Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetika alglukosidázy Alfa u pacientů s Pompeho chorobou (PAPAYA)

15. března 2022 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Prospektivní studie fáze 3/4 k charakterizaci farmakokinetiky alglukosidázy Alfa u pacientů s Pompeho chorobou

  • Primárním cílem této studie bylo charakterizovat farmakokinetiku (PK) alglukosidázy alfa vyráběné v měřítku 4000 l u účastníků, kteří měli potvrzenou diagnózu Pompeho choroby.
  • Sekundárním cílem této studie bylo vyhodnotit a prozkoumat vztah mezi titry protilátek proti rekombinantní lidské kyselé alfa-glukosidáze a PK alglukosidázy alfa.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Celková délka studie na účastníka byla 4 až 8 týdnů, která se skládala z období screeningu (od 2 dnů do 4 týdnů), návštěvy léčby (1 den) a následného hovoru (délka nebo rovna 30 dnům). Dva účastníci byli zapsáni před dodatkem 2 k protokolu (ze dne 17. prosince 2015), který změnil studii na jednorázovou dávku, a byli léčeni po dobu 26 týdnů se 4týdenním sledováním.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
21

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, Indie, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Ruská Federace, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Spojené státy
    • New York
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Ukrajina
      • Kiev, Ukrajina, 01135
        • Investigational Site Number 804001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastník musel splnit všechna následující kritéria, aby se mohl zúčastnit této studie:

  • Účastník a/nebo rodič/zákonný zástupce účastníka byl ochoten a schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas.
  • Účastník měl potvrzený deficit enzymu kyselé alfa-glukosidázy (GAA) z kůže, krve nebo svalové tkáně a/nebo 2 potvrzené genové mutace GAA.
  • Účastníci Pompeho choroby z kojenců a batolat mohli být zařazeni do studie pouze za podmínky (minimální tělesná hmotnost), že ztráta krve související se studiem (včetně jakýchkoli ztrát při manévru) nepřesáhne 3 procenta (%) celkového objemu krve během po dobu 4 týdnů a nikdy by nepřesáhla 1 %.
  • Účastnice, pokud je žena a je ve fertilním věku, musela mít při screeningu negativní těhotenský test (beta-lidský choriový gonadotropin v moči). Poznámka: Všechny účastnice ve fertilním věku a sexuálně zralí muži musí během studie souhlasit s používáním lékařsky uznávané metody antikoncepce.
  • U účastníků dříve léčených alglukosidázou alfa účastník dostával alglukosidázu alfa po dobu alespoň 6 měsíců.

Kritéria vyloučení:

Účastník, který splnil některé z následujících kritérií, byl z této studie vyloučen:

  • Účastník se účastnil jiné klinické studie s použitím hodnoceného produktu.
  • Účastník podle názoru výzkumníka nebyl schopen dodržet požadavky studie.

Výše uvedené informace nebyly určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast účastníka v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: JINÝ
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Alglukosidáza alfa
Účastníci dostali intravenózní (IV) infuzi alglukosidázy alfa 20 miligramů na kilogram (mg/kg) tělesné hmotnosti v den 1. Infuze byla podávána počáteční rychlostí přibližně 1 miligram na kilogram za hodinu (mg/kg/hod) s povolenou rychlostí zvýšena o 2 mg/kg/h každých 30 minut, pokud nebyly žádné známky reakcí spojených s infuzí (IAR), dokud nebylo dosaženo maximální rychlosti přibližně 7 mg/kg/h.
Biologický: alglukosidáza alfa
Intravenózní (IV) infuze 20 mg/kg tělesné hmotnosti každý druhý týden (qow)
Ostatní jména:
  • Lumizyme

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika (PK): Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) Alglukosidázy Alfa
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Cmax byla definována jako maximální pozorovaná plazmatická koncentrace.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Čas do dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax) alglukosidázy Alfa
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Tmax byl definován jako čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) alglukosidázy Alfa
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
AUC byla definována jako plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času 0 do 24 hodin po dávce.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-poslední) alglukosidázy Alfa
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
AUC0-last byla definována jako plocha pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času poslední kvantifikovatelné koncentrace.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Konečný eliminační poločas (T1/2) Alglukosidázy Alfa
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
T1/2 byl definován jako čas, který lék potřebuje ke snížení na polovinu své počáteční plazmatické koncentrace.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Celková systémová clearance (CL) alglukosidázy Alfa
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
CL léčiva je mírou rychlosti, kterou je léčivo metabolizováno nebo eliminováno normálními biologickými procesy.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss) alglukosidázy Alfa
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Distribuční objem (Vd) je definován jako teoretický objem, ve kterém by celkové množství léčiva muselo být rovnoměrně distribuováno, aby se vytvořila požadovaná plazmatická koncentrace léčiva. Vss je zdánlivý distribuční objem v ustáleném stavu.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace alglukosidázy Alfa u pozitivních a negativních účastníků anti-rekombinantní lidské kyselé alfa-glukosidázy
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Cmax byla definována jako maximální pozorovaná plazmatická koncentrace.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace u pozitivních a negativních účastníků anti-rhGAA protilátky
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Tmax byl definován jako čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Terminální eliminační poločas alglukosidázy Alfa u pozitivních a negativních účastníků anti-rhGAA protilátky
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
T1/2 byl definován jako čas, který lék potřebuje ke snížení na polovinu své počáteční plazmatické koncentrace.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času poslední kvantifikovatelné koncentrace alglukosidázy Alfa u pozitivních a negativních účastníků anti-rhGAA protilátky
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
AUC0-last byla definována jako plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od času 0 do času poslední kvantifikovatelné koncentrace.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 a extrapolovaná na nekonečný čas (AUC0-inf) u pozitivních a negativních účastníků anti-rhGAA protilátky
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
AUC0-inf byla definována jako plocha pod křivkou koncentrace-čas od času 0 extrapolovaného do nekonečného času.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Celková systémová clearance u pozitivních a negativních účastníků anti-rhGAA protilátky
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
CL léčiva je mírou rychlosti, kterou je léčivo metabolizováno nebo eliminováno normálními biologickými procesy.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Farmakokinetika: Objem distribuce u pozitivních a negativních účastníků anti-rhGAA protilátky
Časové okno: Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1
Vd je definován jako teoretický objem, ve kterém by celkové množství léčiva muselo být rovnoměrně distribuováno, aby se vytvořila požadovaná plazmatická koncentrace léčiva. Vss je zdánlivý distribuční objem v ustáleném stavu.
Před dávkou a 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce v den 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. listopadu 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. listopadu 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. srpna 2011

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. srpna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. března 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (JINÝ: Sanofi)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení