Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakokinetyka, bezpieczeństwo i tolerancja podskórnego preparatu GAMUNEX-C u dzieci i młodzieży z pierwotnym niedoborem odporności (KIDS)

23 lutego 2015 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Otwarte, jednosekwencyjne, krzyżowe badanie oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję podskórnego preparatu GAMUNEX®-C u dzieci i młodzieży z pierwotnym niedoborem odporności

Celem tego otwartego badania jest ocena farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji podskórnego (sc; pod skórę) preparatu GAMUNEX-C w porównaniu z podaniem dożylnym (IV; przez żyłę) preparatu GAMUNEX-C u pacjentów w wieku 2-16 lat roku życia z pierwotnym niedoborem odporności.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie było wieloośrodkowym, otwartym, jednosekwencyjnym badaniem naprzemiennym, mającym na celu ocenę farmakokinetyki (PK), bezpieczeństwa i tolerancji produktu GAMUNEX-C podawanego podskórnie u dzieci z PI (w wieku 2-16 lat). Badanie składało się z fazy przesiewowej, fazy wstępnej, dwóch faz leczenia (faza IV i faza SC) oraz wizyty na zakończenie badania/wczesne zakończenie badania (EOS/ET). Faza wstępna: 3–4 miesiące, faza IV: ~ 4–5 tygodni, faza SC: 12 tygodni i wizyta na zakończenie badania/wczesnego zakończenia badania (EOS/ET): tydzień po 12. tygodniu SC.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 2-16 lat włącznie.
  • Udokumentowane i potwierdzone wcześniejsze rozpoznanie PI z cechami hipogammaglobulinemii wymagające wymiany immunoglobulin.
  • Obecnie w trakcie terapii zastępczej IgG z minimalnym stężeniem IgG w surowicy ≥ 500 mg/dl podczas wizyty przesiewowej.
  • Odpowiednia normalna skóra, aby umożliwić infuzje podskórne.
  • Podpisuje formularz zgody, jeśli dotyczy (zgodnie z wymaganiami Institutional Review Board [IRB]). Rodzic lub opiekun prawny musi podpisać formularz świadomej zgody.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu i muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji (co może obejmować abstynencję).

Kryteria wyłączenia:

  • Historia anafilaksji lub ciężkiej odpowiedzi ogólnoustrojowej na immunoglobulinę lub produkt krwiopochodny.
  • Pęcherzykowa choroba skóry w wywiadzie, klinicznie istotna małopłytkowość, skaza krwotoczna, nawracające zakażenia skóry lub inne zaburzenia, w których terapia podskórna może być przeciwwskazana.
  • Ma specyficzne zaburzenie niedoboru przeciwciał, niedobór podklasy IgG lub przejściową hipogammaglobulinemię niemowlęcą.
  • Historia ciężkiej reakcji niepożądanej na produkty do podawania pozajelitowego zawierające immunoglobulinę A (IgA).
  • Znaczący białkomocz i/lub ostra niewydolność nerek i/lub ciężka niewydolność nerek w wywiadzie (stężenie kreatyniny w surowicy ponad 2,5 razy powyżej górnej granicy normy [GGN] dla wieku i płci) i/lub jest dializowany.
  • Znane nadużywanie substancji lub leków na receptę w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Nabyta choroba, o której wiadomo, że powoduje wtórny niedobór odporności.
  • Przyjmowanie któregokolwiek z następujących leków: ogólnoustrojowe kortykosteroidy (długotrwale dziennie, >1 mg ekwiwalentu prednizonu/kg/dobę przez >30 dni) (kursy przerywane nie wykluczają pacjenta); leki immunosupresyjne (tj. antymetabolity i ogólnoustrojowe inhibitory kalcyneuryny; UWAGA: sterydy wziewne są dozwolone); lub immunomodulatory.
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze na poziomie ≥ 90. percentyla ciśnienia krwi (skurczowego lub rozkurczowego) dla wieku i wzrostu (na podstawie http://www.nhlbi.nih.gov/guidelines/hypertension/child_tbl.pdf).
  • Historia lub aktualne rozpoznanie epizodów zakrzepowych; dopuszczalna jest zakrzepica żylna, która wystąpiła w związku z wyrobem medycznym > 2 lata przed badaniem przesiewowym.
  • Obecnie przechodzi terapię przeciwkrzepliwą.
  • Historia choroby Kawasaki.
  • Uczestniczył w innym badaniu klinicznym obejmującym ekspozycję na badany produkt lub urządzenie w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym (dozwolone są badania obrazowe bez zabiegów badawczych) lub otrzymał jakikolwiek badany produkt krwiopochodny w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Niezdolność lub niechęć do przestrzegania jakiegokolwiek aspektu protokołu, w tym pobierania krwi i wypełniania stron Reakcje w miejscu infuzji w Dzienniku infuzji SC.
  • W opinii Badacza podmiot może mieć problemy z przestrzeganiem protokołu i procedur protokołu.
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Dowody kliniczne jakiejkolwiek istotnej ostrej lub przewlekłej choroby, która w opinii badacza może przeszkodzić w pomyślnym ukończeniu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Dożylny GAMUNEX-C
Biologiczny: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C immunoglobulina do wstrzykiwań (ludzka), 10%, oczyszczona kaprylanem/chromatografią, podawanie dożylne: 200-600 mg/kg na infuzję dożylną co 3-4 tygodnie
Biologiczny: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C immunoglobulina do wstrzykiwań (ludzka), 10%, oczyszczona kaprylan/chromatografia, podanie podskórne: cotygodniowa infuzja podskórna w dawce mg/kg mc. na podstawie dawki dożylnej pacjenta i odstępów między kolejnymi dawkami x 1,37 współczynnik konwersji
Eksperymentalny: Podanie podskórne GAMUNEX-C
Biologiczny: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C immunoglobulina do wstrzykiwań (ludzka), 10%, oczyszczona kaprylanem/chromatografią, podawanie dożylne: 200-600 mg/kg na infuzję dożylną co 3-4 tygodnie
Biologiczny: GAMUNEX-C
GAMUNEX-C immunoglobulina do wstrzykiwań (ludzka), 10%, oczyszczona kaprylan/chromatografia, podanie podskórne: cotygodniowa infuzja podskórna w dawce mg/kg mc. na podstawie dawki dożylnej pacjenta i odstępów między kolejnymi dawkami x 1,37 współczynnik konwersji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą w stanie stacjonarnym (AUC) dla całkowitej immunoglobuliny w surowicy (IgG)
Ramy czasowe: 4 do 5 tygodni w przypadku podawania IV; 12 tygodni na podanie SC
Pole pod krzywą (AUC) w stanie stacjonarnym: W fazie IV obliczono średnią skorygowaną wartość AUC dla wszystkich 11 pacjentów, w tym pacjentów stosujących schematy dawkowania dożylnego (IV) zarówno w 3, jak i 4 tygodniu, którzy mieli wystarczającą ilość immunoglobuliny G (IgG ) dane. Dla fazy SC obliczono średnie AUC dla 10 pacjentów otrzymujących cotygodniowe podanie podskórne (SC), którzy mieli wystarczające dane dotyczące IgG.
4 do 5 tygodni w przypadku podawania IV; 12 tygodni na podanie SC
Średnia minimalna całkowitej IgG w surowicy
Ramy czasowe: 4 - 5 tygodni podawania IV i 12 tygodni podawania SC
Średnie minimalne całkowite wartości IgG w surowicy obliczono dla każdego osobnika dla fazy IV (IV nr 1 i IV nr 2) oraz fazy SC (tygodnie SC nr 9 i 12 oraz koniec leczenia/wizyta przedwczesnego zakończenia leczenia). Średnie minimalne wartości stężenia całkowitej IgG w surowicy podczas fazy IV i SC obliczono na podstawie populacji IgG (pacjenci, którzy otrzymali dowolną ilość badanego leku i mieli dane dotyczące całkowitego stężenia IgG w surowicy).
4 - 5 tygodni podawania IV i 12 tygodni podawania SC

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Grifols Therapeutics LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 października 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 listopada 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 lutego 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • T5004-401

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami