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Farmacocinética de la alglucosidasa alfa en pacientes con enfermedad de Pompe (PAPAYA)

15 de marzo de 2022 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio prospectivo de fase 3/4 para caracterizar la farmacocinética de la alglucosidasa alfa en pacientes con enfermedad de Pompe

  • El objetivo principal de este estudio fue caracterizar la farmacocinética (PK) de la alglucosidasa alfa fabricada en la escala de 4000 L en participantes que tenían un diagnóstico confirmado de enfermedad de Pompe.
  • Un objetivo secundario de este estudio fue evaluar y explorar la relación entre los títulos de anticuerpos anti-alfa-glucosidasa ácida humana recombinante y la farmacocinética de la alglucosidasa alfa.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La duración total del estudio por participante fue de 4 a 8 semanas que consistieron en un período de selección (de 2 días a 4 semanas), visita de tratamiento (1 día) y una llamada de seguimiento (mayor o igual a 30 días). Dos participantes se inscribieron antes de la enmienda 2 del protocolo (del 17 de diciembre de 2015), que cambió el estudio a una dosis única, y fueron tratados durante 26 semanas, con un seguimiento de 4 semanas.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
21

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Estados Unidos
    • New York
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Federación Rusa, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • India
      • New Delhi, India, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, India, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Ucrania
      • Kiev, Ucrania, 01135
        • Investigational Site Number 804001

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Un participante debía cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegible para este estudio:

  • El participante y/o el padre/tutor legal del participante estuvo dispuesto y fue capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado.
  • El participante tenía una deficiencia confirmada de la enzima alfa-glucosidasa ácida (GAA) de la piel, la sangre o el tejido muscular y/o 2 mutaciones confirmadas del gen GAA.
  • Los participantes con enfermedad de Pompe en bebés y niños pequeños podrían incluirse en el estudio solo con la condición (peso corporal mínimo) de que la pérdida de sangre relacionada con el ensayo (incluida cualquier pérdida en la maniobra) no supere el 3 por ciento (%) del volumen total de sangre durante un período de 4 semanas y no superaría el 1 % en ningún momento.
  • La participante, si es mujer y en edad fértil, debe haber tenido una prueba de embarazo negativa (gonadotropina coriónica humana beta en orina) en la selección. Nota: Todas las mujeres participantes en edad fértil y los hombres sexualmente maduros deben haber aceptado usar un método anticonceptivo médicamente aceptado durante todo el estudio.
  • Para los participantes tratados previamente con alglucosidasa alfa, el participante había recibido alglucosidasa alfa durante al menos 6 meses.

Criterio de exclusión:

Se excluyó de este estudio a un participante que cumpliera alguno de los siguientes criterios:

  • El participante estaba participando en otro estudio clínico utilizando un producto en investigación.
  • El participante, en opinión del Investigador, no pudo cumplir con los requisitos del estudio.

La información anterior no pretendía contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: OTRO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: Alglucosidasa alfa
Los participantes recibieron una infusión intravenosa (IV) de alglucosidasa alfa de 20 miligramos por kilogramo (mg/kg) de peso corporal el día 1. La infusión se administró a una velocidad inicial de aproximadamente 1 miligramo por kilogramo por hora (mg/kg/h) con la velocidad permitida. aumentó de 2 mg/kg/hr cada 30 minutos, si no hubo signos de reacciones asociadas a la infusión (IAR), hasta que se alcanzó una tasa máxima de aproximadamente 7 mg/kg/hr.
Biológico: alglucosidasa alfa
Infusión intravenosa (IV) de 20 mg/kg de peso corporal cada dos semanas (qow)
Otros nombres:
  • Lumizyme

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética (PK): concentración plasmática máxima observada (Cmax) de alglucosidasa alfa
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
La Cmax se definió como la concentración plasmática máxima observada.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax) de alglucosidasa alfa
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Tmax se definió como el tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC) de la alglucosidasa alfa
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
El AUC se definió como el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el momento 0 hasta las 24 horas posteriores a la dosis.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable (AUC0-última) de alglucosidasa alfa
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
AUC0-última se definió como el área bajo la curva de concentración-tiempo desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: Vida media de eliminación terminal (T1/2) de la alglucosidasa alfa
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
T1/2 se definió como el tiempo que tarda el fármaco en reducirse a la mitad de su concentración plasmática inicial.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: Aclaramiento Sistémico Total (CL) de Alglucosidasa Alfa
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
El CL de un fármaco es una medida de la velocidad a la que se metaboliza o elimina un fármaco mediante procesos biológicos normales.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: Volumen de Distribución en Estado Estacionario (Vss) de Alglucosidasa Alfa
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
El volumen de distribución (Vd) se define como el volumen teórico en el que la cantidad total de fármaco debería distribuirse uniformemente para producir la concentración plasmática deseada de un fármaco. Vss es el volumen aparente de distribución en estado estacionario.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética: concentración plasmática máxima observada de alglucosidasa alfa en participantes positivos y negativos para el anticuerpo anti-alfa-glucosidasa ácida humana recombinante
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
La Cmax se definió como la concentración plasmática máxima observada.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada en participantes con anticuerpos anti-rhGAA positivos y negativos
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Tmax se definió como el tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: Vida media de eliminación terminal de la alglucosidasa alfa en participantes positivos y negativos para anticuerpos anti-rhGAA
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
T1/2 se definió como el tiempo que tarda el fármaco en reducirse a la mitad de su concentración plasmática inicial.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable de alglucosidasa alfa en participantes con anticuerpos anti-rhGAA positivos y negativos
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
AUC0-última se definió como el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración cuantificable.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 y extrapolada al tiempo infinito (AUC0-inf) en participantes con anticuerpos anti-rhGAA positivos y negativos
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
AUC0-inf se definió como el área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 extrapolado al tiempo infinito.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: Aclaramiento sistémico total en participantes positivos y negativos para anticuerpos anti-rhGAA
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
El CL de un fármaco es una medida de la velocidad a la que se metaboliza o elimina un fármaco mediante procesos biológicos normales.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Farmacocinética: volumen de distribución en participantes positivos y negativos para anticuerpos anti-rhGAA
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1
Vd se define como el volumen teórico en el que sería necesario distribuir uniformemente la cantidad total de fármaco para producir la concentración plasmática deseada de un fármaco. Vss es el volumen aparente de distribución en estado estacionario.
Antes de la dosis y a las 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas Después de la dosis el día 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
3 de noviembre de 2014

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
20 de noviembre de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
20 de noviembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
2 de agosto de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de agosto de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
5 de agosto de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
28 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de marzo de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (OTRO: Sanofi)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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