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Klinische Wirksamkeitsstudie von Mexiletin bei Myotoner Dystrophie Typ 1

21. Mai 2018 aktualisiert von: Chad Heatwole, University of Rochester

Eine randomisierte, Placebo-kontrollierte, klinische Wirksamkeitsstudie von Mexiletin bei Myotoner Dystrophie Typ-1 (DM1)

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Auswirkungen einer 6-monatigen Behandlung mit Mexiletin auf Gehfähigkeit, Myotonie, Muskelfunktion und -stärke, Schmerzen, Magen-Darm-Funktion, Herzleitung und Lebensqualität bei Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird Daten zur langfristigen (6 Monate) Sicherheit und Wirksamkeit von Mexiletin liefern bei:

  • Verbesserung der Entfernung, die die Teilnehmer in sechs Minuten gehen können;
  • Verringerung der Myotonie;
  • Verbesserung der Muskelkraft;
  • Steigerung der mageren Muskelmasse;
  • abnehmender Muskel-Skelett-Schmerz;
  • Verbesserung der Magen-Darm-Funktion und des Schluckens);
  • Verbesserung der funktionellen Fähigkeiten;
  • abnehmende Herzrhythmusstörungen; und
  • Verbesserung der krankheitsspezifischen gesundheitsbezogenen Lebensqualität.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
42

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Department of Neurology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine DM1-Diagnose, bestätigt durch eine DM1-Genmutation
  • Fähigkeit, 30 Fuß zu gehen (Hilfe mit Gehstock und/oder Beinstützen erlaubt)
  • Vorhandensein einer Griffmyotonie

Ausschlusskriterien:

  • Angeborenes DM1
  • Behandlung mit Mexiletine innerhalb der letzten 8 Wochen
  • Herzblock zweiten oder dritten Grades, Vorhofflattern, Vorhofflimmern, ventrikuläre Arrhythmien oder Medikamente zur Behandlung einer Herzrhythmusstörung erhalten
  • Erhalt eines anderen Antimyotonikums
  • Leber- oder Nierenerkrankung, die eine laufende Behandlung erfordert
  • Hat ein Anfallsleiden
  • Schwanger ist oder stillt
  • Hatte innerhalb von 3 Monaten eine schwere Depression oder Suizidgedanken in der Vorgeschichte
  • Hat eine der folgenden Erkrankungen: unkontrollierter Diabetes mellitus, kongestive Herzinsuffizienz, symptomatische Kardiomyopathie, symptomatische koronare Herzkrankheit, Krebs (außer Hautkrebs) vor weniger als fünf Jahren, Multiple Sklerose oder andere schwere medizinische Erkrankungen.
  • Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 3 Monaten
  • Koexistenz einer anderen neuromuskulären Erkrankung
  • Ist nicht in der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben
  • Schwere Arthritis oder andere Erkrankungen (außer DM1), die die Gehfähigkeit erheblich beeinträchtigen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Mexiletin
20 Probanden werden randomisiert (zugewiesen), um Mexiletin zu erhalten. Mexiletin ist für die Behandlung von Herzrhythmusstörungen auf dem Markt erhältlich, aber derzeit nicht für die Behandlung von Myotonie oder Myotoner Dystrophie zugelassen.
Arzneimittel: Mexiletin
150 mg/kg Mexiletine-Kapseln zum Einnehmen, dreimal täglich für 6 Monate
Andere Namen:
  • Generischer Name: Mexiletinhydrochlorid
Placebo-Komparator: Zuckerpille
20 Probanden werden randomisiert (zugewiesen), um Placebo (Zuckerpille) zu erhalten. Diese Kontrollgruppe ist notwendig, um die antimyotonische Wirksamkeit und Sicherheit von Mexiletin eindeutig festzustellen.
Arzneimittel: Placebo
150 mg/kg Placebo-Kapseln zum Einnehmen, dreimal täglich für 6 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Gehfähigkeit unter Verwendung der 6-Minuten-Gehstrecke
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
Während dieser Bewertung wurden die Teilnehmer gebeten, 6 Minuten lang so weit wie möglich auf einer festgelegten 20-Meter-Route hin und her zu gehen. Die während der 6 Minuten zurückgelegte Gesamtstrecke wurde in Metern aufgezeichnet. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Differenz zwischen der durchschnittlichen 6-Minuten-Gehstrecke zu Beginn und der durchschnittlichen 6-Minuten-Gehstrecke nach 6 Monaten definiert.
Baseline bis 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die über 6 Monate eine Dosisreduktion oder einen Entzug oder eine Suspendierung des Studienmedikaments hatten
Zeitfenster: 6 Monate
Unerwünschte Ereignisse wurden bei den drei persönlichen Auswertungen (Monat 0, 3 und 6), bei telefonischen Auswertungen alle 2 Wochen und durch vom Patienten ausgefüllte Nebenwirkungstagebücher überwacht. Die Prüfärzte der Studie und das Sicherheitsüberwachungskomitee überprüften unerwünschte Ereignisse und trafen bei Bedarf Entscheidungen über das Absetzen, Aussetzen und Dosisreduktionen des Arzneimittels.
6 Monate
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im quantitativen Maß der Handgriff-Myotonie
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
Entspannungszeit der langen Fingerbeugemuskulatur der rechten Hand nach einer maximalen willkürlichen isometrischen Kontraktion, die in einer standardisierten fixierten Position des rechten Arms Ellbogen/Handgelenk/Hand durchgeführt wird. Die Entspannungszeit für diese Messung ist definiert als die Zeit zum Entspannen von 90 % auf 5 % der maximalen isometrischen Kontraktionskraft der Hand (die erste von 6 seriellen Kontraktionen, gemittelt über zwei aufeinanderfolgende Versuche, die im Abstand von 10 Minuten durchgeführt wurden).
Baseline bis 6 Monate
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im manuellen Muskeltest (MMT)-Score
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
An 26 Muskelgruppen (Schulterabduktoren, Ellbogenbeuger, Handgelenkbeuger, Handgelenkstrecker, Hüftbeuger, Kniestrecker, Hüftstrecker, Kniebeuger, Hüftabduktoren, Ellbogenstrecker, Knöcheldorsiflexoren und Plantarflexoren rechts und links) wurden manuelle Muskeltests durchgeführt links plus Nackenstrecker und Nackenbeuger). Die Muskeln wurden in verschiedenen Positionen getestet, einschließlich Sitzen, Rückenlage, Bauchlage und Seitenlage, und jede wurde auf einer modifizierten Skala des Medical Research Council (MRC) von 0 bis 5 bewertet (5 steht für normale Kraft). Der durchschnittliche MMT-Score wird durch Mittelung der individuellen MMT-Scores über die 26 einzelnen Muskeln abgeleitet.
Baseline bis 6 Monate
Mittlere Änderung der PR-, QRS- und QTc-Intervalle gegenüber dem Ausgangswert und durchschnittliche minimale Herzfrequenz (HR) über Elektrokardiogramm (EKG)-Überwachung
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
PR-, QRS- und QTc-Intervalle sowie die durchschnittliche minimale Herzfrequenz (HR) wurden durch standardmäßige 12-Kanal-Elektrokardiogramme (EKGs) erhalten. Die Werte wurden computergeneriert und vom Prüfarzt der Studie und dem Kardiologen der Studie verifiziert.
Baseline bis 6 Monate
Mittlere Veränderung der vom Patienten gemeldeten Krankheitslast und Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 6 Monate
  • Der Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) ist ein validiertes krankheitsspezifisches Maß für die von Patienten berichtete Krankheitslast. Der MDHI-Gesamtwert ist ein gewichteter Durchschnitt aus 17 Subskalen. Die MDHI-Gesamtpunktzahlen reichen von 0 bis 100, wobei 0 für keine vom Patienten gemeldete Krankheitslast und 100 für die schwerste vom Patienten gemeldete Krankheitslast steht.
  • Der individualisierte neuromuskuläre Lebensqualitätsfragebogen (INQoL) ist ein Maß für die Lebensqualität bei neuromuskulären Erkrankungen. Der INQoL-Gesamtwert ist ein gewichteter Durchschnitt aus 5 Unterbereichen. Die Werte reichen von 0 bis 100 und können als Prozentsatz der maximal nachteiligen Auswirkung auf die Lebensqualität interpretiert werden, wobei höhere Werte eine stärker nachteilige Auswirkung anzeigen.
  • Der 36-Item Short Form Survey (SF-36) ist ein allgemeines Maß für die Lebensqualität in 8 Bereichen. Aus den 8 Bereichen werden zwei zusammenfassende Metriken erstellt, die von 0-100 % reichen, wobei niedrigere Werte schlechtere Funktionsniveaus darstellen.
Baseline bis 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Rochester

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Richard T. Moxley, III, MD, University of Rochester

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Februar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Juli 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Juli 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. August 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Mai 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 3716
  • Funding Source: FDA/OOPD (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: R01FD003716)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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