Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cvičební studie funkce a patologie pro ženy s X-vázanou adrenoleukodystrofií

14. prosince 2017 aktualizováno: Kathleen Zackowski, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Cvičební studie funkce a patologie pro ženy s X-ALD

Účelem je zjistit, jak je X-vázaná adrenoleukodystrofie (X-ALD) spojena se silou a pocitem pomocí MRI u žen s X-ALD. Vyšetřovatelé také uvidí, zda cvičení může zlepšit tyto příznaky u žen s X-ALD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

X-vázaná adrenoleukodystrofie (X-ALD), [sexuálně vázaná] progresivní neurodegenerativní choroba, je způsobena defektem v genu ABCD1. Onemocnění se projevuje mnoha způsoby, ale nejběžnější formou u dospělých je adrenomyeloneuropatie (AMN), která má za následek pomalu progresivní změny svalového tonu a slabosti, ztrátu smyslů a dysfunkci autonomního nervového systému. V předchozí studii výzkumníci spojili abnormality v [mozku/míše] se slabostí dolních končetin u mužů s AMN; nebyly však provedeny žádné studie hodnotící tyto vztahy u přenašeček (tj. žen s AMN). U žen s AMN není známo, jak vzorec poškození mozku a míchy souvisí s postižením a zda tyto vzorce předpovídají reakci na léčbu. Vyšetřovatelé předpokládají, že pomocí magnetizačního přenosu (MT) a difúzního tenzorového zobrazování (DTI), dvou modalit zobrazování magnetickou rezonancí (MRI), ke sledování konkrétních změn v mozku a míše, bude předpovídat postižení a navíc, kdo bude pravděpodobně nejlépe reagovat. do tréninkového režimu. Vyšetřovatelé očekávají, že tyto pokročilejší zobrazovací techniky budou citlivější a přesnější kvantitativní měření klinické motorické funkce a ženy s větší ztrátou míchy ve srovnání s mozkem budou nejvíce těžit z tréninku ke zlepšení postižení. Aby se tato hypotéza ověřila, ženy s AMN dostanou na začátku vyšetření magnetickou rezonancí a kompletní měření globální chůze a zhoršení vnímání vibrací, spasticity a síly dolních končetin ve třech časových bodech: výchozí stav, 12 týdnů a 18 týdnů po výchozím stavu. Skupina se zúčastní rezistivního tréninkového programu po dobu 12 týdnů. Údaje z MRI budou korelovány se změnami v průběhu času v měření poškození, aby bylo možné určit jejich vztahy. Propojení těchto informací bude důležité nejen pro lepší definování postižení u žen s AMN, ale pomůže také lékařům a rehabilitačním terapeutům jako vodítko při předvídání, kdo bude pravděpodobně reagovat na rehabilitační intervence, a také pro optimalizaci účinků budoucích farmakologických zásahy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Motion Analysis Lab

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

17 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • potvrzená diagnóza, heterozygotní nosič X-ALD
  • žádné zdravotní kontraindikace k účasti na silovém tréninkovém programu
  • schopen sledovat složité směry, jak je určeno skóre ≤1 v podmnožině otázek převzatých ze škály NIH Stroke (Brott et al. 1989)
  • síla v ohybu kyčle: 6,6-15,8kg
  • síla extenze kyčle: až 18,3 kg
  • normální pasivní rozsah pohybu kyčlí/kolen/kotníků
  • schopen chůze ≥ 50 m

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz o jiném neurologickém deficitu, který by mohl rušit, jako je předchozí mrtvice nebo svalové onemocnění
  • městnavé srdeční selhání
  • rakovina
  • ortopedické stavy
  • silná bolest, která znemožňuje účast ve studii
  • záchvaty
  • těhotenství
  • jiný zdravotní stav, který vylučuje účast na cvičebním programu, např. nestabilní angina pectoris, nekontrolovaný diabetes, nekontrolovaná hypertenze

Zdravé kontrolní skupiny mají stejná věková a vylučovací kritéria jako ženy s AMN kromě toho, že nebudou přenašečkami X-ALD. Musí mít normální neurologické funkce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: cvičení
Přenašečky i jedinci zdravého věku a pohlaví se budou účastnit cvičebního paradigmatu.
Behaviorální: cvičební trénink
Cvičební program využívá místní posilovnu Curves®, která poskytuje individuální program silového a kardiovaskulárního tréninku. Očekává se, že program bude probíhat 45 minut 4-6 dní v týdnu.
Ostatní jména:
  • posilování
  • Křivky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna maximální dobrovolné kontrakce flexorů kyčle od základní linie do konce tréninku a po tréninku
Časové okno: Účastníci jsou hodnoceni na začátku (návštěva 1, zápis), na konci školení (návštěva 2, týden 12) a po školení (návštěva 3, týden 18).
Zde posoudíme, zda stupeň integrity bílé hmoty (tj. pro zájmové oblasti měřené z MRI) předpovídá jejich schopnost mít prospěch z cvičení. Naše předpověď je, že ti jedinci se zachovanou integritou bílé hmoty budou vykazovat největší zlepšení síly flexorů kyčle.
Účastníci jsou hodnoceni na začátku (návštěva 1, zápis), na konci školení (návštěva 2, týden 12) a po školení (návštěva 3, týden 18).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Spolupracovníci

European Leukodystrophy Association

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kathleen M Zackowski, Ph.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. května 2012

První zveřejněno (Odhad)

9. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. prosince 2017

Naposledy ověřeno

1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NA_00045673

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná adrenoleukodystrofie

Klinické studie na cvičební trénink

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit