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Studio pilota per il trattamento dell'ipotermia nell'encefalopatia iperammoniemica nei neonati e nei bambini molto piccoli

28 maggio 2015 aggiornato da: Uta Lichter-Konecki

Trattamento dell'ipotermia nell'iperammoniemia e nell'encefalopatia

Si tratta di uno studio pilota che testerà la sicurezza e la fattibilità del trattamento dell'ipotermia come terapia aggiuntiva al trattamento convenzionale dell'encefalopatia iperammoniemica (HAE) nei neonati rispetto al solo trattamento convenzionale (dialisi, terapia nutrizionale e farmaci che eliminano l'ammoniaca). L'endpoint dello studio pilota sarà raggiunto quando saranno stati arruolati 24 pazienti e non saranno stati osservati eventi avversi gravi, quando nessun paziente sarà stato arruolato in 5 anni o quando si verificheranno eventi avversi gravi che sono chiaramente collegati all'uso dell'ipotermia. Queste sarebbero complicanze gravi non osservate nei pazienti in terapia convenzionale (dialisi, terapia nutrizionale, farmaci che eliminano l'ammoniaca) per l'HAE.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I bambini con disturbi del ciclo dell'urea o acidemia organica ad esordio neonatale sviluppano iperammoniemia (alti livelli di ammoniaca) e cadono in coma causando spesso danni cerebrali. Affinché questi bambini possano trarre il massimo beneficio dal trattamento a lungo termine disponibile e dal trapianto di organi solidi, è necessario migliorare l'esito della crisi con esordio neonatale. Esperimenti su animali e piccoli studi clinici hanno indicato che l'ipotermia protegge il cervello durante l'iperammoniemia. Questo studio pilota indaga se la terapia ipotermica aggiuntiva in aggiunta al trattamento standard di cura sia fattibile e sicura nei bambini con alti livelli di ammoniaca in coma.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
5

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 1 mese (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonati > 36 settimane di gestazione e peso alla nascita ≥ 2200 g senza comorbilità (vedere criteri di esclusione) che presentano segni e sintomi clinici di disturbi del ciclo dell'urea o acidosi propionica, metilmalonica o isovalerica e iperammoniemia ed encefalopatia che richiedono terapia renale sostitutiva.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con iperammoniemia che presentano segni e sintomi clinici di intolleranza alle proteine ​​lisinuriche, disturbi mitocondriali, acidosi lattica congenita e disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi, pazienti con comorbidità gravi rare e non correlate e altre malattie genetiche, ad es. sindrome di Down, emorragia intraventricolare nel periodo neonatale , trauma cranico e basso peso alla nascita (<2.200 g a >36 settimane di gestazione).
  • Neonati in extremis per i quali non verrà offerta alcuna terapia intensiva aggiuntiva dal neonatologo curante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Braccio per ipotermia aggiunto
Pazienti che ricevono ipotermia terapeutica aggiuntiva in aggiunta alla terapia standard di cura
Altro: Ipotermia terapeutica
Dopo aver ottenuto il consenso scritto, i pazienti vengono raffreddati a 33,5°C (+/- 1°C) per 72 ore e quindi riscaldati di 0,5°C ogni 3 ore per 18 ore.
Altri nomi:
  • Ipotermia
  • Raffreddamento
  • Terapia dell'ipotermia
ALTRO: Controlli storici
Pazienti che sono stati trattati con terapia standard per le stesse condizioni presso l'istituto sponsor negli ultimi 10 anni.
Altro: Terapia standard di cura
Pazienti con iperammoniemia ed encefalopatia che necessitano di terapia renale sostitutiva a causa di un disturbo del ciclo dell'urea o di un'acidemia organica che sono stati curati presso il Children's National Medical Center negli ultimi 10 anni.
Altri nomi:
  • Emodialisi
  • CVVHD
  • Dialisi
  • CVVH

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi imprevisti come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: I partecipanti saranno seguiti per tutta la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 5 settimane
Il DSMB si riunisce entro 3 settimane da ciascun caso, non oltre 5 settimane dopo l'inizio della terapia ipotermica e valuta la sicurezza e la fattibilità del trattamento aggiuntivo dell'ipotermia in questo gruppo di pazienti. Il trattamento dei neonati e dei bambini molto piccoli in coma iperammoniemico è molto complesso e l'aggiunta della terapia dell'ipotermia a questo trattamento potrebbe non essere fattibile, lo studio pilota valuta quindi anche la fattibilità dell'aggiunta della terapia dell'ipotermia al trattamento standard di cura.
I partecipanti saranno seguiti per tutta la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 5 settimane
Fattibilità della terapia ipotermica come terapia aggiuntiva alla complessa terapia standard di cura
Lasso di tempo: Durante le prime 72 ore di trattamento
Lo standard della terapia di cura è molto complesso. Include la terapia renale sostitutiva, l'intervento dietetico metabolico e l'uso di scavenger di ammoniaca. Lo studio pilota valuterà principalmente per le prime 72 ore di trattamento e secondariamente per la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 5 settimane, se sia fattibile aggiungere l'ipotermia a questo trattamento già complesso.
Durante le prime 72 ore di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di normalizzazione del livello di ammoniaca
Lasso di tempo: Durante le prime 72 ore di trattamento
Uno degli effetti del trattamento dell'ipotermia è un rallentamento generale del metabolismo che dovrebbe causare una minore produzione di ammoniaca. Se questo è corretto, ciò dovrebbe portare a una più rapida normalizzazione del livello di ammoniaca mediante terapia sostitutiva renale.
Durante le prime 72 ore di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Uta Lichter-Konecki

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2007

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 giugno 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 giugno 2012

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 giugno 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 maggio 2015

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AAAN6104

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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