Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ tafamidisu na pacjentów z transtyretynową polineuropatią amyloidową z transtyretyną V30M lub inną niż V30M

10 sierpnia 2015 zaktualizowane przez: Pfizer

Wpływ na stabilizację, bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność i farmakokinetykę transtyretyny tafamidisu podawanego doustnie u pacjentów z transtyretynową polineuropatią amyloidową z transtyretyną V30m lub inną niż v30m: badanie otwarte fazy III

Tafamidis został opracowany jako specyficzny doustnie stabilizator tetrameru transtyretyny.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital/Department of Neurology
    • Nagano
      • Matsumoto-shi, Nagano, Japonia, 390-8621
        • Shinshu University Hospital/Department of Medicine (Neurology and Reumatology)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

20 lat do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Transtyretynowa polineuropatia amyloidowa z mutacją transtyretyny V30M lub inną niż V30M.
  • U osobnika udokumentowano amyloid za pomocą biopsji zgodnie ze standardem opieki placówki.

Kryteria wyłączenia:

  • Amyloidoza pierwotna i amyloidoza wtórna.
  • Historia przeszczepu wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: otwarty
tafamidis
Lek: tafamidis
tafamidis meglumina 20 mg QD
Inne nazwy:
  • meglumina tafamidisu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze stabilizacją transtyretyny (TTR) w 8. tygodniu w porównaniu ze stanem wyjściowym, zmierzona za pomocą walidowanego testu immunoturbidymetrycznego
Ramy czasowe: 8 tygodni
Poziom tetrameru TTR dla każdej próbki osocza oceniano za pomocą zwalidowanego testu immunoturbidymetrycznego przed i po denaturacji mocznika. Frakcja początkowego stężenia tetrameru (FOI) to stosunek zmierzonego stężenia tetrameru TTR po denaturacji do zmierzonego średniego stężenia tetrameru TTR przed denaturacją. Stabilizacja tetrameru TTR opiera się na różnicy między FOI podczas leczenia a wyjściowym FOI wyrażonym jako procent wyjściowego FOI. Pacjenta, który ma „stabilizację TTR” definiuje się jako pacjenta, którego procentowa stabilizacja jest równa lub większa niż 32%.
8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w skali upośledzenia neuropatii (NIS); NIS (łącznie), NIS-LL (kończyna dolna) i NIS-UL (kończyna górna) w 26., 52. i 78. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78
NIS zapewnia pojedynczy wynik deficytów neuropatycznych dla całego ciała (zakres punktacji: 0-122, wyższy wynik = większy deficyt), obejmujący podzbiór wyników dla nerwów czaszkowych, osłabienia mięśni, odruchów i czucia (na podstawie średniej z 2 wyników w ciągu 1 tygodnia okres; każda pozycja punktowana oddzielnie dla lewej i prawej strony). NIS-LL to podskala, która zapewnia ocenę funkcji kończyn dolnych (osłabienie mięśni, odruchy i czucie w dużym palcu stopy) i ma zakres punktacji 0-44 (wyższy wynik = większy deficyt). NIS-UL to podskala, która zapewnia ocenę funkcji górnej części ciała (osłabienie mięśni [w tym nerwów czaszkowych], odruchy i czucie w palcu) i ma zakres punktacji 0-78 (wyższy wynik = większy deficyt). Komponenty dotyczące nerwów czaszkowych i osłabienia mięśni są punktowane od 0 (normalne) do 4 (porażenie), a odruchy i czucie od 0 (normalne) do 2 (nieobecne). W przypadku wszystkich pozycji wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78
Zmiana od wartości początkowej w wynikach całkowitej jakości życia (TQOL) i 5 domen mierzonych za pomocą Norfolk QOL - neuropatia cukrzycowa (Norfolk QOL-DN) w 26., 52. i 78. tygodniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78
Norfolk QOL-DN to kwestionariusz oceniany przez uczestników składający się z 35 pozycji. Składa się z 5 domen: Funkcjonowanie Fizyczne/Włókno Duże [zakres punktacji: -4 - 56], Czynności Życia Codziennego (ADL) [0 - 20], Objawy [0 - 32], Małe Włókno [0 - 16] i Autonomia [0 - 12]. Całkowity wynik jakości życia (TQOL) jest sumą wszystkich pięciu domen w zakresie od -4 do 136 (Pfizer Data Standards). Wyższe wyniki w każdej pozycji kwestionariusza Norfolk QOL-DN TQOL wskazują na gorszą jakość życia.
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78
Zmiana od wartości wyjściowej w zsumowanych 7 testach nerwowych Odchylenie od normy (∑ 7 NTs Nds) mierzone w badaniach przewodnictwa nerwowego (NCS), progu wykrywania wibracji (VDT) i odpowiedzi częstości akcji serca na głębokie oddychanie (HRDB) w 26. tygodniu, 52. tygodniu, i Tydzień 78
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78
Σ7 NTs nds mierzy przede wszystkim funkcję dużych włókien. Jest to złożony wynik uzyskany na podstawie pięciu atrybutów NCS (opóźnienie dystalnej motoryki nerwu strzałkowego, złożony potencjał czynnościowy mięśni nerwu strzałkowego, prędkość przewodzenia motorycznego nerwu strzałkowego, latencja dystalnej motoryki nerwu piszczelowego i amplituda potencjału czynnościowego nerwu czuciowego nerwu łydkowego) wraz z VDT uzyskanym w wielkie palce za pomocą ilościowych testów sensorycznych (QST) i wartości HRDB. Definiuje się go jako 7-krotność średniej z niebrakujących wartości, pięciu odchyleń normalnych NCS, HRDB i średniego odchylenia normalnego dla VDT palców stóp. Wynik został określony poprzez odniesienie do normalnych wartości dla wieku, płci, wzrostu i ocenianych nieprawidłowości. Całkowity zakres punktacji wynosi około -26 do 26, gdzie wyższy wynik = gorsza funkcja nerwów.
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zsumowanych 3 testach nerwowych Odchylenie od normy małych włókien (∑ 3 NTSF Nds) mierzone na podstawie progów bólu związanego z zimnem i ciepłem według QST i HRDB w 26., 52. i 78. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78
Σ3 NTSF nds mierzy funkcję małych włókien. Jest to punktacja złożona zdefiniowana jako 3-krotność średniej nie brakujących wartości odchyleń normalnych progu ochłodzenia dla kończyn dolnych, pośredniej odpowiedzi na ból cieplny dla kończyn dolnych i HRDB. Całkowity zakres punktacji wynosi około -11,2 do 11,2, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszą funkcję nerwów.
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78
Zmiana zmodyfikowanego wskaźnika masy ciała (mBMI) w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniu 8., 26., 52. i na koniec badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 26, tydzień 52, koniec badania
MBMI obliczono przez pomnożenie BMI (waga w kilogramach podzielona przez wzrost w metrach do kwadratu) przez poziom albuminy w surowicy (gram/litr). Zmianę mBMI obliczono jako mBMI w danym tygodniu minus wyjściowe mBMI.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 26, tydzień 52, koniec badania
Zmiana stanu ambulatoryjnego w stosunku do stanu wyjściowego w 26., 52. i 78. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78
Stan chodzenia oceniano za pomocą skali zdolności chodu w skali niesprawności polineuropatii. Stan chodzenia oceniono jako: 0=dobry, 1=zaburzenia czucia w stopach, ale chodzenie bez trudności, 2=pewne trudności z chodzeniem, ale chodzenie bez pomocy, 3a=możność chodzenia opierając się o 1 laskę lub kulę, 3b= Potrafi chodzić o 2 laskach lub kulach, 4=nie porusza się, jest przykuty do wózka inwalidzkiego lub przykuty do łóżka.
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78
Liczba uczestników ze stabilizacją transtyretyny (TTR) w 26., 52. i 78. tygodniu w porównaniu ze stanem wyjściowym, zmierzona za pomocą walidowanego testu immunoturbidymetrycznego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78
Tetramer TTR oceniano za pomocą zwalidowanego testu immunoturbidymetrycznego. Poziom tetrameru TTR dla każdej próbki osocza mierzono przed i po denaturacji mocznika. Frakcja początkowego stężenia tetrameru (FOI) to stosunek zmierzonego stężenia tetrameru TTR po denaturacji do zmierzonego stężenia tetrameru TTR przed denaturacją. Stabilizacja tetrameru TTR opiera się na różnicy między FOI podczas leczenia a wyjściowym FOI wyrażonym jako procent wyjściowego FOI. Pacjenta, który ma „stabilizację TTR” definiuje się jako pacjenta, którego procentowa stabilizacja jest równa lub większa niż 32%.
Wartość wyjściowa, tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie tafamidisu w osoczu w 8., 26., 52. i 78. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 8, Tydzień 26, Tydzień 52, Tydzień 78
Średnie stężenie tafamidisu w osoczu po 3 godzinach od podania
Tydzień 8, Tydzień 26, Tydzień 52, Tydzień 78

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 września 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 września 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 sierpnia 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • B3461010

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami