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Übungsstudie zu Funktion und Pathologie für Frauen mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie

14. Dezember 2017 aktualisiert von: Kathleen Zackowski, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Übungsstudie zu Funktion und Pathologie für Frauen mit X-ALD

Der Zweck ist zu sehen, wie die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) mit Kraft und Empfindung bei Frauen mit X-ALD mittels MRT assoziiert ist. Die Forscher werden auch prüfen, ob Bewegung diese Symptome bei Frauen mit X-ALD verbessern kann.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD), eine [geschlechtsgebundene] fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, wird durch einen Defekt im ABCD1-Gen verursacht. Die Krankheit äußert sich auf vielfältige Weise, aber die häufigste Form bei Erwachsenen ist die Adrenomyeloneuropathie (AMN), die zu langsam fortschreitenden Veränderungen des Muskeltonus und der Muskelschwäche, Sensibilitätsverlust und Funktionsstörungen des autonomen Nervensystems führt. In einer früheren Studie brachten die Forscher Anomalien im [Gehirn/Rückenmark] mit einer Schwäche der unteren Extremitäten bei Männern mit AMN in Verbindung; Es gab jedoch keine Studien, die diese Beziehungen bei weiblichen Trägern (d. h. Frauen mit AMN) bewerteten. Bei Frauen mit AMN ist nicht bekannt, wie das Schädigungsmuster im Gehirn und im Rückenmark mit der Behinderung zusammenhängt und ob diese Muster das Ansprechen auf die Behandlung vorhersagen. Die Forscher gehen davon aus, dass durch die Verwendung von Magnetisierungstransfer (MT) und Diffusions-Tensor-Bildgebung (DTI), zwei Magnetresonanztomographie (MRT)-Modalitäten, zur Verfolgung bestimmter Veränderungen im Gehirn und Rückenmark eine Behinderung vorhergesagt wird und außerdem, wer wahrscheinlich am besten darauf anspricht zu einem Trainingsplan. Die Forscher erwarten, dass diese fortschrittlicheren Bildgebungsverfahren empfindlichere und genauere quantitative Messungen der klinischen motorischen Funktion ermöglichen und dass Frauen mit einem im Vergleich zum Gehirn größeren Verlust des Rückenmarks am meisten von einem Training zur Verbesserung der Behinderung profitieren werden. Um diese Hypothese zu testen, erhalten Frauen mit AMN zu Studienbeginn MRT-Scans und vollständige Messungen der globalen Beeinträchtigungen des Gehens und der unteren Extremitäten von Vibrationsempfindung, Spastik und Kraft zu drei Zeitpunkten: zu Studienbeginn, 12 Wochen und 18 Wochen nach Studienbeginn. Die Gruppe nimmt 12 Wochen lang an einem Widerstandstrainingsprogramm teil. MRT-Daten werden mit zeitlichen Änderungen der Beeinträchtigungsmaße korreliert, um ihre Beziehungen zu bestimmen. Die Verknüpfung dieser Informationen wird nicht nur für eine bessere Definition von Behinderung bei Frauen mit AMN wichtig sein, sondern auch dazu beitragen, Ärzte und Rehabilitationstherapeuten bei der Vorhersage zu unterstützen, wer wahrscheinlich auf rehabilitative Interventionen ansprechen wird, sowie zur Optimierung der Auswirkungen zukünftiger pharmakologischer Maßnahmen Eingriffe.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
31

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Motion Analysis Lab

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

17 Jahre bis 66 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • bestätigte Diagnose, heterozygoter X-ALD-Träger
  • keine medizinische Kontraindikation für die Teilnahme an einem Krafttrainingsprogramm
  • in der Lage, komplexen Anweisungen zu folgen, wie durch eine Punktzahl von ≤1 bei einer Teilmenge von Fragen aus der NIH-Schlaganfall-Skala bestimmt (Brott et al. 1989)
  • Hüftbeugungsstärke: 6,6-15,8 kg
  • Hüftstreckungsstärke: bis 18,3 kg
  • normaler passiver Bewegungsumfang an Hüfte/Knie/Knöchel
  • ≥50m gehen können

Ausschlusskriterien:

  • Hinweise auf andere neurologische Defizite, die stören könnten, wie z. B. früherer Schlaganfall oder Muskelerkrankung
  • kongestive Herzinsuffizienz
  • Krebs
  • orthopädische Erkrankungen
  • starke Schmerzen, die eine Studienteilnahme ausschließen
  • Anfälle
  • Schwangerschaft
  • andere Erkrankungen, die die Teilnahme an einem Trainingsprogramm ausschließen, z. B. instabile Angina pectoris, unkontrollierter Diabetes, unkontrollierter Bluthochdruck

Gesunde Kontrollpersonen haben dieselben Alters- und Ausschlusskriterien wie Frauen mit AMN, außer dass sie keine Trägerinnen von X-ALD sind. Sie müssen eine normale neurologische Funktion haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Übung
An einem Übungsparadigma nehmen weibliche Trägerinnen sowie gesunde alters- und geschlechtsangepasste Personen teil.
Verhalten: Bewegungstraining
Das Trainingsprogramm nutzt ein lokales Curves®-Fitnessstudio, um ein individuelles Kraft- und Herz-Kreislauf-Trainingsprogramm anzubieten. Das Programm wird voraussichtlich an 4-6 Tagen pro Woche für 45 Minuten durchgeführt.
Andere Namen:
  • Stärkung
  • Kurven

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der maximalen freiwilligen Kontraktion der Hüftbeuger von der Grundlinie bis zum Ende des Trainings und bis nach dem Training
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden zu Studienbeginn (Besuch 1, Anmeldung), am Ende des Trainings (Besuch 2, Woche 12) und nach dem Training (Besuch 3, Woche 18) bewertet.
Hier werden wir beurteilen, ob der Grad der Integrität der weißen Substanz einer Person (d. h. für interessierende Bereiche, gemessen mit MRT) ihre Fähigkeit vorhersagt, von körperlicher Betätigung zu profitieren. Unsere Vorhersage ist, dass diejenigen Personen mit erhaltener Integrität der weißen Substanz die größte Verbesserung der Hüftbeugerstärke zeigen werden.
Die Teilnehmer werden zu Studienbeginn (Besuch 1, Anmeldung), am Ende des Trainings (Besuch 2, Woche 12) und nach dem Training (Besuch 3, Woche 18) bewertet.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
European Leukodystrophy Association

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Kathleen M Zackowski, Ph.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Mai 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Mai 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. August 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NA_00045673

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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