Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффект тафамидиса у пациентов с транстиретиновой амилоидной полинейропатией с транстиретином V30M или без V30M

10 августа 2015 г. обновлено: Pfizer

Влияние на стабилизацию транстиретина, безопасность, переносимость, эффективность и фармакокинетику перорально вводимых тафамидов у пациентов с транстиретиновой амилоидной полинейропатией с транстиретином V30m или без транстиретина: фаза III, открытое исследование

Тафамидис был разработан как пероральный специфический стабилизатор тетрамера транстиретина.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
10

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Япония, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital/Department of Neurology
    • Nagano
      • Matsumoto-shi, Nagano, Япония, 390-8621
        • Shinshu University Hospital/Department of Medicine (Neurology and Reumatology)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 20 лет до 75 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Транстиретиновая амилоидная полиневропатия с мутацией транстиретина V30M или не-V30M.
  • У субъекта был обнаружен амилоид, подтвержденный биопсией в соответствии со стандартами медицинского учреждения.

Критерий исключения:

  • Первичный амилоидоз и вторичный амилоидоз.
  • История трансплантации печени.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: открыть
тафамидис
Лекарство: тафамидис
тафамидис меглумин 20 мг QD
Другие имена:
  • тафамидис меглюмин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников со стабилизацией транстиретина (TTR) на 8-й неделе по сравнению с исходным уровнем, измеренным с помощью валидированного иммунотурбидиметрического анализа
Временное ограничение: 8 недель
Уровень тетрамера TTR для каждого образца плазмы оценивали с помощью проверенного иммунотурбидиметрического анализа до и после денатурации мочевины. Доля начальной (FOI) концентрации тетрамера представляет собой отношение измеренной концентрации тетрамера TTR после денатурации к измеренной средней концентрации тетрамера TTR до денатурации. Стабилизация тетрамера TTR основана на разнице между FOI при лечении и исходным FOI, выраженной в процентах от исходного FOI. Пациент, у которого наблюдается «стабилизация TTR», определяется как пациент, процент стабилизации которого равен или превышает 32%.
8 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки нейропатии (NIS); NIS (всего), NIS-LL (нижняя конечность) и NIS-UL (верхняя конечность) на 26-й, 52-й и 78-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78
Шкала NIS дает общий общий балл невропатического дефицита по всему телу (диапазон баллов: 0-122, более высокий балл = больший дефицит), включающий подмножество баллов для черепно-мозговых нервов, мышечной слабости, рефлексов и чувствительности (на основе среднего из 2 баллов за 1 неделю). период; каждый пункт оценивается отдельно для левого и правого). NIS-LL представляет собой подшкалу, которая обеспечивает оценку функций нижних конечностей (мышечная слабость, рефлексы и чувствительность в большом пальце ноги) и имеет диапазон баллов от 0 до 44 (более высокий балл = больший дефицит). NIS-UL представляет собой подшкалу, которая обеспечивает оценку функций верхней части тела (мышечная слабость [включая черепно-мозговые нервы], рефлексы и чувствительность пальцев) и имеет диапазон значений от 0 до 78 (более высокий балл = больший дефицит). Компоненты черепно-мозговых нервов и мышечной слабости оцениваются от 0 (нормально) до 4 (паралич), а рефлексы и чувствительность — от 0 (нормально) до 2 (отсутствует). По всем пунктам более высокие баллы указывают на большее ухудшение.
Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей общего качества жизни (TQOL) и 5 ​​доменов, измеренных Норфолкским QOL — диабетической нейропатией (Norfolk QOL-DN) на 26-й, 52-й и 78-й неделе.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78
Norfolk QOL-DN представляет собой анкету из 35 пунктов, оцениваемую участниками. Он состоит из 5 доменов: физическое функционирование/большие волокна [диапазон баллов: -4–56], повседневная активность (ADL) [0–20], симптомы [0–32], малые волокна [0–16] и вегетативные расстройства. [0–12]. Общая оценка качества жизни (TQOL) представляет собой сумму всех пяти доменов с диапазоном от -4 до 136 (стандарты данных Pfizer). Более высокие баллы по каждому пункту Norfolk QOL-DN TQOL указывают на худшее качество жизни.
Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78
Изменение по сравнению с исходным уровнем в суммированном показателе нормального отклонения по 7 нервным тестам (∑ 7 NTs Nds), измеренном с помощью исследований нервной проводимости (NCS), порога обнаружения вибрации (VDT) и реакции частоты сердечных сокращений на глубокое дыхание (HRDB) на неделе 26, неделе 52, и неделя 78
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78
Σ7 NTs nds измеряет в первую очередь функцию крупных волокон. Это составная оценка, полученная из пяти атрибутов NCS (латентность дистального моторного отдела малоберцового нерва, потенциал действия сложной мышцы малоберцового нерва, скорость проведения моторного импульса по малоберцовому нерву, латентный период дистального моторного отдела большеберцового нерва и амплитуда потенциала действия сенсорного нерва икроножного нерва) вместе с VDT, полученным в большие пальцы ног с помощью количественного сенсорного тестирования (QST) и значения HRDB. Он определяется как 7-кратное среднее неотсутствующих значений пяти нормальных отклонений NCS, HRDB и среднего нормального отклонения для VDT пальцев стопы. Оценка была определена на основе нормальных значений возраста, пола, роста и отклонений в баллах. Общий диапазон баллов составляет примерно от -26 до 26, где более высокий балл = худшая функция нерва.
Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78
Изменение по сравнению с исходным уровнем в сумме 3 тестов нервов. Оценка нормального отклонения тонких волокон (∑ 3 NTSF Nds), измеренная с помощью порогов боли при охлаждении и тепле с помощью QST и HRDB на неделе 26, неделе 52 и неделе 78.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78
Σ3 NTSF nds измеряет функцию тонких волокон. Это составная оценка, определяемая как 3-кратное среднее значение неотсутствующих значений нормальных отклонений порога охлаждения для нижних конечностей, промежуточной реакции на тепловую боль для нижних конечностей и HRDB. Общий диапазон баллов составляет примерно от -11,2 до 11,2, при этом более высокий балл демонстрирует худшую функцию нерва.
Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78
Изменение модифицированного индекса массы тела (мИМТ) по сравнению с исходным уровнем на 8-й, 26-й, 52-й неделе и в конце исследования
Временное ограничение: Исходный уровень, 8-я неделя, 26-я неделя, 52-я неделя, конец исследования
ИМТ рассчитывали путем умножения ИМТ (вес в килограммах, деленный на квадрат роста в метрах) на уровень сывороточного альбумина (грамм/литр). Изменение mBMI рассчитывали как mBMI на данной неделе минус базовый mBMI.
Исходный уровень, 8-я неделя, 26-я неделя, 52-я неделя, конец исследования
Изменение амбулаторного статуса по сравнению с исходным уровнем на неделе 26, неделе 52 и неделе 78
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78
Амбулаторный статус оценивали по шкале способности ходить по шкале инвалидности при полинейропатии. Амбулаторный статус оценивался как: 0=хорошее, 1=сенсорные нарушения в стопах, но способность ходить без затруднений, 2=некоторые затруднения при ходьбе, но можно ходить без посторонней помощи, 3a=способность ходить с 1 палкой или костылем, 3b= Способен ходить с двумя палками или костылями, 4 = не передвигается, прикован к инвалидной коляске или прикован к постели.
Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78
Количество участников со стабилизацией транстиретина (TTR) на 26-й, 52-й и 78-й неделе по сравнению с исходным уровнем, измеренным с помощью валидированного иммунотурбидиметрического анализа.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78
Тетрамер TTR оценивали с помощью проверенного иммунотурбидиметрического анализа. Уровень тетрамера TTR для каждого образца плазмы измеряли до и после денатурации мочевины. Доля начальной (FOI) концентрации тетрамера представляет собой отношение измеренной концентрации тетрамера TTR после денатурации к измеренной концентрации тетрамера TTR до денатурации. Стабилизация тетрамера TTR основана на разнице между FOI при лечении и исходным FOI, выраженной в процентах от исходного FOI. Пациент, у которого наблюдается «стабилизация TTR», определяется как пациент, процент стабилизации которого равен или превышает 32%.
Исходный уровень, неделя 26, неделя 52, неделя 78

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Концентрация тафамидиса в плазме на 8-й, 26-й, 52-й и 78-й неделе
Временное ограничение: Неделя 8, Неделя 26, Неделя 52, Неделя 78
Средняя концентрация тафамидиса в плазме через 3 часа после приема
Неделя 8, Неделя 26, Неделя 52, Неделя 78

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 ноября 2011 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 февраля 2014 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 февраля 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
13 сентября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
15 сентября 2011 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
16 сентября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
9 сентября 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 августа 2015 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • B3461010

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками