Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het effect van tafamidis op de transthyretine Amyloïde polyneuropathie Patiënten met V30M of niet-V30M transthyretine

10 augustus 2015 bijgewerkt door: Pfizer

Het effect op transthyretinestabilisatie, veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van oraal toegediende tafamidis bij transthyretine Amyloïde polyneuropathiepatiënten met V30m of niet-v30m transthyretine: een open-label fase III-onderzoek

Tafamidis is ontwikkeld als een orale specifieke stabilisator van transthyretinetetrameer.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
10

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital/Department of Neurology
    • Nagano
      • Matsumoto-shi, Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital/Department of Medicine (Neurology and Reumatology)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Transthyretine-amyloïde polyneuropathie met V30M- of niet-V30M-transthyretinemutatie.
  • Proefpersoon had amyloïde gedocumenteerd door biopsie in overeenstemming met de zorgstandaard van de instelling.

Uitsluitingscriteria:

  • Primaire amyloïdose en secundaire amyloïdose.
  • Geschiedenis van levertransplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
EXPERIMENTEEL: open
tafamidis
Geneesmiddel: tafamidis
tafamidis meglumine 20 mg QD
Andere namen:
  • tafamidis meglumine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met transthyretine (TTR)-stabilisatie in week 8 vergeleken met baseline zoals gemeten door een gevalideerde immunoturbidimetrische assay
Tijdsspanne: 8 weken
TTR-tetrameerniveau voor elk plasmamonster werd bepaald met behulp van een gevalideerde immunoturbidimetrische assay voor en na ureumdenaturatie. De Fraction of Initial (FOI) tetrameerconcentratie is de verhouding tussen de gemeten TTR-tetrameerconcentratie na denaturatie en de gemeten gemiddelde TTR-tetrameerconcentratie vóór denaturatie. TTR-tetrameerstabilisatie is gebaseerd op het verschil tussen de FOI tijdens de behandeling en de baseline FOI, uitgedrukt als een percentage van de baseline FOI. Een patiënt die de "TTR-stabilisatie" heeft, wordt gedefinieerd als de patiënt wiens percentage stabilisatie gelijk is aan of groter is dan 32%.
8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in neuropathie-stoornisscore (NIS); NIS (totaal), NIS-LL (onderste extremiteit) en NIS-UL (bovenste extremiteit) in week 26, week 52 en week 78
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
De NIS biedt een enkele score voor het hele lichaam van neuropathische tekorten (scorebereik: 0-122, hogere score = meer tekort), bestaande uit subsetscores voor hersenzenuwen, spierzwakte, reflexen en gevoel (gebaseerd op het gemiddelde van 2 scores in 1 week periode; elk item scoorde apart voor links en rechts). De NIS-LL is een subschaal die een score geeft voor de functies van de onderste ledematen (spierzwakte, reflexen en gevoel in de grote teen) en heeft een scorebereik van 0-44 (hogere score = meer tekort). De NIS-UL is een subschaal die een score geeft voor de functies van het bovenlichaam (spierzwakte [inclusief hersenzenuwen], reflexen en vingergevoel) en heeft een scorebereik van 0-78 (hogere score = meer tekort). De componenten voor hersenzenuwen en spierzwakte worden gescoord van 0 (normaal) tot 4 (verlamming), en die voor reflexen en gevoel van 0 (normaal) tot 2 (afwezig). Voor alle items duiden hogere scores op een grotere stoornis.
Basislijn, week 26, week 52, week 78
Verandering ten opzichte van baseline in scores van de totale kwaliteit van leven (TQOL) en 5 domeinen zoals gemeten door de Norfolk QOL - Diabetische neuropathie (Norfolk QOL-DN) in week 26, week 52 en week 78.
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
Norfolk QOL-DN is een door deelnemers beoordeelde vragenlijst met 35 items. Het bestaat uit 5 domeinen: Fysiek functioneren/grote vezels [scorebereik: -4 - 56], Algemene dagelijkse levensverrichtingen (ADL) [0 - 20], Symptomen [0 - 32], Dunne vezels [0 - 16] en Autonome [0 - 12]. Total of quality of life (TQOL)-score is de som van alle vijf domeinen met een bereik van -4 tot 136 (Pfizer Data Standards). Hogere scores op elk item van de Norfolk QOL-DN TQOL wijzen op een slechtere kwaliteit van leven.
Basislijn, week 26, week 52, week 78
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in opgetelde 7 zenuwtesten Normale afwijkingsscore (∑ 7 NTs Nds) zoals gemeten door zenuwgeleidingsstudies (NCS), trillingsdetectiedrempel (VDT) en hartslagrespons op diepe ademhaling (HRDB) in week 26, week 52, en week 78
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
De Σ7 NTs nds meet voornamelijk de functie van grote vezels. Het is een samengestelde score die is afgeleid van vijf NCS-attributen (peroneale zenuw distale motorische latentie, peroneale zenuw samengestelde spieractiepotentiaal, peroneale zenuw motorische geleidingssnelheid, scheenbeenzenuw distale motorische latentie en surale zenuw sensorische zenuw actiepotentiaalamplitude) samen met VDT verkregen in grote tenen door Quantitative Sensory Testing (QST) en HRDB-waarde. Het wordt gedefinieerd als 7 keer het gemiddelde van niet-ontbrekende waarden van de vijf normale afwijkingen van NCS, HRDB en de gemiddelde normale afwijking voor VDT van tenen. De score werd bepaald aan de hand van normale waarden voor leeftijd, geslacht, lengte en gescoorde afwijkingen. Het totale scorebereik is ongeveer -26 tot 26, waarbij een hogere score = slechtere zenuwfunctie.
Basislijn, week 26, week 52, week 78
Verandering ten opzichte van baseline in gesommeerde 3 zenuwtesten Small Fiber Normal Deviate Score (∑ 3 NTSF Nds) zoals gemeten door afkoeling en hitte Pijndrempels door QST en HRDB in week 26, week 52 en week 78
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
De Σ3 NTSF-nds meet de functie van kleine vezels. Het is een samengestelde score die wordt gedefinieerd als 3 keer het gemiddelde van niet-ontbrekende waarden van normale afwijkingen van de afkoelingsdrempel voor onderste ledematen, hittepijn tussenliggende respons voor onderste ledematen en HRDB. Het totale scorebereik is ongeveer -11,2 tot 11,2, waarbij een hogere score een slechtere zenuwfunctie aantoont.
Basislijn, week 26, week 52, week 78
Verandering ten opzichte van baseline in gemodificeerde body mass index (mBMI) in week 8, week 26, week 52 en einde van het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 26, week 52, einde studie
De mBMI werd berekend door de BMI (het gewicht in kilogrammen gedeeld door het kwadraat van de lengte in meters) te vermenigvuldigen met het serumalbuminegehalte (gram/liter). Verandering in mBMI werd berekend als de mBMI in de gegeven week min de Baseline mBMI.
Basislijn, week 8, week 26, week 52, einde studie
Verandering ten opzichte van baseline in ambulante status in week 26, week 52 en week 78
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
De ambulante status werd geëvalueerd met behulp van de loopvaardigheidsschaal in de polyneuropathie-handicapscore. De ambulante status werd beoordeeld als: 0=goed, 1=sensorische stoornissen in de voeten maar kan zonder moeite lopen, 2=enige moeite met lopen maar kan lopen zonder hulpmiddel, 3a=kan lopen met 1 stok of kruk, 3b= In staat om te lopen met 2 stokken of krukken, 4=Niet ambulant, gebonden aan een rolstoel of bedlegerig.
Basislijn, week 26, week 52, week 78
Aantal deelnemers met transthyretine (TTR)-stabilisatie in week 26, week 52 en week 78 vergeleken met baseline zoals gemeten door een gevalideerde immunoturbidimetrische assay
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, week 52, week 78
TTR-tetrameer werd beoordeeld met behulp van een gevalideerde immunoturbidimetrische assay. Het TTR-tetrameergehalte voor elk plasmamonster werd gemeten voor en na ureumdenaturatie. De Fraction of Initial (FOI) tetrameerconcentratie is de verhouding tussen de gemeten TTR-tetrameerconcentratie na denaturatie en de gemeten TTR-tetrameerconcentratie vóór denaturatie. TTR-tetrameerstabilisatie is gebaseerd op het verschil tussen de FOI tijdens de behandeling en de baseline FOI, uitgedrukt als een percentage van de baseline FOI. Een patiënt die de "TTR-stabilisatie" heeft, wordt gedefinieerd als de patiënt wiens percentage stabilisatie gelijk is aan of groter is dan 32%.
Basislijn, week 26, week 52, week 78

Andere uitkomstmaten

Andere uitkomstmaten

Voor klinische proeven, een geplande meting beschreven in het protocol die wordt gebruikt om het effect van een interventie/behandeling op deelnemers te bepalen. Voor observationele studies, een meting of observatie die wordt gebruikt om patronen van ziekten of eigenschappen, of associaties met blootstellingen, risicofactoren of behandeling te beschrijven. Soorten uitkomstmaten zijn onder meer primaire uitkomstmaat en secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmaconcentratie van tafamidis in week 8, week 26, week 52 en week 78
Tijdsspanne: Week 8, week 26, week 52, week 78
Gemiddelde plasmaconcentratie van tafamidis 3 uur na toediening
Week 8, week 26, week 52, week 78

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 november 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 februari 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 februari 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
13 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
15 september 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
16 september 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
9 september 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
10 augustus 2015

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • B3461010

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen