Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ćwiczeń funkcji i patologii dla kobiet z adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X

14 grudnia 2017 zaktualizowane przez: Kathleen Zackowski, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Badanie ćwiczeń funkcji i patologii dla kobiet z X-ALD

Celem jest sprawdzenie, w jaki sposób adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X (X-ALD) jest związana z siłą i czuciem za pomocą MRI u kobiet z X-ALD. Badacze sprawdzą również, czy ćwiczenia mogą złagodzić te objawy u kobiet z X-ALD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X (X-ALD), [sprzężona z płcią] postępująca choroba neurodegeneracyjna, jest spowodowana defektem genu ABCD1. Choroba przejawia się na wiele sposobów, ale najczęstszą postacią dorosłych jest adrenomieloneuropatia (AMN), która powoduje powoli postępujące zmiany napięcia i osłabienia mięśni, utratę czucia i dysfunkcję autonomicznego układu nerwowego. W poprzednim badaniu badacze powiązali nieprawidłowości w [mózgu/rdzeniu kręgowym] z osłabieniem kończyn dolnych u mężczyzn z AMN; jednak nie przeprowadzono badań oceniających te zależności u kobiet nosicielek (tj. kobiet z AMN). U kobiet z AMN nie wiadomo, w jaki sposób wzorzec uszkodzenia mózgu i rdzenia kręgowego wiąże się z niepełnosprawnością i czy te wzorce przewidują reakcję na leczenie. Badacze postawili hipotezę, że za pomocą transferu magnetyzacji (MT) i obrazowania tensora dyfuzji (DTI), dwóch metod obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI), do śledzenia określonych zmian w mózgu i rdzeniu kręgowym, można przewidzieć niepełnosprawność, a dodatkowo, kto prawdopodobnie najlepiej zareaguje do reżimu treningowego. Badacze spodziewają się, że te bardziej zaawansowane techniki obrazowania będą bardziej czułymi i dokładnymi pomiarami ilościowymi klinicznych funkcji motorycznych, a kobiety z większym ubytkiem rdzenia kręgowego w porównaniu z mózgiem odniosą największe korzyści z treningu poprawiającego niepełnosprawność. Aby przetestować tę hipotezę, kobiety z AMN otrzymają skany MRI na początku badania i pełne pomiary globalnego chodu i upośledzenia kończyn dolnych w zakresie czucia wibracji, spastyczności i siły w trzech punktach czasowych: w punkcie wyjściowym, 12 tygodni i 18 tygodni po punkcie wyjściowym. Grupa będzie uczestniczyć w programie treningu oporowego przez 12 tygodni. Dane MRI zostaną skorelowane ze zmianami w czasie miar utraty wartości w celu określenia ich zależności. Powiązanie tych informacji będzie nie tylko ważne dla lepszego zdefiniowania niepełnosprawności u kobiet z AMN, ale także pomoże lekarzom i rehabilitantom w przewidywaniu, kto prawdopodobnie zareaguje na interwencje rehabilitacyjne, a także w optymalizacji efektów przyszłych działań farmakologicznych. interwencje.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
31

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Motion Analysis Lab

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

17 lat do 66 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • potwierdzona diagnoza, nosiciel heterozygoty X-ALD
  • brak przeciwwskazań medycznych do udziału w programie treningu siłowego
  • w stanie podążać za złożonymi wskazówkami, co określa wynik ≤1 w podzbiorze pytań zaczerpniętych ze skali udaru mózgu NIH (Brott i in. 1989)
  • siła zgięcia stawu biodrowego: 6,6-15,8 kg
  • siła wyprostu biodra: do 18,3 kg
  • normalny bierny zakres ruchu w biodrach/kolanach/kostkach
  • w stanie chodzić ≥50m

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody na inne deficyty neurologiczne, które mogą przeszkadzać, takie jak przebyty udar lub choroba mięśni
  • zastoinowa niewydolność serca
  • rak
  • warunki ortopedyczne
  • silny ból uniemożliwiający udział w badaniu
  • drgawki
  • ciąża
  • inny stan chorobowy uniemożliwiający udział w programie ćwiczeń np. niestabilna dusznica bolesna, niekontrolowana cukrzyca, niekontrolowane nadciśnienie

Zdrowe grupy kontrolne mają takie same kryteria wiekowe i wykluczające jak kobiety z AMN, z wyjątkiem tego, że nie będą nosicielami X-ALD. Muszą mieć normalną funkcję neurologiczną.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ćwiczenie
Nosicielki, jak również zdrowe osoby dopasowane pod względem wieku i płci będą uczestniczyć w paradygmacie ćwiczeń.
Behawioralne: Ćwiczenia treningowe
Program ćwiczeń wykorzystuje lokalną siłownię Curves®, aby zapewnić zindywidualizowany program treningu siłowego i sercowo-naczyniowego. Przewiduje się, że program będzie wykonywany przez 45 minut 4-6 dni w tygodniu.
Inne nazwy:
  • wzmacniający
  • Krzywe

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana maksymalnego dobrowolnego skurczu zginaczy stawu biodrowego od linii podstawowej do końca treningu i po treningu
Ramy czasowe: Uczestnicy są oceniani na początku (wizyta 1, rekrutacja), na koniec szkolenia (wizyta 2, tydzień 12) i po treningu (wizyta 3, tydzień 18).
Tutaj ocenimy, czy stopień integralności istoty białej danej osoby (tj. Przewidujemy, że osoby z zachowaną integralnością istoty białej wykażą największą poprawę siły zginaczy stawu biodrowego.
Uczestnicy są oceniani na początku (wizyta 1, rekrutacja), na koniec szkolenia (wizyta 2, tydzień 12) i po treningu (wizyta 3, tydzień 18).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
European Leukodystrophy Association

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Kathleen M Zackowski, Ph.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 maja 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 grudnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NA_00045673

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami