Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Øvelsesstudie af funktion og patologi for kvinder med X-bundet adrenoleukodystrofi

14. december 2017 opdateret af: Kathleen Zackowski, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Øvelsesstudie af funktion og patologi for kvinder med X-ALD

Formålet er at se, hvordan X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD) er forbundet med styrke og sansning ved hjælp af MR, hos kvinder med X-ALD. Efterforskerne vil også se, om træning kan forbedre disse symptomer for kvinder med X-ALD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD), en [kønsbundet] progressiv neurodegenerativ sygdom, er forårsaget af en defekt i ABCD1-genet. Sygdommen kommer til udtryk på flere måder, men den mest almindelige voksenform er adrenomyeloneuropati (AMN), som resulterer i langsomt fremadskridende ændringer i muskeltonus og -svaghed, sansetab og dysfunktion af det autonome nervesystem. I en tidligere undersøgelse kædede efterforskerne abnormiteter i [hjerne/rygmarv] sammen med svaghed i nedre ekstremiteter hos mænd med AMN; dog har der ikke været nogen undersøgelser, der evaluerer disse forhold hos kvindelige bærere (dvs. kvinder med AMN). Det er ukendt, hos kvinder med AMN, hvordan skademønsteret i hjernen og rygmarven relaterer sig til handicap, og om disse mønstre forudsiger respons på behandling. Forskerne antager, at ved at bruge magnetiseringsoverførsel (MT) og diffusionstensorbilleddannelse (DTI), vil to magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) modaliteter til at spore særlige ændringer i hjernen og rygmarven forudsige handicap og desuden, hvem der sandsynligvis reagerer bedst til et træningsprogram. Forskerne forventer, at disse mere avancerede billeddannelsesteknikker vil være mere følsomme og nøjagtige kvantitative mål for klinisk motorisk funktion, og kvinder med større tab i rygmarven sammenlignet med hjernen vil drage størst fordel af træning for at forbedre handicap. For at teste denne hypotese vil kvinder med AMN modtage MRI-scanninger ved baseline og komplette målinger af global gang og svækkelse af nedre ekstremiteter af vibrationsfornemmelse, spasticitet og styrke på tre tidspunkter: baseline, 12 uger og 18 uger efter baseline. Gruppen vil deltage i et resistivt træningsprogram i 12 uger. MR-data vil blive korreleret til ændringer over tid i mål for svækkelse for at bestemme deres relationer. Sammenkædningen af ​​denne information vil ikke kun være vigtig for bedre at definere handicap hos kvinder med AMN, men det vil også hjælpe med at vejlede læger og rehabiliteringsterapeuter i at forudsige, hvem der sandsynligvis vil reagere på rehabiliterende interventioner, samt for at optimere virkningerne af fremtidige farmakologiske indgreb.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
31

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Motion Analysis Lab

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

17 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • bekræftet diagnose, X-ALD heterozygot bærer
  • ingen medicinsk kontraindikation for at deltage i et styrketræningsprogram
  • i stand til at følge komplekse retninger som bestemt af en score på ≤1 på en undergruppe af spørgsmål taget fra NIH Stroke-skalaen (Brott et al. 1989)
  • hoftebøjningsstyrke: 6,6-15,8 kg
  • hofteforlængelse styrke: op til 18,3 kg
  • normalt passivt bevægeudslag ved hofter/knæ/ankler
  • kan gå ≥50m

Ekskluderingskriterier:

  • Beviser for andet neurologisk underskud, der kunne forstyrre, såsom tidligere slagtilfælde eller muskelsygdom
  • kongestiv hjertesvigt
  • Kræft
  • ortopædiske tilstande
  • stærke smerter, der udelukker studiedeltagelse
  • anfald
  • graviditet
  • anden medicinsk tilstand, der udelukker deltagelse i et træningsprogram, f.eks. ustabil angina, ukontrolleret diabetes, ukontrolleret hypertension

Sunde kontroller har samme alders- og eksklusionskriterier som kvinder med AMN, bortset fra at de ikke vil være bærere af X-ALD. De skal have normal neurologisk funktion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: dyrke motion
Kvindelige bærere såvel som raske alders- og kønsmatchede individer vil deltage i et træningsparadigme.
Adfærdsmæssigt: motionstræning
Træningsprogrammet bruger et lokalt Curves®-motionscenter til at give et individuelt program for styrke- og kardiovaskulær træning. Programmet forventes at blive udført i 45 minutter 4-6 dage om ugen.
Andre navne:
  • styrkelse
  • Kurver

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i maksimal frivillig kontraktion af hoftefleksorerne fra baseline til slutningen af ​​træning og til eftertræning
Tidsramme: Deltagerne vurderes ved baseline (besøg 1, tilmelding), afslutning af træning (besøg 2, uge ​​12) og efter træning (besøg 3, uge ​​18).
Her vil vi vurdere, om graden af ​​en persons hvide substans integritet (dvs. for interesseområder målt fra MR) forudsiger deres evne til at drage fordel af træning. Vores forudsigelse er, at de personer med bevaret hvid substans-integritet vil vise den største forbedring i hoftebøjerstyrken.
Deltagerne vurderes ved baseline (besøg 1, tilmelding), afslutning af træning (besøg 2, uge ​​12) og efter træning (besøg 3, uge ​​18).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
European Leukodystrophy Association

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kathleen M Zackowski, Ph.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. maj 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. december 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NA_00045673

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger