Pilotní studie pro léčbu hypotermie u hyperamonemické encefalopatie u novorozenců a velmi malých kojenců
28. května 2015 aktualizováno: Uta Lichter-Konecki
Léčba hypotermie u hyperamonémie a encefalopatie
Toto je pilotní studie, která bude testovat bezpečnost a proveditelnost léčby hypotermie jako doplňkové léčby ke konvenční léčbě hyperamonemické encefalopatie (HAE) u novorozenců oproti konvenční léčbě (dialýza, nutriční terapie a léky pohlcující amoniak).
Koncového bodu pilotní studie bude dosaženo, když bude zařazeno buď 24 pacientů a nebyly pozorovány žádné závažné nežádoucí příhody, když po 5 letech nebyl zařazen žádný pacient, nebo když se vyskytnou závažné nežádoucí příhody, které jsou jasně spojeny s použitím hypotermie.
Jednalo by se o závažné komplikace, které se u pacientů na konvenční léčbě HAE (dialýza, nutriční terapie, léky zachycující amoniak) nevyskytují.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
U dětí s neonatálními poruchami cyklu močoviny nebo organickými acidemiemi se rozvine hyperamonémie (vysoké hladiny amoniaku) a upadnou do kómatu, což často způsobí poškození mozku.
Aby tyto děti mohly maximálně těžit z dostupné dlouhodobé léčby a transplantace solidních orgánů, musí se zlepšit výsledek neonatální krize.
Pokusy na zvířatech a malé klinické studie ukázaly, že hypotermie chrání mozek během hyperamonémie.
Tato pilotní studie zkoumá, zda je doplňková hypotermická terapie vedle standardní péče proveditelná a bezpečná u dětí s vysokými hladinami amoniaku v kómatu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10027
- Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 den až 1 měsíc (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Novorozenci > 36 týdnů těhotenství a porodní hmotnost > 2 200 g bez komorbidity (viz vylučovací kritéria), kteří mají klinické známky a příznaky poruch cyklu močoviny nebo propionové, methylmalonové nebo izovalerické acidémie a hyperamonémie a encefalopatie vyžadující substituční léčbu ledvin.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s hyperamonémií s klinickými příznaky a symptomy intolerance lysinurového proteinu, mitochondriálními poruchami, vrozenou laktátovou acidózou a poruchami oxidace mastných kyselin, pacienti se vzácnými a nesouvisejícími závažnými komorbiditami a jinými genetickými chorobami, např. Downovým syndromem, intraventrikulárním krvácením v novorozeneckém období traumatické poranění mozku a nízká porodní hmotnost (<2 200 g při >36. týdnu těhotenství).
- Kojenci v extremisu, kterým ošetřující neonatolog nenabídne žádnou další intenzivní terapii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Přídavné hypotermické rameno
Pacienti, kteří dostávají doplňkovou terapeutickou hypotermii jako doplněk ke standardní péči
|
Po získání písemného souhlasu se pacienti ochladí na 33,5 °C (+/- 1 °C) po dobu 72 hodin a poté se znovu zahřejí o 0,5 °C každé 3 hodiny po dobu 18 hodin.
Ostatní jména:
|
|
JINÝ: Historické ovládací prvky
Pacienti, kteří byli v průběhu posledních 10 let léčeni standardní léčebnou terapií za stejných podmínek ve sponzorující instituci.
|
Pacienti s hyperamonémií a encefalopatií vyžadující renální substituční terapii v důsledku poruchy cyklu močoviny nebo organické acidémie, kteří byli během posledních 10 let léčeni v dětském národním lékařském centru.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s neočekávanými závažnými nežádoucími příhodami jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici, očekávaný průměr 5 týdnů
|
DSMB se schází do 3 týdnů od každého případu, nejpozději do 5 týdnů po zahájení hypotermické terapie a posuzuje bezpečnost a proveditelnost doplňkové hypotermické léčby u této skupiny pacientů.
Léčba novorozenců a velmi malých kojenců v hyperamonemickém kómatu je velmi komplexní a přidání hypotermické terapie k této léčbě by nebylo proveditelné, pilotní studie proto také posuzuje proveditelnost přidání hypotermické terapie ke standardní léčbě.
|
Účastníci budou sledováni po dobu pobytu v nemocnici, očekávaný průměr 5 týdnů
|
|
Proveditelnost hypotermické terapie jako doplňkové terapie ke komplexnímu standardu ošetřovatelské terapie
Časové okno: Během prvních 72 hodin léčby
|
Standard pečovatelské terapie je velmi složitý.
Zahrnuje renální substituční terapii, metabolickou dietní intervenci a použití pohlcovače amoniaku.
Pilotní studie posoudí primárně pro prvních 72 hodin léčby a sekundárně po dobu hospitalizace, předpokládaný průměr 5 týdnů, zda je možné k této již komplexní léčbě přidat hypotermii.
|
Během prvních 72 hodin léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba do normalizace hladiny amoniaku
Časové okno: Během prvních 72 hodin léčby
|
Jedním z účinků léčby hypotermie je celkové zpomalení metabolismu, které by mělo způsobit menší produkci amoniaku.
Pokud je to správné, mělo by to vést k rychlejší normalizaci hladiny amoniaku pomocí renální substituční terapie.
|
Během prvních 72 hodin léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. srpna 2007
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. května 2015
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. května 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. června 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. června 2012
První zveřejněno (ODHAD)
20. června 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
1. června 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. května 2015
Naposledy ověřeno
1. května 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- Záchvaty
- Encefalopatie
- Kóma
- Citrulinémie
- Organická acidémie
- Propionová acidurie
- Porucha cyklu močoviny
- Nedostatek ornitin transkarbamylázy
- Hyperamonémie
- Edém mozku
- Vysoká hladina amoniaku
- Chudák sát
- Letargie
- Nedostatek karbamoylfosfátsyntetázy
- Argininojantarová acidurie
- Acidurie methylmalonové
- Izovalerická acidurie
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Změny tělesné teploty
- Onemocnění mozku
- Podchlazení
- Poruchy cyklu močoviny, vrozené
- Hyperamonémie
Další identifikační čísla studie
- AAAN6104
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .