Farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità di GAMUNEX-C sottocutaneo in soggetti pediatrici con immunodeficienza primaria (KIDS)

Criterio di inclusione:

• Età compresa tra 2 e 16 anni.
• Diagnosi preesistente documentata e confermata di IP con caratteristiche di ipogammaglobulinemia che richiedono la sostituzione delle immunoglobuline.
• Attualmente in terapia sostitutiva con IgG con una concentrazione minima di IgG sierica ≥ 500 mg/dL alla visita di screening.
• Pelle normale adeguata per consentire le infusioni sottocutanee.
• Firma un modulo di assenso, se applicabile (secondo i requisiti dell'Institutional Review Board [IRB]). Il genitore o tutore legale deve firmare un modulo di consenso informato.
• Le donne in età fertile devono avere un risultato negativo del test di gravidanza sulle urine e devono praticare una forma efficace di contraccezione (che può includere l'astinenza).

Criteri di esclusione:

• Storia di anafilassi o grave risposta sistemica a un'immunoglobulina o a un emoderivato.
• Anamnesi di malattia della pelle con vesciche, trombocitopenia clinicamente significativa, disturbi della coagulazione, infezioni cutanee ricorrenti o altri disturbi per i quali la terapia sottocutanea potrebbe essere controindicata.
• Presenta un disturbo specifico da deficit di anticorpi, deficit di sottoclassi di IgG o ipogammaglobulinemia transitoria dell'infanzia.
• Anamnesi di grave reazione avversa a prodotti parenterali contenenti immunoglobulina A (IgA).
• Proteinuria significativa e/o storia di insufficienza renale acuta e/o compromissione renale grave (creatinina sierica superiore a 2,5 volte il limite superiore della norma [ULN] per età e sesso) e/o è in dialisi.
• Abuso noto di sostanze o farmaci da prescrizione negli ultimi 12 mesi.
• Condizione medica acquisita nota per causare immunodeficienza secondaria.
• Ricezione di uno dei seguenti farmaci: corticosteroidi sistemici (giornalmente a lungo termine, > 1 mg di prednisone equivalente/kg/giorno per > 30 giorni) (i corsi intermittenti non escluderebbero il soggetto); immunosoppressori (ad es. antimetaboliti e inibitori sistemici della calcineurina; NOTA: sono consentiti steroidi per via inalatoria); o immunomodulatori.
• Ipertensione arteriosa non controllata a un livello di pressione sanguigna ≥ 90° percentile (sistolica o diastolica) per età e altezza (basato su http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf).
• Anamnesi o diagnosi attuale di episodi trombotici; sono consentiti i trombo venosi che si sono verificati in associazione con un dispositivo medico > 2 anni prima dello screening.
• Attualmente in terapia anticoagulante.
• Storia della malattia di Kawasaki.
• - Ha partecipato a un'altra sperimentazione clinica che prevede l'esposizione a un prodotto o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dello screening (sono consentiti studi di imaging senza trattamenti investigativi) o ha ricevuto qualsiasi prodotto sanguigno sperimentale nei 3 mesi precedenti.
• Incapace o riluttante a rispettare qualsiasi aspetto del protocollo, incluso il prelievo di sangue e il completamento delle pagine delle reazioni del sito di infusione nel diario dell'infusione SC.
• A giudizio dello Sperimentatore il soggetto potrebbe avere problemi di compliance con il protocollo e le procedure del protocollo.
• Incinta o in allattamento.
• Evidenza clinica di qualsiasi malattia acuta o cronica significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa interferire con il completamento con successo dello studio.