Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie pro léčbu hypotermie u hyperamonemické encefalopatie u novorozenců a velmi malých kojenců

28. května 2015 aktualizováno: Uta Lichter-Konecki

Léčba hypotermie u hyperamonémie a encefalopatie

Toto je pilotní studie, která bude testovat bezpečnost a proveditelnost léčby hypotermie jako doplňkové léčby ke konvenční léčbě hyperamonemické encefalopatie (HAE) u novorozenců oproti konvenční léčbě (dialýza, nutriční terapie a léky pohlcující amoniak). Koncového bodu pilotní studie bude dosaženo, když bude zařazeno buď 24 pacientů a nebyly pozorovány žádné závažné nežádoucí příhody, když po 5 letech nebyl zařazen žádný pacient, nebo když se vyskytnou závažné nežádoucí příhody, které jsou jasně spojeny s použitím hypotermie. Jednalo by se o závažné komplikace, které se u pacientů na konvenční léčbě HAE (dialýza, nutriční terapie, léky zachycující amoniak) nevyskytují.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

U dětí s neonatálními poruchami cyklu močoviny nebo organickými acidemiemi se rozvine hyperamonémie (vysoké hladiny amoniaku) a upadnou do kómatu, což často způsobí poškození mozku. Aby tyto děti mohly maximálně těžit z dostupné dlouhodobé léčby a transplantace solidních orgánů, musí se zlepšit výsledek neonatální krize. Pokusy na zvířatech a malé klinické studie ukázaly, že hypotermie chrání mozek během hyperamonémie. Tato pilotní studie zkoumá, zda je doplňková hypotermická terapie vedle standardní péče proveditelná a bezpečná u dětí s vysokými hladinami amoniaku v kómatu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 1 měsíc (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Novorozenci > 36 týdnů těhotenství a porodní hmotnost > 2 200 g bez komorbidity (viz vylučovací kritéria), kteří mají klinické známky a příznaky poruch cyklu močoviny nebo propionové, methylmalonové nebo izovalerické acidémie a hyperamonémie a encefalopatie vyžadující substituční léčbu ledvin.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s hyperamonémií s klinickými příznaky a symptomy intolerance lysinurového proteinu, mitochondriálními poruchami, vrozenou laktátovou acidózou a poruchami oxidace mastných kyselin, pacienti se vzácnými a nesouvisejícími závažnými komorbiditami a jinými genetickými chorobami, např. Downovým syndromem, intraventrikulárním krvácením v novorozeneckém období traumatické poranění mozku a nízká porodní hmotnost (<2 200 g při >36. týdnu těhotenství).
  • Kojenci v extremisu, kterým ošetřující neonatolog nenabídne žádnou další intenzivní terapii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Přídavné hypotermické rameno
Pacienti, kteří dostávají doplňkovou terapeutickou hypotermii jako doplněk ke standardní péči
Jiný: Terapeutická hypotermie
Po získání písemného souhlasu se pacienti ochladí na 33,5 °C (+/- 1 °C) po dobu 72 hodin a poté se znovu zahřejí o 0,5 °C každé 3 hodiny po dobu 18 hodin.
Ostatní jména:
  • Podchlazení
  • Chlazení
  • Terapie hypotermie
JINÝ: Historické ovládací prvky
Pacienti, kteří byli v průběhu posledních 10 let léčeni standardní léčebnou terapií za stejných podmínek ve sponzorující instituci.
Jiný: Standard of Care Therapy
Pacienti s hyperamonémií a encefalopatií vyžadující renální substituční terapii v důsledku poruchy cyklu močoviny nebo organické acidémie, kteří byli během posledních 10 let léčeni v dětském národním lékařském centru.
Ostatní jména:
  • Hemodialýza
  • CVVHD
  • Dialýza
  • CVVH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s neočekávanými závažnými nežádoucími příhodami jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici, očekávaný průměr 5 týdnů
DSMB se schází do 3 týdnů od každého případu, nejpozději do 5 týdnů po zahájení hypotermické terapie a posuzuje bezpečnost a proveditelnost doplňkové hypotermické léčby u této skupiny pacientů. Léčba novorozenců a velmi malých kojenců v hyperamonemickém kómatu je velmi komplexní a přidání hypotermické terapie k této léčbě by nebylo proveditelné, pilotní studie proto také posuzuje proveditelnost přidání hypotermické terapie ke standardní léčbě.
Účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici, očekávaný průměr 5 týdnů
Proveditelnost hypotermické terapie jako doplňkové terapie ke komplexnímu standardu ošetřovatelské terapie
Časové okno: Během prvních 72 hodin léčby
Standard pečovatelské terapie je velmi složitý. Zahrnuje renální substituční terapii, metabolickou dietní intervenci a použití pohlcovače amoniaku. Pilotní studie posoudí primárně pro prvních 72 hodin léčby a sekundárně po dobu hospitalizace, předpokládaný průměr 5 týdnů, zda je možné k této již komplexní léčbě přidat hypotermii.
Během prvních 72 hodin léčby

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do normalizace hladiny amoniaku
Časové okno: Během prvních 72 hodin léčby
Jedním z účinků léčby hypotermie je celkové zpomalení metabolismu, které by mělo způsobit menší produkci amoniaku. Pokud je to správné, mělo by to vést k rychlejší normalizaci hladiny amoniaku pomocí renální substituční terapie.
Během prvních 72 hodin léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Uta Lichter-Konecki

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. června 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. června 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. června 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. června 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. května 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AAAN6104

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení