Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Farmacocinética, segurança e tolerabilidade do GAMUNEX-C subcutâneo em pacientes pediátricos com imunodeficiência primária (KIDS)

23 de fevereiro de 2015 atualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Um estudo aberto, de sequência única e cruzado para avaliar a farmacocinética, a segurança e a tolerabilidade do GAMUNEX®-C subcutâneo em indivíduos pediátricos com imunodeficiência primária

O objetivo deste estudo aberto é avaliar a farmacocinética, a segurança e a tolerabilidade do GAMUNEX-C administrado por via subcutânea (SC; sob a pele) em comparação com o GAMUNEX-C administrado por via intravenosa (IV; através da veia) em indivíduos 2-16 anos de idade com Imunodeficiência Primária.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo foi multicêntrico, aberto, de sequência única, cruzado para avaliar a farmacocinética (PK), segurança e tolerabilidade de GAMUNEX-C administrado por via subcutânea em indivíduos pediátricos com PI (idades de 2 a 16 anos). O estudo consistiu em uma Fase de Triagem, Fase Inicial, duas fases de tratamento (uma Fase IV e uma Fase SC) e uma visita de Fim do Estudo/Término Antecipado (EOS/ET). Fase inicial: 3 - 4 meses, Fase IV: ~ 4 - 5 semanas, Fase SC: 12 semanas e visita de Fim do Estudo/Término Antecipado (EOS/ET): uma semana após a Semana SC #12.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
12

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 16 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Dos 2 aos 16 anos, inclusive.
  • Diagnóstico pré-existente documentado e confirmado de IP com características de hipogamaglobulinemia exigindo reposição de imunoglobulina.
  • Atualmente em terapia de reposição de IgG com uma concentração sérica mínima de IgG de ≥ 500 mg/dL na visita de triagem.
  • Pele normal adequada para permitir infusões SC.
  • Assina um formulário de consentimento, se aplicável (de acordo com os requisitos do Conselho de Revisão Institucional [IRB]). Os pais ou responsáveis ​​legais devem assinar um formulário de consentimento informado.
  • As mulheres com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo no teste de gravidez na urina e devem praticar uma forma eficaz de contracepção (que pode incluir abstinência).

Critério de exclusão:

  • História de anafilaxia ou resposta sistêmica grave a uma imunoglobulina ou hemoderivado.
  • História de doença de pele com bolhas, trombocitopenia clinicamente significativa, distúrbios hemorrágicos, infecções cutâneas recorrentes ou outros distúrbios em que a terapia subcutânea pode ser contra-indicada.
  • Tem um distúrbio específico de deficiência de anticorpos, deficiência de subclasse de IgG ou hipogamaglobulinemia transitória da infância.
  • História de reação adversa grave a produtos parenterais contendo imunoglobulina A (IgA).
  • Proteinúria significativa e/ou história de insuficiência renal aguda e/ou insuficiência renal grave (creatinina sérica superior a 2,5 vezes o limite superior do normal [LSN] para idade e sexo) e/ou está em diálise.
  • Abuso conhecido de substâncias ou medicamentos prescritos nos últimos 12 meses.
  • Condição médica adquirida que é conhecida por causar deficiência imunológica secundária.
  • Receber qualquer um dos seguintes medicamentos: corticosteroides sistêmicos (longo prazo diariamente, >1 mg de equivalente de prednisona/kg/dia por >30 dias) (ciclos intermitentes não excluiriam o indivíduo); imunossupressores (ou seja, antimetabólitos e inibidores sistêmicos de calcineurina; NOTA: esteroides inalatórios são permitidos); ou imunomoduladores.
  • Hipertensão arterial não controlada em nível ≥ pressão arterial percentil 90 (sistólica ou diastólica) para idade e altura (com base em http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf ).
  • Histórico ou diagnóstico atual de episódios trombóticos; trombos venosos que ocorreram em associação com um dispositivo médico > 2 anos antes da triagem são permitidos.
  • Atualmente recebendo terapia anticoagulante.
  • História da doença de Kawasaki.
  • Participou de outro ensaio clínico envolvendo exposição a um produto ou dispositivo experimental nos 30 dias anteriores à triagem (estudos de imagem sem tratamentos investigativos são permitidos) ou recebeu qualquer produto sanguíneo experimental nos últimos 3 meses.
  • Incapaz ou indisposto a cumprir qualquer aspecto do protocolo, incluindo amostragem de sangue e preenchimento das páginas de Reações no local de infusão no Diário de infusão SC.
  • Na opinião do Investigador, o sujeito pode ter problemas de adesão ao protocolo e aos procedimentos do protocolo.
  • Grávida ou lactante.
  • Evidência clínica de qualquer doença aguda ou crônica significativa que, na opinião do investigador, possa interferir na conclusão bem-sucedida do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: GAMUNEX-C intravenoso
Biológico: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C Imunoglobulina Injetável (Humana), 10%, Caprilato/Cromatografia Purificada, Administração Intravenosa: 200-600 mg/kg por infusão intravenosa a cada 3-4 semanas
Biológico: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C Imunoglobulina Injetável (Humana), 10%, Caprilato/Cromatografia Purificada, Administração Subcutânea: infusão subcutânea semanal em uma dose de mg/kg com base na dose intravenosa do indivíduo e intervalo de dosagem x fator de conversão de 1,37
Experimental: Subcutâneo GAMUNEX-C
Biológico: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C Imunoglobulina Injetável (Humana), 10%, Caprilato/Cromatografia Purificada, Administração Intravenosa: 200-600 mg/kg por infusão intravenosa a cada 3-4 semanas
Biológico: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C Imunoglobulina Injetável (Humana), 10%, Caprilato/Cromatografia Purificada, Administração Subcutânea: infusão subcutânea semanal em uma dose de mg/kg com base na dose intravenosa do indivíduo e intervalo de dosagem x fator de conversão de 1,37

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Área de estado estacionário sob a curva (AUC) para imunoglobulina total sérica (IgG)
Prazo: 4 a 5 semanas para administração IV; 12 semanas para administração SC
Área de estado estacionário sob a curva (AUC): Para a fase IV, a AUC ajustada média foi calculada para todos os 11 indivíduos, que incluíam indivíduos em esquemas de dosagem intravenosa (IV) de 3 e 4 semanas e que tinham imunoglobulina G (IgG) suficiente ) dados. Para a fase SC, a AUC média foi calculada para 10 indivíduos em administração subcutânea (SC) semanal e que tinham dados de IgG suficientes.
4 a 5 semanas para administração IV; 12 semanas para administração SC
Vale médio de IgG total sérico
Prazo: 4 - 5 semanas de administração IV e 12 semanas para administração SC
Os valores médios mínimos de IgG no soro total foram calculados para cada indivíduo para a Fase IV (IV #1 e IV #2) e a fase SC (Semanas SC #9 e #12, e Fim do Tratamento/Visita de término antecipado). Os valores médios da concentração mínima de IgG sérica total durante as fases IV e SC foram calculados com base na população de IgG (indivíduos que receberam qualquer quantidade da droga do estudo e tinham dados de concentração sérica de IgG total).
4 - 5 semanas de administração IV e 12 semanas para administração SC

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Grifols Therapeutics LLC

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de novembro de 2011

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
24 de outubro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de novembro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
6 de novembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de março de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de fevereiro de 2015

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • T5004-401

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações