Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe dotyczące leczenia hipotermii w encefalopatii hiperamonemicznej u noworodków i bardzo młodych niemowląt

28 maja 2015 zaktualizowane przez: Uta Lichter-Konecki

Leczenie hipotermii w hiperamonemii i encefalopatii

Jest to badanie pilotażowe, które przetestuje bezpieczeństwo i wykonalność leczenia hipotermią jako terapii wspomagającej konwencjonalne leczenie encefalopatii hiperamonemicznej (HAE) u noworodków w porównaniu z samym leczeniem konwencjonalnym (dializa, terapia żywieniowa i leki wychwytujące amoniak). Punkt końcowy badania pilotażowego zostanie osiągnięty, gdy zostanie włączonych 24 pacjentów i nie zostaną zaobserwowane żadne poważne zdarzenia niepożądane, jeśli żaden pacjent nie zostanie włączony w ciągu 5 lat lub gdy wystąpią poważne zdarzenia niepożądane, które są wyraźnie związane ze stosowaniem hipotermii. Byłyby to poważne powikłania, których nie obserwowano u pacjentów poddawanych konwencjonalnej terapii (dializa, terapia żywieniowa, leki wychwytujące amoniak) z powodu HAE.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

U dzieci z zaburzeniami cyklu mocznikowego lub kwasicą organiczną u noworodków rozwija się hiperamonemia (wysoki poziom amoniaku) i zapadają one w śpiączkę, często powodując uszkodzenie mózgu. Aby te dzieci mogły maksymalnie skorzystać z dostępnego długoterminowego leczenia i przeszczepu narządu miąższowego, należy poprawić wyniki leczenia kryzysu noworodkowego. Eksperymenty na zwierzętach i małe badania kliniczne wykazały, że hipotermia chroni mózg podczas hiperamonemii. To badanie pilotażowe ma na celu zbadanie, czy dodatkowa terapia hipotermią jako uzupełnienie standardowego leczenia jest wykonalna i bezpieczna u niemowląt z wysokim poziomem amoniaku w śpiączce.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
5

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 1 miesiąc (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Noworodki >36 tyg. ciąży i masą urodzeniową ≥2200 g bez współistniejących chorób (patrz kryteria wykluczenia) z klinicznymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi zaburzeń cyklu mocznikowego lub kwasicą propionową, metylomalonową lub izowalerianową oraz hiperamonemią i encefalopatią wymagającą leczenia nerkozastępczego.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z hiperamonemią, u których występują kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe nietolerancji białka lizynurowego, zaburzenia mitochondrialne, wrodzona kwasica mleczanowa i zaburzenia utleniania kwasów tłuszczowych, pacjenci z rzadkimi i niepowiązanymi poważnymi chorobami współistniejącymi oraz innymi chorobami genetycznymi, np. zespołem Downa, krwotokiem dokomorowym w okresie noworodkowym , urazowe uszkodzenie mózgu i niska masa urodzeniowa (<2200 g w >36 tygodniu ciąży).
  • Niemowlęta w stanie skrajnym, którym prowadzący neonatolog nie zaproponuje dodatkowej intensywnej terapii.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Dodatkowe ramię hipotermii
Pacjenci otrzymujący dodatkową hipotermię terapeutyczną jako dodatek do standardowej terapii
Inny: Hipotermia terapeutyczna
Po uzyskaniu pisemnej zgody pacjentów schładza się do temperatury 33,5°C (+/- 1°C) przez 72 godziny, a następnie dogrzewa o 0,5°C co 3 godziny przez 18 godzin.
Inne nazwy:
  • Hipotermia
  • Chłodzenie
  • Terapia hipotermią
INNY: Sterowanie historyczne
Pacjenci, którzy byli leczeni standardową terapią z powodu tych samych schorzeń w instytucji sponsorującej w ciągu ostatnich 10 lat.
Inny: Standard terapii opiekuńczej
Pacjenci z hiperamonemią i encefalopatią wymagający leczenia nerkozastępczego z powodu zaburzeń cyklu mocznikowego lub kwasicy organicznej leczeni w Narodowym Centrum Medycznym Dziecięcym w ciągu ostatnich 10 lat.
Inne nazwy:
  • Hemodializa
  • CVVHD
  • Dializa
  • CVVH

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nieoczekiwanymi poważnymi zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Uczestnicy będą obserwowani przez cały czas pobytu w szpitalu, przewidywany średnio 5 tygodni
DSMB spotyka się w ciągu 3 tygodni od każdego przypadku, nie później niż 5 tygodni po rozpoczęciu hipotermii i ocenia bezpieczeństwo i wykonalność wspomagającego leczenia hipotermią w tej grupie pacjentów. Leczenie noworodków i bardzo młodych niemowląt w śpiączce hiperamonemicznej jest bardzo złożone i dodanie terapii hipotermicznej do tego leczenia nie byłoby wykonalne, dlatego w badaniu pilotażowym ocenia się również wykonalność dodania terapii hipotermicznej do standardowego leczenia.
Uczestnicy będą obserwowani przez cały czas pobytu w szpitalu, przewidywany średnio 5 tygodni
Możliwość zastosowania terapii hipotermicznej jako terapii uzupełniającej kompleksowy standard terapii pielęgnacyjnej
Ramy czasowe: Podczas pierwszych 72h leczenia
Standard terapii pielęgnacyjnej jest bardzo złożony. Obejmuje terapię nerkozastępczą, interwencję w zakresie diety metabolicznej i stosowanie zmiatacza amoniaku. Badanie pilotażowe oceni przede wszystkim przez pierwsze 72 godziny leczenia, a następnie przez czas pobytu w szpitalu, przewidywany średnio 5 tygodni, czy dodanie hipotermii do tego już złożonego leczenia jest wykonalne.
Podczas pierwszych 72h leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do normalizacji poziomu amoniaku
Ramy czasowe: W ciągu pierwszych 72 godzin leczenia
Jednym ze skutków leczenia hipotermią jest ogólne spowolnienie metabolizmu, co powinno spowodować zmniejszenie produkcji amoniaku. Jeśli to prawda, powinno to prowadzić do szybszej normalizacji poziomu amoniaku przez terapię nerkozastępczą.
W ciągu pierwszych 72 godzin leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Uta Lichter-Konecki

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2007

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 czerwca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 czerwca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 maja 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AAAN6104

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami