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Farmacocinética da Alglucosidase Alfa em Pacientes com Doença de Pompe (PAPAYA)

15 de março de 2022 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo prospectivo de fase 3/4 para caracterizar a farmacocinética da alglucosidase alfa em pacientes com doença de Pompe

  • O objetivo primário deste estudo foi caracterizar a farmacocinética (PK) da alglucosidase alfa fabricada na escala de 4000 L em participantes com diagnóstico confirmado de doença de Pompe.
  • Um objetivo secundário deste estudo foi avaliar e explorar a relação entre os títulos de anticorpos anti-alfa-glicosidase ácida humana recombinante e a farmacocinética da alglucosidase alfa.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A duração total do estudo por participante foi de 4 a 8 semanas, que consistiu em um período de triagem (de 2 dias a 4 semanas), visita de tratamento (1 dia) e uma ligação de acompanhamento (maior ou igual a 30 dias). Dois participantes se inscreveram antes da alteração 2 do protocolo (datada de 17 de dezembro de 2015), que mudou o estudo para dose única e foram tratados por 26 semanas, com acompanhamento de 4 semanas.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
21

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Estados Unidos
    • New York
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Federação Russa, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Ucrânia
      • Kiev, Ucrânia, 01135
        • Investigational Site Number 804001
  • Índia
      • New Delhi, Índia, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, Índia, 632004
        • Investigational Site Number 356002

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • ADULTO
  • OLDER_ADULT
  • CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Um participante deveria atender a todos os seguintes critérios para ser elegível para este estudo:

  • O participante e/ou o pai/responsável legal do participante estava disposto e apto a fornecer consentimento informado assinado.
  • O participante tinha uma deficiência confirmada da enzima alfa-glucosidase ácida (GAA) da pele, sangue ou tecido muscular e/ou 2 mutações confirmadas do gene GAA.
  • Bebês e crianças com doença de Pompe participantes poderiam ser incluídos no estudo apenas sob a condição (peso corporal mínimo) de que a perda de sangue relacionada ao estudo (incluindo quaisquer perdas na manobra) não exceda 3 por cento (%) do volume total de sangue durante uma período de 4 semanas e não excederia 1% em nenhum momento.
  • A participante, se do sexo feminino e com potencial para engravidar, deve ter um teste de gravidez negativo (beta-gonadotrofina coriônica humana na urina) na triagem. Nota: Todas as participantes do sexo feminino com potencial para engravidar e homens sexualmente maduros devem ter concordado em usar um método contraceptivo clinicamente aceito durante o estudo.
  • Para participantes previamente tratados com alglucosidase alfa, o participante recebeu alglucosidase alfa por pelo menos 6 meses.

Critério de exclusão:

Um participante que atendeu a qualquer um dos seguintes critérios foi excluído deste estudo:

  • O participante estava participando de outro estudo clínico usando um produto experimental.
  • O participante, na opinião do Investigador, não conseguiu aderir aos requisitos do estudo.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um participante em um ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: OUTRO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Alglucosidase alfa
Os participantes receberam infusão intravenosa (IV) de Alglucosidase alfa 20 miligramas por quilograma (mg/kg) de peso corporal no Dia 1. A infusão foi administrada a uma taxa inicial de aproximadamente 1 miligrama por quilograma por hora (mg/kg/h) com taxa permitida aumentada de 2 mg/kg/h a cada 30 minutos, se não houvesse sinais de reações associadas à infusão (IARs), até uma taxa máxima de aproximadamente 7 mg/kg/h ser atingida.
Biológico: alglucosidase alfa
Infusão intravenosa (IV) de 20mg/kg de peso corporal a cada duas semanas (qow)
Outros nomes:
  • Lumizyme

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética (PK): Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
A Cmax foi definida como a concentração plasmática máxima observada.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax) de Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
O Tmax foi definido como o tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: Área Sob a Curva de Concentração-Tempo Plasmática (AUC) da Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
A AUC foi definida como a área sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo 0 até 24 horas após a dose.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: Área sob a curva de concentração-tempo desde o tempo 0 até o momento da última concentração quantificável (AUC0-último) de Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
AUC0-last foi definida como a área sob a curva concentração-tempo desde o tempo 0 até o momento da última concentração quantificável.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: Meia-vida de Eliminação Terminal (T1/2) da Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
T1/2 foi definido como o tempo que o fármaco leva para reduzir à metade de sua concentração plasmática inicial.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: Depuração Sistêmica Total (CL) da Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
CL de uma droga é uma medida da taxa na qual uma droga é metabolizada ou eliminada por processos biológicos normais.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: Volume de Distribuição no Estado Estacionário (Vss) da Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
O volume de distribuição (Vd) é definido como o volume teórico no qual a quantidade total de fármaco precisaria ser uniformemente distribuída para produzir a concentração plasmática desejada de um fármaco. Vss é o volume aparente de distribuição no estado estacionário.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética: Concentração plasmática máxima observada de alglucosidase alfa em participantes positivos e negativos anti-ácido humano recombinante anti-alfa-glicosidase
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
A Cmax foi definida como a concentração plasmática máxima observada.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
O Tmax foi definido como o tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: meia-vida de eliminação terminal da alglucosidase alfa em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
T1/2 foi definido como o tempo que o fármaco leva para reduzir à metade de sua concentração plasmática inicial.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: Área sob a curva de concentração-tempo desde o momento 0 até o momento da última concentração quantificável de alglucosidase alfa em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
AUC0-last foi definida como a área sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo 0 até o momento da última concentração quantificável.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: Área sob a curva de concentração-tempo a partir do tempo 0 e extrapolada para o tempo infinito (AUC0-inf) em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
AUC0-inf foi definida como a área sob a curva concentração-tempo desde o tempo 0 extrapolado até o tempo infinito.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: depuração sistêmica total em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
CL de uma droga é uma medida da taxa na qual uma droga é metabolizada ou eliminada por processos biológicos normais.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Farmacocinética: Volume de distribuição em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
Vd é definido como o volume teórico no qual a quantidade total de fármaco precisaria ser uniformemente distribuída para produzir a concentração plasmática desejada de um fármaco. Vss é o volume aparente de distribuição no estado estacionário.
Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Genzyme, a Sanofi Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
3 de novembro de 2014

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
20 de novembro de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
20 de novembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
2 de agosto de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de agosto de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de agosto de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de março de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (OUTRO: Sanofi)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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