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Farmacocinetica dell'alglucosidasi alfa in pazienti con malattia di Pompe (PAPAYA)

15 marzo 2022 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio prospettico di fase 3/4 per caratterizzare la farmacocinetica dell'alglucosidasi alfa nei pazienti con malattia di Pompe

  • L'obiettivo principale di questo studio era caratterizzare la farmacocinetica (PK) dell'alglucosidasi alfa prodotta su scala 4000 L nei partecipanti con diagnosi confermata di malattia di Pompe.
  • Un obiettivo secondario di questo studio era valutare ed esplorare la relazione tra i titoli anticorpali dell'alfa-glucosidasi dell'acido umano anti-ricombinante e la PK dell'alglucosidasi alfa.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La durata totale dello studio per partecipante era da 4 a 8 settimane che consisteva in un periodo di screening (da 2 giorni a 4 settimane), visita di trattamento (1 giorno) e una chiamata di follow-up (maggiore o uguale a 30 giorni). Due partecipanti si sono arruolati prima dell'emendamento 2 del protocollo (datato 17 dicembre 2015), che ha modificato lo studio in monodose, e sono stati trattati per 26 settimane, con un follow-up di 4 settimane.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
21

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Federazione Russa, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • India
      • New Delhi, India, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, India, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Stati Uniti
    • New York
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Ucraina
      • Kiev, Ucraina, 01135
        • Investigational Site Number 804001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Un partecipante doveva soddisfare tutti i seguenti criteri per essere idoneo per questo studio:

  • Il partecipante e/o il genitore/tutore legale del partecipante era disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato.
  • Il partecipante presentava una carenza confermata dell'enzima alfa-glucosidasi acida (GAA) da pelle, sangue o tessuto muscolare e/o 2 mutazioni confermate del gene GAA.
  • I partecipanti alla Malattia di Pompe neonati e bambini piccoli potevano essere inclusi nello studio solo a condizione (peso corporeo minimo) che la perdita di sangue correlata allo studio (incluse eventuali perdite durante la manovra) non superasse il 3% (%) del volume totale di sangue durante un periodo di 4 settimane e non supererebbe mai l'1 %.
  • La partecipante, se di sesso femminile e potenzialmente fertile, deve aver avuto un test di gravidanza negativo (beta-gonadotropina corionica umana nelle urine) allo screening. Nota: tutte le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i maschi sessualmente maturi devono aver accettato di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico durante lo studio.
  • Per i partecipanti precedentemente trattati con alglucosidasi alfa, il partecipante aveva ricevuto alglucosidasi alfa per almeno 6 mesi.

Criteri di esclusione:

Un partecipante che soddisfaceva uno dei seguenti criteri è stato escluso da questo studio:

  • Il partecipante stava partecipando a un altro studio clinico utilizzando un prodotto sperimentale.
  • Il partecipante, a parere dell'investigatore, non è stato in grado di aderire ai requisiti dello studio.

Le informazioni di cui sopra non intendevano contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: ALTRO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Alglucosidasi alfa
I partecipanti hanno ricevuto infusione endovenosa (IV) di Alglucosidasi alfa 20 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di peso corporeo il giorno 1. L'infusione è stata somministrata a una velocità iniziale di circa 1 milligrammo per chilogrammo all'ora (mg/kg/ora) con velocità consentita aumentata di 2 mg/kg/h ogni 30 minuti, se non ci sono stati segni di reazioni associate all'infusione (IAR), fino al raggiungimento di una velocità massima di circa 7 mg/kg/h.
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa (IV) di 20 mg/kg di peso corporeo a settimane alterne (qow)
Altri nomi:
  • Lumizyme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK): concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
La Cmax è stata definita come concentrazione plasmatica massima osservata.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Tmax è stato definito come il tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) dell'alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
L'AUC è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo da 0 a 24 ore dopo la somministrazione.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-last) dell'alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
L'AUC0-ultima è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: emivita di eliminazione terminale (T1/2) dell'alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
T1/2 è stato definito come il tempo impiegato dal farmaco per ridursi alla metà della sua concentrazione plasmatica iniziale.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: Clearance sistemica totale (CL) dell'alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
La CL di un farmaco è una misura della velocità con cui un farmaco viene metabolizzato o eliminato dai normali processi biologici.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) dell'alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Il volume di distribuzione (Vd) è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco dovrebbe essere uniformemente distribuita per produrre la concentrazione plasmatica desiderata di un farmaco. Vss è il volume apparente di distribuzione allo stato stazionario.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica: concentrazione plasmatica massima osservata di alglucosidasi alfa nei partecipanti positivi e negativi all'anticorpo umano anti-ricombinante dell'alfa-glucosidasi dell'acido
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
La Cmax è stata definita come concentrazione plasmatica massima osservata.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata nei partecipanti positivi e negativi per gli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Tmax è stato definito come il tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: emivita di eliminazione terminale dell'alglucosidasi alfa nei partecipanti positivi e negativi agli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
T1/2 è stato definito come il tempo impiegato dal farmaco per ridursi alla metà della sua concentrazione plasmatica iniziale.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile di alglucosidasi alfa nei partecipanti positivi e negativi agli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
L'AUC0-ultima è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 ed estrapolata al tempo infinito (AUC0-inf) nei partecipanti positivi e negativi agli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
L'AUC0-inf è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 estrapolata al tempo infinito.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: clearance sistemica totale nei partecipanti positivi e negativi agli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
La CL di un farmaco è una misura della velocità con cui un farmaco viene metabolizzato o eliminato dai normali processi biologici.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: volume di distribuzione nei partecipanti positivi e negativi agli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Vd è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco dovrebbe essere uniformemente distribuita per produrre la concentrazione plasmatica desiderata di un farmaco. Vss è il volume apparente di distribuzione allo stato stazionario.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
3 novembre 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 novembre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 agosto 2011

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 marzo 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (ALTRO: Sanofi)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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