Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse til hypotermibehandling ved hyperammonemisk encefalopati hos nyfødte og meget små spædbørn

28. maj 2015 opdateret af: Uta Lichter-Konecki

Hypotermibehandling ved hyperammonæmi og encefalopati

Dette er et pilotstudie, som kun vil teste sikkerheden og gennemførligheden af ​​hypotermibehandling som supplerende terapi til konventionel behandling af hyperammonemisk encefalopati (HAE) hos nyfødte versus konventionel behandling (dialyse, ernæringsterapi og ammoniakopfangende lægemidler). Pilotstudiets endepunkt nås, når enten 24 patienter er blevet indskrevet, og der ikke er observeret alvorlige bivirkninger, når ingen patient er blevet indskrevet i 5 år, eller når der opstår alvorlige bivirkninger, som er klart forbundet med brugen af ​​hypotermi. Disse ville være alvorlige komplikationer, der ikke ses hos patienter i konventionel terapi (dialyse, ernæringsterapi, ammoniakfjernende lægemidler) for HAE.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Børn med neonatalt debut af urinstofcyklusforstyrrelser eller organiske acidæmier udvikler hyperammonæmi (høje ammoniakniveauer) og falder i koma, hvilket ofte forårsager hjerneskade. For at disse børn kan få maksimalt udbytte af tilgængelig langtidsbehandling og solid organtransplantation, skal resultatet af den neonatale krise forbedres. Dyreforsøg og små kliniske forsøg har vist, at hypotermi beskytter hjernen under hyperammonæmi. Denne pilotundersøgelse undersøger, om supplerende hypotermibehandling ud over standardbehandling er mulig og sikker hos babyer med høje ammoniakniveauer i koma.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
5

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 1 måned (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Nyfødte >36 ugers svangerskab og ≥2200 g fødselsvægt uden co-morbiditet (se eksklusionskriterier), der har kliniske tegn og symptomer på urinstofcykluslidelser eller propionsyre, methylmalonsyre eller isovalerisk acidæmi og hyperammonæmi og encefalopati, der kræver nyreudskiftningsterapi.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med hyperammonæmi, der har kliniske tegn og symptomer på lysinurisk proteinintolerance, mitokondrielidelser, medfødt mælkesyreacidose og fedtsyreoxidationsforstyrrelser, patienter med sjældne og ikke-relaterede alvorlige komorbiditeter og andre genetiske sygdomme, f.eks. Downs syndrom, intraventrikulær blødning i den nyfødte periode , traumatisk hjerneskade og lav fødselsvægt (<2.200 g ved >36 ugers svangerskab).
  • Spædbørn i ekstremis, for hvilke der ikke vil blive tilbudt yderligere intensiv terapi af den behandlende neonatolog.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Adjunkt Hypotermi Arm
Patienter, der modtager supplerende terapeutisk hypotermi ud over standardbehandling
Andet: Terapeutisk hypotermi
Efter indhentet skriftligt samtykke afkøles patienterne til 33,5°C (+/- 1°C) i 72 timer og opvarmes derefter med 0,5°C hver 3. time i løbet af 18 timer.
Andre navne:
  • Hypotermi
  • Køling
  • Hypotermi terapi
ANDET: Historiske kontroller
Patienter, der er blevet behandlet med standardbehandling for de samme tilstande på den sponsorerende institution gennem de seneste 10 år.
Andet: Standard of Care-terapi
Patienter med hyperammonæmi og encefalopati, der har behov for nyreudskiftningsterapi på grund af en urinstofcyklusforstyrrelse eller organisk acidæmi, som er blevet behandlet på Children's National Medical Center i løbet af de sidste 10 år.
Andre navne:
  • Hæmodialyse
  • CVVHD
  • Dialyse
  • CVVH

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uventede alvorlige bivirkninger som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i løbet af hospitalsopholdet, et forventet gennemsnit på 5 uger
DSMB mødes inden for 3 uger efter hvert tilfælde, senest 5 uger efter påbegyndelse af hypotermibehandling og vurderer sikkerheden og gennemførligheden af ​​supplerende hypotermibehandling i denne patientgruppe. Behandlingen af ​​nyfødte og meget små spædbørn i hyperammonæmisk koma er meget kompleks, og det kunne ikke lade sig gøre at tilføje hypotermiterapi til denne behandling, pilotstudiet vurderer derfor også muligheden for at tilføje hypotermiterapi til standardbehandlingen.
Deltagerne vil blive fulgt i løbet af hospitalsopholdet, et forventet gennemsnit på 5 uger
Mulighed for hypotermiterapi som supplerende terapi til den komplekse standard for plejeterapi
Tidsramme: I løbet af de første 72 timer af behandlingen
Standarden for plejeterapi er meget kompleks. Det omfatter nyreudskiftningsterapi, metabolisk diætintervention og brug af ammoniakfjerner. Pilotstudiet vil primært vurdere for de første 72 timers behandling og sekundært for varigheden af ​​hospitalsopholdet, et forventet gennemsnit på 5 uger, om det er muligt at tilføje hypotermi til denne allerede komplekse behandling.
I løbet af de første 72 timer af behandlingen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til normalisering af ammoniakniveauet
Tidsramme: I løbet af de første 72 timers behandling
En af virkningerne af hypotermibehandling er en generel opbremsning af stofskiftet, som burde medføre, at der produceres mindre ammoniak. Hvis dette er korrekt, bør dette føre til en hurtigere normalisering af ammoniakniveauet ved nyreudskiftningsterapi.
I løbet af de første 72 timers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Uta Lichter-Konecki

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juni 2012

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. juni 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. maj 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AAAN6104

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger