Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetika, bezpečnost a snášenlivost subkutánního GAMUNEX-C u pediatrických pacientů s primární imunodeficiencí (KIDS)

23. února 2015 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC

Otevřená, jednosekvenční, zkřížená studie k hodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti subkutánního GAMUNEX®-C u pediatrických pacientů s primární imunodeficiencí

Účelem této otevřené studie je vyhodnotit farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost subkutánně (SC; pod kůži) podávaného GAMUNEX-C ve srovnání s intravenózně (IV; přes žílu) podávaným GAMUNEX-C u subjektů 2-16 let s primární imunodeficiencí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie byla multicentrická, otevřená, jednosekvenční, zkřížená studie k hodnocení farmakokinetiky (PK), bezpečnosti a snášenlivosti SC podávaného GAMUNEX-C u pediatrických subjektů s PI (ve věku 2-16 let). Studie sestávala ze screeningové fáze, zaváděcí fáze, dvou léčebných fází (IV fáze a SC fáze) a návštěvy na konci studie/předčasném ukončení (EOS/ET). Zaváděcí fáze: 3 - 4 měsíce, IV fáze: ~ 4 - 5 týdnů, SC fáze: 12 týdnů a návštěva na konci studie/předčasného ukončení (EOS/ET): jeden týden po SC týdnu č. 12.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 2-16 let včetně.
  • Zdokumentovaná a potvrzená preexistující diagnóza PI s rysy hypogamaglobulinémie vyžadující substituci imunoglobulinů.
  • V současné době na substituční léčbě IgG s minimální koncentrací IgG v séru ≥ 500 mg/dl při screeningové návštěvě.
  • Adekvátní normální kůže umožňující SC infuze.
  • Podepíše formulář souhlasu, je-li to relevantní (podle požadavků Institutional Review Board [IRB]). Rodič nebo zákonný zástupce musí podepsat informovaný souhlas.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu z moči a musí používat účinnou formu antikoncepce (která může zahrnovat abstinenci).

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza anafylaxe nebo závažné systémové odpovědi na imunoglobulin nebo krevní produkt.
  • Kožní onemocnění s puchýři v anamnéze, klinicky významná trombocytopenie, porucha krvácivosti, recidivující kožní infekce nebo jiné poruchy, kde by subkutánní terapie mohla být kontraindikována.
  • Má specifickou poruchu nedostatku protilátek, deficit podtřídy IgG nebo přechodnou hypogamaglobulinémii v dětství.
  • Závažná nežádoucí reakce na parenterální přípravky obsahující imunoglobulin A (IgA) v anamnéze.
  • Významná proteinurie a/nebo má v anamnéze akutní selhání ledvin a/nebo závažné poškození ledvin (sérový kreatinin více než 2,5násobek horní hranice normy [ULN] pro věk a pohlaví) a/nebo je na dialýze.
  • Známé zneužívání návykových látek nebo léků na předpis za posledních 12 měsíců.
  • Získaný zdravotní stav, o kterém je známo, že způsobuje sekundární imunitní nedostatečnost.
  • Přijímání některého z následujících léků: systémové kortikosteroidy (dlouhodobě denně, >1 mg ekvivalentu prednisonu/kg/den po dobu >30 dnů) (intermitentní kúry nevylučují subjekt); imunosupresiva (tj. antimetabolity a systémové inhibitory kalcineurinu; POZNÁMKA: inhalační steroidy jsou povoleny); nebo imunomodulátory.
  • Nekontrolovaná arteriální hypertenze na úrovni ≥ 90. percentilu krevního tlaku (buď systolického nebo diastolického) pro věk a výšku (na základě http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf).
  • Anamnéza nebo současná diagnóza trombotických epizod; žilní trombus, který se vyskytl v souvislosti se zdravotnickým prostředkem > 2 roky před screeningem, je povolen.
  • V současné době podstupuje antikoagulační léčbu.
  • Historie Kawasakiho choroby.
  • Účastnil se jiného klinického hodnocení zahrnujícího expozici hodnocenému produktu nebo zařízení během 30 dnů před screeningem (zobrazovací studie bez vyšetřovacích léčebných postupů jsou povoleny) nebo obdržel jakýkoli testovaný krevní produkt během předchozích 3 měsíců.
  • Neschopnost nebo ochotu splnit jakýkoli aspekt protokolu, včetně odběru krve a vyplnění stránek Reakce v místě infuze v deníku SC infuze.
  • Podle názoru zkoušejícího může mít subjekt problémy s dodržováním protokolu a postupů protokolu.
  • Těhotné nebo kojící.
  • Klinický důkaz jakéhokoli významného akutního nebo chronického onemocnění, které podle názoru zkoušejícího může narušovat úspěšné dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Intravenózní GAMUNEX-C
Biologický: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C imunoglobulinová injekce (lidská), 10%, kaprylát/chromatograficky čištěná, intravenózní podání: 200-600 mg/kg na intravenózní infuzi každé 3-4 týdny
Biologický: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C imunoglobulinová injekce (lidská), 10 %, kaprylát/chromatograficky čištěná, subkutánní podání: týdenní subkutánní infuze v dávce mg/kg na základě intravenózní dávky subjektu a dávkovacího intervalu x 1,37 konverzní faktor
Experimentální: Subkutánní GAMUNEX-C
Biologický: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C imunoglobulinová injekce (lidská), 10%, kaprylát/chromatograficky čištěná, intravenózní podání: 200-600 mg/kg na intravenózní infuzi každé 3-4 týdny
Biologický: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C imunoglobulinová injekce (lidská), 10 %, kaprylát/chromatograficky čištěná, subkutánní podání: týdenní subkutánní infuze v dávce mg/kg na základě intravenózní dávky subjektu a dávkovacího intervalu x 1,37 konverzní faktor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plocha pod křivkou v ustáleném stavu (AUC) pro celkový sérový imunoglobulin (IgG)
Časové okno: 4 až 5 týdnů pro IV podání; 12 týdnů na podání SC
Plocha pod křivkou v ustáleném stavu (AUC): Pro IV fázi byla vypočtena průměrná upravená AUC pro všech 11 subjektů, které zahrnovaly subjekty s 3 i 4týdenním intravenózním (IV) dávkovacím schématem a kteří měli dostatek imunoglobulinu G (IgG ) údaje. Pro SC fázi byla vypočtena průměrná AUC pro 10 subjektů s týdenním subkutánním (SC) podáváním a kteří měli dostatečné údaje o IgG.
4 až 5 týdnů pro IV podání; 12 týdnů na podání SC
Průměrná nejnižší hladina celkového IgG v séru
Časové okno: 4 - 5 týdnů IV podání a 12 týdnů SC podání
Průměrné minimální hodnoty celkového IgG v séru byly vypočteny pro každý subjekt pro IV fázi (IV #1 a IV #2) a SC fázi (SC týdny #9 a #12 a návštěva na konci léčby/předčasné ukončení). Průměrné hodnoty minimální koncentrace celkového IgG v séru během IV a SC fáze byly vypočteny na základě populace IgG (subjekty, které dostaly jakékoli množství studovaného léku a měly údaje o celkové koncentraci IgG v séru).
4 - 5 týdnů IV podání a 12 týdnů SC podání

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Grifols Therapeutics LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. října 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. února 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • T5004-401

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení