Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek tafamidisu u pacientů s transthyretinovou amyloidní polyneuropatií s V30M nebo non-V30M transthyretinem

10. srpna 2015 aktualizováno: Pfizer

Účinek na stabilizaci transthyretinu, bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakokinetiku perorálně podávaného tafamidisu u pacientů s transthyretinovou amyloidní polyneuropatií s transthyretinem V30m nebo jiným než v30m: fáze III, otevřená studie

Tafamidis byl vyvinut jako perorální specifický stabilizátor transthyretinového tetrameru.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital/Department of Neurology
    • Nagano
      • Matsumoto-shi, Nagano, Japonsko, 390-8621
        • Shinshu University Hospital/Department of Medicine (Neurology and Reumatology)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

20 let až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Transthyretinová amyloidní polyneuropatie s mutací transtyretinu V30M nebo non-V30M.
  • Subjekt měl amyloid dokumentovaný biopsií v souladu s ústavním standardem péče.

Kritéria vyloučení:

  • Primární amyloidóza a sekundární amyloidóza.
  • Historie transplantace jater.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: OTEVŘENO
tafamidis
Lék: tafamidis
tafamidis meglumin 20 mg QD
Ostatní jména:
  • tafamidis meglumine

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se stabilizací transthyretinu (TTR) v 8. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou, jak bylo změřeno validovaným imunoturbidimetrickým testem
Časové okno: 8 týdnů
Hladina TTR tetrameru pro každý vzorek plazmy byla hodnocena pomocí validovaného imunoturbidimetrického testu před a po denaturaci močoviny. Frakce počáteční koncentrace (FOI) tetrameru je poměr naměřené koncentrace TTR tetrameru po denaturaci k naměřené průměrné koncentraci TTR tetrameru před denaturací. Stabilizace TTR tetrameru je založena na rozdílu mezi FOI při léčbě a základní hodnotou FOI vyjádřené jako procento základní hodnoty FOI. Pacient, který má „stabilizaci TTR“ je definován jako pacient, jehož procento stabilizace je rovné nebo vyšší než 32 %.
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve skóre poškození neuropatie (NIS); NIS (celkem), NIS-LL (dolní končetina) a NIS-UL (horní končetina) v týdnu 26, týdnu 52 a týdnu 78
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78
NIS poskytuje celkové tělesné skóre neuropatických deficitů (rozsah skóre: 0-122, vyšší skóre = větší deficit), zahrnující podmnožiny skóre pro hlavové nervy, svalovou slabost, reflexy a čití (na základě průměru 2 skóre za 1 týden období; každá položka bodovala zvlášť pro levou a pravou stranu). NIS-LL je subškála, která poskytuje skóre pro funkce dolních končetin (svalová slabost, reflexy a citlivost palce u nohy) a má rozsah skóre 0-44 (vyšší skóre = větší deficit). NIS-UL je subškála, která poskytuje skóre pro funkce horní části těla (svalová slabost [včetně hlavových nervů], reflexy a citlivost v prstech) a má rozsah skóre 0-78 (vyšší skóre = větší deficit). Složky pro kraniální nervy a svalovou slabost jsou hodnoceny od 0 (normální) do 4 (ochrnutí) a složky pro reflexy a čití od 0 (normální) do 2 (nepřítomné). U všech položek vyšší skóre znamená větší poškození.
Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78
Změna od výchozí hodnoty ve skóre celkové kvality života (TQOL) a 5 domén měřených normou QOL - Diabetická neuropatie (Norfolk QOL-DN) v týdnu 26, týdnu 52 a týdnu 78.
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78
Norfolk QOL-DN je 35položkový dotazník hodnocený účastníky. Skládá se z 5 domén: Fyzické funkční/velké vlákno [rozsah skóre: -4 - 56] , Aktivity denního života (ADL) [0 - 20], Příznaky [0 - 32], Malé vlákno [0 - 16] a Autonomní [0-12]. Celkové skóre kvality života (TQOL) je součet všech pěti domén s rozsahem -4 až 136 (Pfizer Data Standards). Vyšší skóre u každé položky Norfolk QOL-DN TQOL ukazuje na horší kvalitu života.
Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78
Změna od výchozí hodnoty v souhrnných 7 nervových testech Normální odchylka skóre (∑ 7 NTs Nds) měřená studiemi nervového vedení (NCS), prahem detekce vibrací (VDT) a odezvou srdeční frekvence na hluboké dýchání (HRDB) ve 26. týdnu, 52. a týden 78
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78
Σ7 NTs nds měří primárně funkci velkých vláken. Jedná se o složené skóre odvozené z pěti atributů NCS (latence distálního motorického nervu peroneálního nervu, akční potenciál složeného svalu peroneálního nervu, rychlost motorického vedení peroneálního nervu, latence distálního motoru tibiálního nervu a amplituda akčního potenciálu senzorického nervu surálního nervu) spolu s VDT získanými v velké prsty pomocí kvantitativního senzorického testování (QST) a hodnoty HRDB. Je definována jako 7násobek průměru nechybějících hodnot, pěti normálních odchylek NCS, HRDB a průměrné normální odchylky pro VDT prstů na nohou. Skóre bylo stanoveno odkazem na normální hodnoty pro věk, pohlaví, výšku a skórované abnormality. Celkový rozsah skóre je přibližně -26 až 26, kde vyšší skóre = horší nervová funkce.
Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78
Změna od výchozí hodnoty v souhrnných 3 nervových testech Skóre normální odchylky malých vláken (∑ 3 NTSF Nds) měřeno prahovými hodnotami bolesti při chlazení a teple pomocí QST a HRDB v týdnu 26, týdnu 52 a týdnu 78
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78
Σ3 NTSF nds měří funkci malých vláken. Jedná se o složené skóre definované jako 3násobek průměru nescházejících hodnot normálních odchylek prahu ochlazování pro dolní končetiny, střední reakce na bolest z tepla pro dolní končetiny a HRDB. Celkový rozsah skóre je přibližně -11,2 až 11,2, přičemž vyšší skóre ukazuje horší nervovou funkci.
Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78
Změna od výchozí hodnoty v modifikovaném indexu tělesné hmotnosti (mBMI) v 8. týdnu, 26. týdnu, 52. týdnu a na konci studie
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 26, týden 52, konec studie
MBMI byl vypočten vynásobením BMI (hmotnost v kilogramech dělená druhou mocninou výšky v metrech) hladinou sérového albuminu (gram/litr). Změna mBMI byla vypočtena jako mBMI v daném týdnu mínus výchozí mBMI.
Výchozí stav, týden 8, týden 26, týden 52, konec studie
Změna ambulantního stavu od výchozího stavu v týdnu 26, týdnu 52 a týdnu 78
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78
Ambulantní stav byl hodnocen pomocí stupnice schopnosti chůze ve skóre postižení polyneuropatie. Ambulantní stav byl vyhodnocen jako: 0=dobrý, 1=senzorické poruchy na chodidlech, ale schopen chodit bez obtíží, 2=některé potíže s chůzí, ale může chodit bez pomoci, 3a=schopný chůze s 1 holí nebo berlí, 3b= Schopný chodit se 2 holemi nebo berlemi, 4 = nechodí, upoutaný na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko.
Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78
Počet účastníků se stabilizací transthyretinu (TTR) ve 26. týdnu, 52. týdnu a 78. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou, měřeno validovaným imunoturbidimetrickým testem
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78
TTR tetramer byl hodnocen pomocí validovaného imunoturbidimetrického testu. Hladina TTR tetrameru pro každý vzorek plazmy byla měřena před a po denaturaci močoviny. Frakce počáteční koncentrace (FOI) tetrameru je poměr naměřené koncentrace TTR tetrameru po denaturaci k naměřené koncentraci TTR tetrameru před denaturací. Stabilizace TTR tetrameru je založena na rozdílu mezi FOI při léčbě a základní hodnotou FOI vyjádřené jako procento základní hodnoty FOI. Pacient, který má „stabilizaci TTR“ je definován jako pacient, jehož procento stabilizace je rovné nebo vyšší než 32 %.
Výchozí stav, týden 26, týden 52, týden 78

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická koncentrace tafamidisu v týdnu 8, týdnu 26, týdnu 52 a týdnu 78
Časové okno: 8. týden, 26. týden, 52. týden, 78. týden
Průměrná plazmatická koncentrace tafamidisu 3 hodiny po podání
8. týden, 26. týden, 52. týden, 78. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. září 2011

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. září 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. srpna 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • B3461010

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení