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Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von subkutanem GAMUNEX-C bei pädiatrischen Patienten mit primärer Immunschwäche (KIDS)

23. Februar 2015 aktualisiert von: Grifols Therapeutics LLC

Eine Open-Label-Single-Sequence-Crossover-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von subkutanem GAMUNEX®-C bei pädiatrischen Patienten mit primärer Immunschwäche

Der Zweck dieser offenen Studie ist die Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von subkutan (sc; unter die Haut) verabreichtem GAMUNEX-C im Vergleich zu intravenös (iv; durch die Vene) verabreichtem GAMUNEX-C bei den Probanden 2-16 Lebensjahr mit primärer Immunschwäche.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelte es sich um eine multizentrische, unverblindete Crossover-Studie mit einer Sequenz zur Bewertung der Pharmakokinetik (PK), Sicherheit und Verträglichkeit von SC verabreichtem GAMUNEX-C bei pädiatrischen Probanden mit PI (Alter 2–16). Die Studie bestand aus einer Screening-Phase, einer Run-in-Phase, zwei Behandlungsphasen (einer IV-Phase und einer SC-Phase) und einem Besuch zum Studienende/vorzeitigen Abbruch (EOS/ET). Einlaufphase: 3 - 4 Monate, IV-Phase: ~ 4 - 5 Wochen, SC-Phase: 12 Wochen und Besuch bei Studienende/vorzeitiger Beendigung (EOS/ET): eine Woche nach SC-Woche Nr. 12.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Im Alter von 2-16 Jahren, einschließlich.
  • Dokumentierte und bestätigte vorbestehende Diagnose von PI mit Merkmalen einer Hypogammaglobulinämie, die einen Immunglobulinersatz erfordert.
  • Derzeit unter IgG-Ersatztherapie mit einer Serum-IgG-Talkonzentration von ≥ 500 mg/dL beim Screening-Besuch.
  • Ausreichend normale Haut, um SC-Infusionen zu ermöglichen.
  • Unterzeichnet gegebenenfalls ein Zustimmungsformular (gemäß den Anforderungen des Institutional Review Board [IRB]). Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter muss eine Einwilligungserklärung unterschreiben.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben und eine wirksame Form der Empfängnisverhütung anwenden (was Abstinenz beinhalten kann).

Ausschlusskriterien:

  • Anaphylaxie in der Vorgeschichte oder schwere systemische Reaktion auf ein Immunglobulin oder Blutprodukt.
  • Vorgeschichte von blasenbildender Hauterkrankung, klinisch signifikanter Thrombozytopenie, Blutungsstörung, wiederkehrenden Hautinfektionen oder anderen Erkrankungen, bei denen eine subkutane Therapie kontraindiziert sein könnte.
  • Hat eine spezifische Antikörpermangelstörung, einen IgG-Unterklassenmangel oder eine vorübergehende Hypogammaglobulinämie im Säuglingsalter.
  • Vorgeschichte schwerer Nebenwirkungen auf parenterale Produkte, die Immunglobulin A (IgA) enthalten.
  • Signifikante Proteinurie und/oder akutes Nierenversagen und/oder schwere Nierenfunktionsstörung in der Vorgeschichte (Serumkreatinin mehr als das 2,5-fache der Obergrenze des Normalwerts [ULN] für Alter und Geschlecht) und/oder Dialysepatient.
  • Bekannter Missbrauch von Substanzen oder verschreibungspflichtigen Medikamenten in den letzten 12 Monaten.
  • Erworbene Erkrankung, von der bekannt ist, dass sie eine sekundäre Immunschwäche verursacht.
  • Empfangen eines der folgenden Medikamente: systemische Kortikosteroide (langfristig täglich, > 1 mg Prednisonäquivalent/kg/Tag für > 30 Tage) (intermittierende Kurse würden das Subjekt nicht ausschließen); Immunsuppressiva (d. h. Antimetaboliten und systemische Calcineurin-Inhibitoren; HINWEIS: Inhalative Steroide sind erlaubt); oder Immunmodulatoren.
  • Nicht eingestellte arterielle Hypertonie auf einem Niveau von ≥ dem 90. Perzentil des Blutdrucks (entweder systolisch oder diastolisch) für Alter und Körpergröße (basierend auf http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf ).
  • Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose von thrombotischen Episoden; Venenthromben, die im Zusammenhang mit einem Medizinprodukt > 2 Jahre vor dem Screening aufgetreten sind, sind zulässig.
  • Erhält derzeit eine Antikoagulationstherapie.
  • Geschichte der Kawasaki-Krankheit.
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit Exposition gegenüber einem Prüfprodukt oder -gerät innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening (Bildgebungsstudien ohne Prüfbehandlungen sind zulässig) oder hat innerhalb der letzten 3 Monate ein Prüfblutprodukt erhalten.
  • Unfähig oder nicht bereit, irgendeinen Aspekt des Protokolls einzuhalten, einschließlich der Blutentnahme und des Ausfüllens der Seiten „Reaktionen an der Infusionsstelle“ im SC-Infusionstagebuch.
  • Nach Ansicht des Ermittlers kann der Proband Compliance-Probleme mit dem Protokoll und den Verfahren des Protokolls haben.
  • Schwanger oder stillend.
  • Klinischer Nachweis einer signifikanten akuten oder chronischen Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den erfolgreichen Abschluss der Studie beeinträchtigen kann.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Intravenöses GAMUNEX-C
Biologisch: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C Immunglobulin-Injektion (Mensch), 10 %, Caprylat/chromatographisch gereinigt, intravenöse Verabreichung: 200–600 mg/kg pro intravenöser Infusion alle 3–4 Wochen
Biologisch: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C Immunglobulin-Injektion (Mensch), 10 %, Caprylat/Chromatographie-gereinigt, subkutane Verabreichung: Wöchentliche subkutane Infusion in einer mg/kg-Dosis, basierend auf der intravenösen Dosis des Probanden und dem Dosierungsintervall x 1,37 Umrechnungsfaktor
Experimental: Subkutanes GAMUNEX-C
Biologisch: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C Immunglobulin-Injektion (Mensch), 10 %, Caprylat/chromatographisch gereinigt, intravenöse Verabreichung: 200–600 mg/kg pro intravenöser Infusion alle 3–4 Wochen
Biologisch: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C Immunglobulin-Injektion (Mensch), 10 %, Caprylat/Chromatographie-gereinigt, subkutane Verabreichung: Wöchentliche subkutane Infusion in einer mg/kg-Dosis, basierend auf der intravenösen Dosis des Probanden und dem Dosierungsintervall x 1,37 Umrechnungsfaktor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Steady-State-Fläche unter der Kurve (AUC) für Gesamt-Immunglobulin (IgG) im Serum
Zeitfenster: 4 bis 5 Wochen für IV-Verabreichung; 12 Wochen für SC-Verabreichung
Steady-State-Fläche unter der Kurve (AUC): Für die IV-Phase wurde die mittlere angepasste AUC für alle 11 Probanden berechnet, darunter Probanden mit 3- und 4-wöchigen intravenösen (IV) Dosierungsschemata und mit ausreichend Immunglobulin G (IgG ) Daten. Für die subkutane Phase wurde die mittlere AUC für 10 Probanden mit wöchentlicher subkutaner (sc) Verabreichung und ausreichenden IgG-Daten berechnet.
4 bis 5 Wochen für IV-Verabreichung; 12 Wochen für SC-Verabreichung
Mittleres Tal des Serum-Gesamt-IgG
Zeitfenster: 4–5 Wochen IV-Verabreichung und 12 Wochen SC-Verabreichung
Die mittleren Gesamt-IgG-Talspiegel im Serum wurden für jede Person für die IV-Phase (IV Nr. 1 und IV Nr. 2) und die SC-Phase (SC-Wochen Nr. 9 und Nr. 12 und Besuch am Ende der Behandlung/vorzeitiger Abbruch) berechnet. Mittlere Talkonzentrationswerte des Gesamt-IgG im Serum während der IV- und SC-Phasen wurden basierend auf der IgG-Population berechnet (Probanden, die eine beliebige Menge des Studienmedikaments erhielten und Daten zur Gesamt-IgG-Konzentration im Serum hatten).
4–5 Wochen IV-Verabreichung und 12 Wochen SC-Verabreichung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Grifols Therapeutics LLC

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Oktober 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. November 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. März 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Februar 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • T5004-401

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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