Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetik af Alglucosidase Alfa hos patienter med Pompes sygdom (PAPAYA)

15. marts 2022 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et fase 3/4 prospektivt studie for at karakterisere farmakokinetikken af ​​alglucosidase alfa hos patienter med Pompes sygdom

  • Det primære formål med denne undersøgelse var at karakterisere farmakokinetikken (PK) af alglucosidase alfa fremstillet på 4000 L skala hos deltagere, som havde en bekræftet diagnose af Pompes sygdom.
  • Et sekundært formål med denne undersøgelse var at evaluere og udforske forholdet mellem anti-rekombinante humane syre-alfa-glucosidase-antistoftitere og PK af alglucosidase alfa.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Den samlede undersøgelsesvarighed pr. deltager var 4 til 8 uger, der bestod af en screeningsperiode (fra 2 dage til 4 uger), behandlingsbesøg (1 dag) og et opfølgningsopkald (større end eller lig med 30 dage). To deltagere tilmeldte sig før protokolændring 2 (dateret 17. december 2015), som ændrede undersøgelsen til enkeltdosis, og blev behandlet i 26 uger med en 4-ugers opfølgning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
21

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Forenede Stater
    • New York
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, Indien, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine, 01135
        • Investigational Site Number 804001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

En deltager skulle opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget til denne undersøgelse:

  • Deltageren og/eller deltagerens forælder/værge var villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke.
  • Deltageren havde en bekræftet syre-alfa-glucosidase (GAA) enzymmangel fra hud, blod eller muskelvæv og/eller 2 bekræftede GAA-genmutationer.
  • Spædbørn og småbørn deltagere i Pompes sygdom kunne kun inkluderes i undersøgelsen under betingelse (minimal kropsvægt), at det forsøgsrelaterede blodtab (inklusive eventuelle tab i manøvren) ikke ville overstige 3 procent (%) af den samlede blodvolumen under en periode på 4 uger og ville ikke overstige 1 % på noget enkelt tidspunkt.
  • Deltageren, hvis hun er kvinde og i den fødedygtige alder, skal have haft en negativ graviditetstest (urin beta-humant choriongonadotropin) ved screeningen. Bemærk: Alle kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og seksuelt modne mænd skal have accepteret at bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode under hele undersøgelsen.
  • For deltagere tidligere behandlet med alglucosidase alfa havde deltageren modtaget alglucosidase alfa i mindst 6 måneder.

Ekskluderingskriterier:

En deltager, der opfyldte et af følgende kriterier, blev udelukket fra denne undersøgelse:

  • Deltageren deltog i et andet klinisk studie med et forsøgsprodukt.
  • Deltageren var efter investigatorens opfattelse ikke i stand til at overholde undersøgelsens krav.

Ovenstående information var ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: ANDET
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Alglucosidase alfa
Deltagerne modtog intravenøs (IV) infusion af Alglucosidase alfa 20 milligram pr. kilogram (mg/kg) kropsvægt på dag 1. Infusion blev administreret med en starthastighed på ca. 1 milligram pr. kilogram pr. time (mg/kg/time) med tilladt hastighed øget med 2 mg/kg/time hvert 30. minut, hvis der ikke var tegn på infusionsrelaterede reaktioner (IAR'er), indtil en maksimal hastighed på ca. 7 mg/kg/time blev nået.
Biologisk: alglucosidase alfa
Intravenøs (IV) infusion af 20 mg/kg kropsvægt hver anden uge (qow)
Andre navne:
  • Lumizyme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (PK): Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Alglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Cmax blev defineret som maksimal observeret plasmakoncentration.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) af Alglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Tmax blev defineret som tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUC) for alglucosidase alfa
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
AUC blev defineret som areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tiden 0 til 24 timer efter dosis.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Areal under koncentrationstidskurven fra tidspunkt 0 til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (AUC0-sidste) af alglucosidase alfa
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
AUC0-last blev defineret som areal under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt 0 til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Terminal eliminering Halveringstid (T1/2) af Alglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
T1/2 blev defineret som den tid, det tog lægemidlet at reducere til halvdelen af ​​dets initiale plasmakoncentration.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Total systemisk clearance (CL) af Alglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
CL af et lægemiddel er et mål for den hastighed, hvormed et lægemiddel metaboliseres eller elimineres ved normale biologiske processer.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Distributionsvolumen ved Steady State (Vss) af Alglucosidase Alfa
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Fordelingsvolumen (Vd) er defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede plasmakoncentration af et lægemiddel. Vss er det tilsyneladende distributionsvolumen ved steady-state.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik: Maksimal observeret plasmakoncentration af alglucosidase alfa i anti-rekombinant human syre alfa-glucosidase antistof positive og negative deltagere
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Cmax blev defineret som maksimal observeret plasmakoncentration.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration i anti-rhGAA antistof positive og negative deltagere
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Tmax blev defineret som tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: terminal eliminationshalveringstid for alglucosidase alfa i anti-rhGAA antistof positive og negative deltagere
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
T1/2 blev defineret som den tid, det tog lægemidlet at reducere til halvdelen af ​​dets initiale plasmakoncentration.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Areal under koncentrationstidskurven fra tidspunkt 0 til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration af alglucosidase alfa i anti-rhGAA antistof positive og negative deltagere
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
AUC0-last blev defineret som areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tidspunkt 0 til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Areal under koncentration-tidskurven fra tid 0 og ekstrapoleret til uendelig tid (AUC0-inf) i anti-rhGAA antistof positive og negative deltagere
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
AUC0-inf blev defineret som areal under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt 0 ekstrapoleret til uendelig tid.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Total systemisk clearance hos anti-rhGAA antistof positive og negative deltagere
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
CL af et lægemiddel er et mål for den hastighed, hvormed et lægemiddel metaboliseres eller elimineres ved normale biologiske processer.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Farmakokinetik: Distributionsvolumen i anti-rhGAA-antistofpositive og negative deltagere
Tidsramme: Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1
Vd er defineret som det teoretiske volumen, hvori den totale mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede plasmakoncentration af et lægemiddel. Vss er det tilsyneladende distributionsvolumen ved steady-state.
Før dosis og 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer efter dosis på dag 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. november 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. november 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. august 2011

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. marts 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (ANDET: Sanofi)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger