Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cvičební studie funkce a patologie pro ženy s X-vázanou adrenoleukodystrofií

14. prosince 2017 aktualizováno: Kathleen Zackowski, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Cvičební studie funkce a patologie pro ženy s X-ALD

Účelem je zjistit, jak je X-vázaná adrenoleukodystrofie (X-ALD) spojena se silou a pocitem pomocí MRI u žen s X-ALD. Vyšetřovatelé také uvidí, zda cvičení může zlepšit tyto příznaky u žen s X-ALD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

X-vázaná adrenoleukodystrofie (X-ALD), [sexuálně vázaná] progresivní neurodegenerativní choroba, je způsobena defektem v genu ABCD1. Onemocnění se projevuje mnoha způsoby, ale nejběžnější formou u dospělých je adrenomyeloneuropatie (AMN), která má za následek pomalu progresivní změny svalového tonu a slabosti, ztrátu smyslů a dysfunkci autonomního nervového systému. V předchozí studii výzkumníci spojili abnormality v [mozku/míše] se slabostí dolních končetin u mužů s AMN; nebyly však provedeny žádné studie hodnotící tyto vztahy u přenašeček (tj. žen s AMN). U žen s AMN není známo, jak vzorec poškození mozku a míchy souvisí s postižením a zda tyto vzorce předpovídají reakci na léčbu. Vyšetřovatelé předpokládají, že pomocí magnetizačního přenosu (MT) a difúzního tenzorového zobrazování (DTI), dvou modalit zobrazování magnetickou rezonancí (MRI), ke sledování konkrétních změn v mozku a míše, bude předpovídat postižení a navíc, kdo bude pravděpodobně nejlépe reagovat. do tréninkového režimu. Vyšetřovatelé očekávají, že tyto pokročilejší zobrazovací techniky budou citlivější a přesnější kvantitativní měření klinické motorické funkce a ženy s větší ztrátou míchy ve srovnání s mozkem budou nejvíce těžit z tréninku ke zlepšení postižení. Aby se tato hypotéza ověřila, ženy s AMN dostanou na začátku vyšetření magnetickou rezonancí a kompletní měření globální chůze a zhoršení vnímání vibrací, spasticity a síly dolních končetin ve třech časových bodech: výchozí stav, 12 týdnů a 18 týdnů po výchozím stavu. Skupina se zúčastní rezistivního tréninkového programu po dobu 12 týdnů. Údaje z MRI budou korelovány se změnami v průběhu času v měření poškození, aby bylo možné určit jejich vztahy. Propojení těchto informací bude důležité nejen pro lepší definování postižení u žen s AMN, ale pomůže také lékařům a rehabilitačním terapeutům jako vodítko při předvídání, kdo bude pravděpodobně reagovat na rehabilitační intervence, a také pro optimalizaci účinků budoucích farmakologických zásahy.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
31

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Motion Analysis Lab

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

17 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • potvrzená diagnóza, heterozygotní nosič X-ALD
  • žádné zdravotní kontraindikace k účasti na silovém tréninkovém programu
  • schopen sledovat složité směry, jak je určeno skóre ≤1 v podmnožině otázek převzatých ze škály NIH Stroke (Brott et al. 1989)
  • síla v ohybu kyčle: 6,6-15,8kg
  • síla extenze kyčle: až 18,3 kg
  • normální pasivní rozsah pohybu kyčlí/kolen/kotníků
  • schopen chůze ≥ 50 m

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz o jiném neurologickém deficitu, který by mohl rušit, jako je předchozí mrtvice nebo svalové onemocnění
  • městnavé srdeční selhání
  • rakovina
  • ortopedické stavy
  • silná bolest, která znemožňuje účast ve studii
  • záchvaty
  • těhotenství
  • jiný zdravotní stav, který vylučuje účast na cvičebním programu, např. nestabilní angina pectoris, nekontrolovaný diabetes, nekontrolovaná hypertenze

Zdravé kontrolní skupiny mají stejná věková a vylučovací kritéria jako ženy s AMN kromě toho, že nebudou přenašečkami X-ALD. Musí mít normální neurologické funkce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: cvičení
Přenašečky i jedinci zdravého věku a pohlaví se budou účastnit cvičebního paradigmatu.
Behaviorální: cvičební trénink
Cvičební program využívá místní posilovnu Curves®, která poskytuje individuální program silového a kardiovaskulárního tréninku. Očekává se, že program bude probíhat 45 minut 4-6 dní v týdnu.
Ostatní jména:
  • posilování
  • Křivky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna maximální dobrovolné kontrakce flexorů kyčle od základní linie do konce tréninku a po tréninku
Časové okno: Účastníci jsou hodnoceni na začátku (návštěva 1, zápis), na konci školení (návštěva 2, týden 12) a po školení (návštěva 3, týden 18).
Zde posoudíme, zda stupeň integrity bílé hmoty (tj. pro zájmové oblasti měřené z MRI) předpovídá jejich schopnost mít prospěch z cvičení. Naše předpověď je, že ti jedinci se zachovanou integritou bílé hmoty budou vykazovat největší zlepšení síly flexorů kyčle.
Účastníci jsou hodnoceni na začátku (návštěva 1, zápis), na konci školení (návštěva 2, týden 12) a po školení (návštěva 3, týden 18).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
European Leukodystrophy Association

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kathleen M Zackowski, Ph.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. května 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. prosince 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NA_00045673

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení