Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av Tafamidis for Transthyretin Amyloid Polynevropati pasienter med V30M eller ikke-V30M Transthyretin

10. august 2015 oppdatert av: Pfizer

Effekten på transthyretinstabilisering, sikkerhet, tolerabilitet, effekt og farmakokinetikk av oralt administrert tafamidis hos transthyretinamyloid polynevropatipasienter med V30m eller ikke-v30m transthyretin: en fase Iii, åpen studie

Tafamidis er utviklet som en oral spesifikk stabilisator av transtyretintetramer.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
10

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital/Department of Neurology
    • Nagano
      • Matsumoto-shi, Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital/Department of Medicine (Neurology and Reumatology)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

20 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Transthyretin amyloid polynevropati med V30M eller ikke-V30M transthyretin mutasjon.
  • Pasienten hadde amyloid dokumentert ved biopsi i samsvar med standarden for behandling på institusjonsstedet.

Ekskluderingskriterier:

  • Primær amyloidose og sekundær amyloidose.
  • Historie om levertransplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: åpen
tafamidis
Legemiddel: tafamidis
tafamidis meglumine 20 mg QD
Andre navn:
  • tafamidis meglumin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med Transthyretin (TTR) stabilisering ved uke 8 sammenlignet med baseline målt ved en validert immunoturbidimetrisk analyse
Tidsramme: 8 uker
TTR-tetramernivå for hver plasmaprøve ble vurdert ved bruk av en validert immunoturbidimetrisk analyse før og etter ureadenaturering. Fraksjonen av initial (FOI) tetramerkonsentrasjon er forholdet mellom den målte TTR-tetramerkonsentrasjonen etter denaturering og den målte gjennomsnittskonsentrasjonen av TTR-tetramer før denaturering. TTR-tetramerstabilisering er basert på forskjellen mellom FOI under behandling og FOI ved baseline uttrykt som en prosentandel av FOI ved baseline. En pasient som har "TTR stabilisering" er definert som pasienten hvis prosent stabilisering er lik eller mer enn 32 %.
8 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i nevropati svekkelsesscore (NIS); NIS (totalt), NIS-LL (nedre lem) og NIS-UL (øvre lem) i uke 26, uke 52 og uke 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
NIS gir en total kroppsskåre av nevropatiske underskudd (poengområde: 0-122, høyere skåre = mer underskudd), som omfatter undergruppeskårer for kranienerver, muskelsvakhet, reflekser og sensasjon (basert på gjennomsnitt av 2 skårer i løpet av 1 uke periode; hvert element scoret separat for venstre og høyre). NIS-LL er en underskala som gir en skåre for funksjonene i underekstremitetene (muskelsvakhet, reflekser og følelse i stortåen) og har et skårområde på 0-44 (høyere skår = mer underskudd). NIS-UL er en underskala som gir en skåre for overkroppsfunksjonene (muskelsvakhet [inkludert kraniale nerver], reflekser og følelse i fingeren) og har et skårområde på 0-78 (høyere skår = mer underskudd). Komponentene for kranienerver og muskelsvakhet skåres fra 0 (Normal) til 4 (Lammelse), og de for reflekser og følelse fra 0 (Normal) til 2 (Fraværende). For alle elementer indikerer høyere poengsum større verdifall.
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Endring fra baseline i score for total livskvalitet (TQOL) og 5 domener målt ved Norfolk QOL - Diabetisk nevropati (Norfolk QOL-DN) ved uke 26, uke 52 og uke 78.
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Norfolk QOL-DN er et spørreskjema med 35 elementer. Den består av 5 domener: Fysisk funksjon/stor fiber [poengområde: -4 - 56] , Activities of Daily Living (ADL) [0 - 20], Symptomer [0 - 32], Small Fiber [0 - 16] og Autonomic [0 - 12]. Total livskvalitet (TQOL) poengsum er summen av alle fem domener med et område på -4 til 136 (Pfizer Data Standards). Høyere score på hvert element i Norfolk QOL-DN TQOL indikerer dårligere livskvalitet.
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Endring fra baseline i summerte 7 nervetester Normal avviksscore (∑ 7 NTs Nds) målt ved nerveledningsstudier (NCS), vibrasjonsdeteksjonsterskel (VDT) og hjertefrekvensrespons på dyp pusting (HRDB) ved uke 26, uke 52, og uke 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Σ7 NTs nds måler primært storfiberfunksjon. Det er en sammensatt poengsum utledet fra fem NCS-attributter (peroneal nerve distal motor latens, peroneal nerve sammensatt muskel aksjonspotensial, peroneal nerve motor ledningshastighet, tibial nerve distal motor latens og sural nerve sensorisk nerve aksjonspotensial amplitude) sammen med VDT oppnådd i store tær ved Quantitative Sensory Testing (QST), og HRDB-verdi. Det er definert som 7 ganger gjennomsnittet av ikke-manglende verdier av, de fem normale avvikene til NCS, HRDB og gjennomsnittlig normalavvik for VDT av tær. Poengsum ble bestemt gjennom referanse til normale verdier for alder, kjønn, høyde og avvik. Total poengsum er omtrent -26 til 26, der høyere poengsum = dårligere nervefunksjon.
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Endring fra baseline i summerte 3 nervetester Small Fiber Normal Deviation Score (∑ 3 NTSF Nds) målt ved kjøling og varme smerteterskler ved QST og HRDB i uke 26, uke 52 og uke 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Σ3 NTSF nds måler småfiberfunksjon. Det er en sammensatt skåre definert som 3 ganger gjennomsnittet av ikke-manglende verdier for normale avvik av kjøleterskel for underekstremiteter, varmesmerte mellomreaksjon for underekstremiteter og HRDB. Det totale poengområdet er omtrent -11,2 til 11,2, med en høyere poengsum som viser dårligere nervefunksjon.
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Endring fra baseline i modifisert kroppsmasseindeks (mBMI) ved uke 8, uke 26, uke 52 og slutten av studien
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 26, uke 52, studieslutt
MBMI ble beregnet ved å multiplisere BMI (vekten i kilogram dividert med kvadratet av høyden i meter) med serumalbuminnivå (gram/liter). Endring i mBMI ble beregnet som mBMI ved den gitte uken minus baseline mBMI.
Baseline, uke 8, uke 26, uke 52, studieslutt
Endring fra baseline i ambulatorisk status ved uke 26, uke 52 og uke 78
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Ambulatorisk status ble evaluert ved bruk av gangevneskala i polynevropati funksjonshemmingsscore. Ambulatorisk status ble evaluert som: 0=God, 1=Sanseforstyrrelser i føttene, men i stand til å gå uten problemer, 2=Noen vansker med å gå, men kan gå uten hjelpemidler, 3a=Kan gå med 1 stokk eller krykke, 3b= Kan gå med 2 pinner eller krykker, 4=Ikke ambulerende, begrenset til rullestol eller sengeliggende.
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
Antall deltakere med Transthyretin (TTR) stabilisering ved uke 26, uke 52 og uke 78 sammenlignet med baseline målt ved en validert immunoturbidimetrisk analyse
Tidsramme: Baseline, uke 26, uke 52, uke 78
TTR tetramer ble vurdert ved hjelp av en validert immunoturbidimetrisk analyse. TTR-tetramernivået for hver plasmaprøve ble målt før og etter ureadenaturering. Fraksjonen av initial (FOI) tetramerkonsentrasjon er forholdet mellom den målte TTR-tetramerkonsentrasjonen etter denaturering og den målte TTR-tetramerkonsentrasjonen før denaturering. TTR-tetramerstabilisering er basert på forskjellen mellom FOI under behandling og FOI ved baseline uttrykt som en prosentandel av FOI ved baseline. En pasient som har "TTR stabilisering" er definert som pasienten hvis prosent stabilisering er lik eller mer enn 32 %.
Baseline, uke 26, uke 52, uke 78

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakonsentrasjon av Tafamidis ved uke 8, uke 26, uke 52 og uke 78
Tidsramme: Uke 8, Uke 26, Uke 52, Uke 78
Gjennomsnittlig plasmakonsentrasjon av tafamidis 3 timer etter administrering
Uke 8, Uke 26, Uke 52, Uke 78

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. november 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. februar 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. februar 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. september 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. september 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. september 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
9. september 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. august 2015

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • B3461010

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger