Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ihonalaisen GAMUNEX-C:n farmakokinetiikka, turvallisuus ja siedettävyys lapsipotilailla, joilla on primaarinen immuunipuutos (KIDS)

maanantai 23. helmikuuta 2015 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC

Avoin, yhden sekvenssin, crossover-tutkimus, jolla arvioitiin ihonalaisen GAMUNEX®-C:n farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsipotilailla, joilla on primaarinen immuunipuutos

Tämän avoimen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ihonalaisesti (SC; ihon alle) annetun GAMUNEX-C:n farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattuna suonensisäisesti (iv; suonen kautta) annettuun GAMUNEX-C:hen potilailla 2-16. vuoden iässä, joilla on primaarinen immuunipuutos.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus oli monikeskus, avoin, yhden sekvenssin risteytystutkimus, jossa arvioitiin SC-annoksen farmakokinetiikkaa (PK), turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla (2–16-vuotiaat) proteaasinestäjillä. Tutkimus koostui seulontavaiheesta, sisäänajovaiheesta, kahdesta hoitovaiheesta (IV-vaihe ja SC-vaihe) ja tutkimuksen päättymis-/varhainen lopetus (EOS/ET) -käynnistä. Aloitusvaihe: 3 - 4 kuukautta, IV-vaihe: ~ 4 - 5 viikkoa, SC-vaihe: 12 viikkoa ja Opintojakson loppu/Varhainen lopettaminen (EOS/ET) -käynti: viikko SC-viikon #12 jälkeen.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
12

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikäraja 2-16 vuotta mukaan lukien.
  • Dokumentoitu ja vahvistettu aiempi PI-diagnoosi, jossa on hypogammaglobulinemian piirteitä, jotka vaativat immunoglobuliinin korvaamista.
  • Tällä hetkellä IgG-korvaushoidossa seerumin IgG:n alin pitoisuus ≥ 500 mg/dl seulontakäynnillä.
  • Riittävä normaali iho SC-infuusion mahdollistamiseksi.
  • Allekirjoittaa tarvittaessa suostumuslomakkeen (Institutional Review Boardin [IRB] vaatimusten mukaisesti). Vanhemman tai laillisen huoltajan on allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustestin tulos, ja heidän on käytettävä tehokasta ehkäisyä (johon voi kuulua raittius).

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi anafylaksia tai vakava systeeminen vaste immunoglobuliinille tai verituotteelle.
  • Aiemmin rakkuloita aiheuttava ihosairaus, kliinisesti merkittävä trombosytopenia, verenvuotohäiriö, toistuvat ihoinfektiot tai muut sairaudet, joissa ihonalainen hoito saattaa olla vasta-aiheista.
  • Hänellä on spesifinen vasta-ainepuutoshäiriö, IgG-alaluokan puutos tai ohimenevä vauvaikäisen hypogammaglobulinemia.
  • Aiemmat vakavat haittavaikutukset immunoglobuliini A:ta (IgA) sisältävillä parenteraalisilla valmisteilla.
  • Merkittävä proteinuria ja/tai hänellä on aiemmin ollut akuutti munuaisten vajaatoiminta ja/tai vakava munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini yli 2,5 kertaa normaalin ylärajan [ULN] iän ja sukupuolen mukaan) ja/tai hän on dialyysihoidossa.
  • Tunnettu päihteiden tai reseptilääkkeiden väärinkäyttö viimeisen 12 kuukauden aikana.
  • Hankittu sairaus, jonka tiedetään aiheuttavan sekundaarista immuunikatoa.
  • Minkä tahansa seuraavista lääkkeistä saaminen: systeemiset kortikosteroidit (pitkäaikaisesti päivittäin, > 1 mg prednisonia ekvivalenttia/kg/vrk > 30 päivän ajan) (jaksolliset kurssit eivät sulje pois koehenkilöä); immunosuppressantit (eli antimetaboliitit ja systeemiset kalsineuriinin estäjät; HUOMAA: inhaloitavat steroidit ovat sallittuja); tai immunomodulaattoreita.
  • Hallitsematon valtimoverenpaine 90. persentiilin (joko systolinen tai diastolinen) verenpaineen tasolla iän ja pituuden mukaan (perustuu http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf).
  • Tromboottisten jaksojen historia tai nykyinen diagnoosi; Laskimotukos, joka esiintyi lääkinnällisen laitteen yhteydessä > 2 vuotta ennen seulontaa, on sallittu.
  • Tällä hetkellä antikoagulaatiohoitoa.
  • Kawasakin taudin historia.
  • Osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy altistuminen tutkimustuotteelle tai -laitteelle 30 päivän sisällä ennen seulontaa (kuvantamistutkimukset ilman tutkivia hoitoja ovat sallittuja) tai on saanut mitä tahansa tutkimusverivalmistetta viimeisten 3 kuukauden aikana.
  • Ei pysty tai halua noudattaa mitään protokollan osa-aluetta, mukaan lukien verinäytteen otto ja SC-infuusiopäiväkirjan infuusiopaikan reaktiot -sivujen täyttäminen.
  • Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittavalla voi olla protokollan ja protokollan menettelyjen noudattamisongelmia.
  • Raskaana oleva tai imettävä.
  • Kliininen näyttö mistä tahansa merkittävästä akuutista tai kroonisesta sairaudesta, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen onnistunutta loppuun saattamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Active Comparator: Laskimoon GAMUNEX-C
Biologinen: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C immuuniglobuliini-injektio (ihminen), 10 %, kaprylaatti/kromatografiapuhdistettu, suonensisäinen anto: 200-600 mg/kg per suonensisäinen infuusio 3-4 viikon välein
Biologinen: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C-immuuniglobuliini-injektio (ihminen), 10 %, kaprylaatti/kromatografia puhdistettu, ihonalainen anto: viikoittainen ihonalainen infuusio mg/kg annoksella, joka perustuu potilaan suonensisäiseen annokseen ja annosväliin x 1,37 muuntokerroin
Kokeellinen: Ihonalainen GAMUNEX-C
Biologinen: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C immuuniglobuliini-injektio (ihminen), 10 %, kaprylaatti/kromatografiapuhdistettu, suonensisäinen anto: 200-600 mg/kg per suonensisäinen infuusio 3-4 viikon välein
Biologinen: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C-immuuniglobuliini-injektio (ihminen), 10 %, kaprylaatti/kromatografia puhdistettu, ihonalainen anto: viikoittainen ihonalainen infuusio mg/kg annoksella, joka perustuu potilaan suonensisäiseen annokseen ja annosväliin x 1,37 muuntokerroin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin kokonaisimmunoglobuliinin (IgG) vakaan tilan käyrän alla oleva alue (AUC)
Aikaikkuna: 4-5 viikkoa IV-antoon; 12 viikkoa SC-antoon
Vakaan tilan käyrän alla oleva pinta-ala (AUC): IV-vaiheessa keskimääräinen sovitettu AUC laskettiin kaikille 11 koehenkilölle, jotka sisälsivät sekä 3 että 4 viikon suonensisäisen (IV) annosteluohjelman ja joilla oli riittävästi immunoglobuliini G:tä (IgG). ) tiedot. SC-vaiheessa keskimääräinen AUC laskettiin 10 koehenkilölle, jotka saivat viikoittaista subkutaanista (SC) antoa ja joilla oli riittävästi IgG-tietoja.
4-5 viikkoa IV-antoon; 12 viikkoa SC-antoon
Seerumin kokonais-IgG:n keskiarvo
Aikaikkuna: 4-5 viikkoa IV-annosta ja 12 viikkoa SC-antoa
Keskimääräiset seerumin kokonais-IgG-arvot laskettiin kullekin kohteelle IV-vaiheessa (IV #1 ja IV #2) ja SC-vaiheessa (SC-viikot #9 ja #12 sekä hoidon loppu/varhainen lopetuskäynti). Seerumin kokonais-IgG:n keskimääräiset pitoisuusarvot IV- ja SC-vaiheiden aikana laskettiin IgG-populaation perusteella (kohteet, jotka saivat minkä tahansa määrän tutkimuslääkettä ja joilla oli seerumin kokonais-IgG-konsentraatiotiedot).
4-5 viikkoa IV-annosta ja 12 viikkoa SC-antoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Grifols Therapeutics LLC

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 1. marraskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. lokakuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. lokakuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 24. lokakuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 2. marraskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Sunnuntai 6. marraskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 13. maaliskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 23. helmikuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. helmikuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • T5004-401

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia