 5 underdomæner. Scorer varierer fra 0-100 og kan fortolkes som procenten af ​​maksimal skadelig påvirkning på livskvaliteten med højere score, der indikerer mere skadelig påvirkning.
  • 36-Item Short Form Survey (SF-36) er et generisk mål for livskvalitet på tværs af 8 domæner. To opsummerende metrics er produceret fra de 8 domæner, der spænder fra 0-100 % med lavere score, der repræsenterer dårligere funktionsniveauer.
Baseline til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Rochester

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. juli 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juli 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. maj 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Andet bevillings-/finansieringsnummer: R01FD003716)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger